株式会社マーケットリサーチセンター

劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年9月5日 09:30

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）パイプライン分析2026、英文タイトル：Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

劣性栄養障害型表皮水疱症（RDEB）は、COL7A1遺伝子の変異によって発症する希少な遺伝性皮膚疾患であり、皮膚が極めて脆弱になり、わずかな刺激でも水疱やびらんが繰り返し発生することを特徴としています。本疾患では、皮膚の表皮と真皮を結合する役割を持つⅦ型コラーゲンが欠損または機能不全となることで、皮膚構造の維持が困難になります。その結果、慢性的な創傷、感染症リスクの増加、疼痛、瘢痕形成、さらに皮膚がん発症リスクの上昇など、患者の日常生活や生命予後に大きな影響を及ぼします。

RDEBは、表皮と真皮の境界部分に存在する接着構造が障害されることで発症します。COL7A1遺伝子はⅦ型コラーゲンの生成に必要な遺伝子であり、この遺伝子異常によって皮膚組織の結合力が低下します。患者では出生時または幼少期から症状が現れることが多く、成長とともに慢性的な皮膚損傷が蓄積します。また、重症例では食道などの粘膜にも影響が及び、栄養摂取障害や身体機能低下につながる場合があります。

Chan I Thienら（2024年）によると、遺伝性表皮水疱症患者309例のうち、31.7％がRDEBと診断されています。また、Stefanos A. Koutsoukosら（2024年）の報告では、米国におけるRDEBの発症率は出生100万人あたり3.05例、有病率は100万人あたり1.35例と推定されています。さらに、Eunice Jeffsら（2024年）は、表皮水疱症全体の有病率について、米国では100万人あたり11.1例、英国およびウェールズでは100万人あたり34.8例と報告しており、そのうちRDEBに限定した英国での有病率は100万人あたり1.4～3.3例、発症率は出生100万人あたり3.05～8.1例とされています。

調査会社による劣性栄養障害型表皮水疱症のパイプライン分析レポートは、現在臨床試験段階にあるRDEB治療薬について包括的な評価を行う市場調査レポートです。本レポートでは、RDEBを対象として開発中の100種類以上の医薬品候補および50社以上の関連企業を分析対象としています。

レポートでは、開発中の各治療薬について、薬剤の特徴、作用機序、臨床試験結果、開発フェーズ、薬剤分類、投与経路、製品開発状況などを詳細に分析しています。また、臨床試験で報告された有効性、安全性、副作用情報についても評価し、RDEB治療ガイドラインとの整合性を検証することで、今後の治療環境や市場成長の可能性を明らかにしています。

現在、RDEBの治療では、創傷管理、感染予防、疼痛管理などの支持療法が中心となっています。しかし、これらの治療は症状の緩和を目的としたものであり、疾患の根本原因であるCOL7A1遺伝子異常を修復するものではありません。そのため近年では、遺伝子治療、細胞治療、タンパク質補充療法など、疾患メカニズムに直接作用する治療法の研究開発が活発化しています。

特に遺伝子および細胞を利用した治療法は、RDEB治療分野において大きな注目を集めています。2025年4月には、米国食品医薬品局（FDA）がCastle Creek BiosciencesのZevaskynを承認しました。Zevaskynは、自家細胞を利用した遺伝子改変型治療法であり、機能的なCOL7A1遺伝子を発現するよう改変した角化細胞シートを慢性創傷部位へ移植することで、Ⅶ型コラーゲン産生を促進し、皮膚構造の改善を目指す治療法です。この承認は、RDEBに対する個別化医療の進展を示す重要な成果となっています。

本レポートでは、RDEB治療薬パイプラインを、臨床開発段階、薬剤クラス、投与経路などの観点から分類して分析しています。開発段階別では、第3相および第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、さらに前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。
臨床試験フェーズ別の分析では、第2相および第1相試験がそれぞれ35％を占め、RDEB臨床試験パイプラインにおいて大きな割合となっています。続いて第3相試験が21％、初期第1相試験が7％を占めています。この構成は、基礎研究段階から承認取得を目指す後期臨床段階まで幅広い研究活動が進行していることを示しています。特に、第2相および第3相に進んだ治療候補の存在は、今後の新規治療法実用化への期待を高めています。

薬剤クラス別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、タンパク質製剤などが分析対象となっています。本レポートでは、各薬剤カテゴリーについて、臨床試験段階ごとの開発状況、有効性、安全性を比較評価しています。
中でも間葉系間質細胞（MSC）を利用した細胞治療は、RDEBにおける新たな治療アプローチとして注目されています。代表例として、INmune Bioが開発するCORDStromがあります。CORDStromは、臍帯由来間葉系幹細胞を利用した同種細胞治療であり、MissionEB試験において評価されています。
CORDStromは、炎症反応の調節、皮膚水疱形成の抑制、創傷治癒促進を目的としており、中等度から重度のRDEB小児患者を対象に研究されています。全身投与による治療効果を目指すことで、局所治療では対応が困難な広範囲の皮膚症状に対する新たな選択肢となる可能性があります。

RDEBの臨床試験市場では、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が革新的な治療法の開発に取り組んでいます。主要企業として、Castle Creek Biosciences, LLC.、Abeona Therapeutics, Inc.、Aegle Therapeutics、Krystal Biotech, Inc.、Eliksa Therapeutics, Inc.、Argenx、Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd.、Phoenix Tissue Repair, Inc.、Traws Pharma, Inc.などが挙げられます。
これらの企業は、遺伝子修復技術、細胞治療、タンパク質補充療法などを活用し、RDEB患者に対する根本的治療法の確立を目指しています。

開発中の有望な治療薬の一つとして、FCX-007があります。FCX-007は、Castle Creek Biosciencesが開発する遺伝子改変型自家ヒト皮膚線維芽細胞療法です。本治療法は、RDEB患者の皮膚へ機能的なⅦ型コラーゲンを供給することを目的としています。
第3相DEFI-RDEB試験では、標準治療に加えてFCX-007を皮内投与することで、未治療創傷と比較して創傷治癒を改善できるかが評価されています。患者には複数回の治療が実施され、48週間にわたり有効性と安全性が確認され、その後長期追跡によって持続的な治療効果が評価されています。
また、Abeona Therapeuticsが開発するEB-101も重要な治療候補です。EB-101は、自家遺伝子修正角化細胞シート療法であり、RDEB患者の皮膚に機能的なⅦ型コラーゲンを回復させることを目的としています。

第3b相試験では、12か月以上の患者を対象に、最大12枚のEB-101シートを慢性皮膚創傷へ一度だけ外科的に適用する治療法が評価されています。治療後24週間にわたり、創傷閉鎖、安全性、長期的な治療効果が検証されています。
さらに、BVECも注目される開発治療です。BVECは、単純ヘルペスウイルス1型を利用した局所遺伝子治療であり、RDEB患者の皮膚へ正常なCOL7A1遺伝子を届けることを目的としています。
スタンフォード大学がスポンサーとなる第2相試験では、扁平上皮がん切除後のRDEB皮膚に対してBVECを投与し、Ⅶ型コラーゲン発現の回復、腫瘍微小環境の正常化、再発リスク低減効果が評価されています。本治療では、ゲル状製剤を対象部位へ週1回塗布することで、皮膚の強度改善、創傷治癒促進、患者の長期予後改善を目指しています。

本市場調査レポートは、劣性栄養障害型表皮水疱症に関する世界的な治療薬開発状況を包括的に分析し、進行中の臨床試験、新規治療候補、主要企業の競争環境、今後の市場成長要因を明らかにしています。今後は、遺伝子治療、細胞治療、タンパク質補充療法などの革新的技術の発展により、RDEBの根本原因に対応する治療選択肢が拡大し、患者の皮膚状態改善、創傷管理負担の軽減、生活の質向上につながることが期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　劣性栄養障害型表皮水疱症の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：劣性栄養障害型表皮水疱症
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　劣性栄養障害型表皮水疱症：疫学概要
5.1　劣性栄養障害型表皮水疱症
5.2　劣性栄養障害型表皮水疱症－主要市場における治療希望患者
06　劣性栄養障害型表皮水疱症：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　劣性栄養障害型表皮水疱症：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　劣性栄養障害型表皮水疱症：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　劣性栄養障害型表皮水疱症パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　劣性栄養障害型表皮水疱症医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　生物学的製剤：FCX-007
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　生物学的製剤：EB-101
10.2.3　その他の医薬品
11　劣性栄養障害型表皮水疱症医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　医薬品：BVEC
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　劣性栄養障害型表皮水疱症医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　生物学的製剤：ELK-003
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　劣性栄養障害型表皮水疱症医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　劣性栄養障害型表皮水疱症：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Castle Creek Biosciences, LLC.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Abeona Therapeutics, Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Aegle Therapeutics
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Krystal Biotech, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　Eliksa Therapeutics, Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Argenx
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Daewoong Pharmaceutical Co. Ltd.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Phoenix Tissue Repair, Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　Traws Pharma, Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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