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シャルコー・マリー・トゥース病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年8月29日 15:30

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「シャルコー・マリー・トゥース病パイプライン分析2026、英文タイトル：Charcot-Marie-Tooth Disease Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

シャルコー・マリー・トゥース病は、遺伝性末梢神経障害の中でも最も頻度の高い疾患の一つであり、世界人口の約2,500人に1人が罹患すると推定されています。世界全体では約280万人が本疾患とともに生活しているとされ、進行性の筋力低下、感覚障害、運動機能低下による生涯にわたる身体的制限が大きな医療課題となっています。現在の治療は主に症状緩和を目的としたリハビリテーション、装具療法、疼痛管理などに限られており、疾患の根本原因に作用する治療法は十分に確立されていません。そのため、神経変性の進行を抑制し、患者の長期的な機能維持を可能にする疾患修飾療法への需要が高まっています。

本市場調査レポートでは、シャルコー・マリー・トゥース病に対する治療薬パイプラインについて包括的な分析を行っています。現在臨床試験段階にあるCMT治療薬を対象として、100種類以上の開発中医薬品候補および50社以上の関連企業を評価しています。各治療候補について、臨床試験で報告された有効性、安全性評価、副作用情報、患者への影響、既存のCMT治療ガイドラインとの整合性などを分析し、今後の治療開発の方向性や市場成長の可能性を明らかにしています。

レポートでは、開発中の各医薬品について、薬剤の種類、薬効分類、臨床試験内容、開発フェーズ、投与経路、進行中の研究開発活動などを詳細に評価しています。対象となる治療候補は、後期開発段階のフェーズIII・フェーズIV製品、中期段階のフェーズII製品、初期段階のフェーズI製品、さらに前臨床および探索段階の候補まで幅広く含まれています。これにより、CMT治療領域における研究開発状況、競争環境、将来的な治療選択肢の拡大可能性を把握できる内容となっています。

シャルコー・マリー・トゥース病の治療薬パイプラインでは、遺伝子治療、幹細胞療法、神経筋機能調節薬など、疾患の根本的なメカニズムに作用する新しい治療アプローチが進展しています。特に、異常遺伝子を修正または補完する遺伝子治療技術、損傷した神経組織の修復を促進する幹細胞ベースの治療法、筋肉や神経機能を改善する低分子治療薬などが注目されています。これらの新規治療法は、従来の対症療法とは異なり、末梢神経の変性進行を抑制し、運動機能や感覚機能の維持・改善を目指す疾患修飾療法として期待されています。

CMTの疫学では、世界的な有病率は約2,500人に1人とされ、約280万人が罹患していると推定されています。CMTには複数の遺伝的サブタイプが存在しますが、その中でもCMT1A型は最も一般的であり、PMP22遺伝子重複によって発症し、全CMT症例の約50％を占めるとされています。男女差はほとんどなく、一般的には小児期から若年成人期に発症しますが、症状の開始時期や進行速度は遺伝子型によって異なります。近年では遺伝子検査技術の進歩により診断率が向上し、さまざまな集団における疾患分布や遺伝的特徴の理解が進んでいます。

臨床開発フェーズ別の分析では、フェーズII試験がCMT治療薬パイプラインにおいて大きな割合を占めています。EMR分析によると、初期フェーズI前段階の候補は0.00％、フェーズIは26.67％、フェーズIIは40.00％、フェーズIIIは20.00％、フェーズIVは13.33％となっています。フェーズII段階の候補が最も多く、治療効果や安全性の評価が本格的に進められていることを示しています。また、フェーズIでは新規技術を用いた治療候補の安全性評価が進み、フェーズIIIでは承認取得を見据えた有効性検証が進行しています。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療が主要な開発カテゴリーとなっています。小分子医薬品では、神経筋接合部や筋機能を調節する薬剤が研究されており、筋力低下や運動機能障害の改善を目的としています。モノクローナル抗体では、疾患に関与する特定分子を標的とした治療法の開発が進められています。一方、遺伝子治療では、CMTの原因となる遺伝子異常そのものに介入することで、神経変性の進行を抑制するアプローチが注目されています。

2025年1月には、米国食品医薬品局（FDA）がNMD Pharma A/Sが開発するNMD670（ignaseclant）に対して、シャルコー・マリー・トゥース病治療を目的とした希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を付与しました。NMD670は経口投与可能な骨格筋特異的ClC-1阻害薬であり、筋機能改善を通じてCMT患者の運動能力向上を目指す治療候補です。この規制上の指定は、CMT領域における革新的治療法開発の加速を示す重要な動きとなっています。

CMT治療薬の臨床試験には、多数のバイオテクノロジー企業や製薬企業が参入しています。主要企業として、Elpida Therapeutics SPC、ENCell、Novartis Pharmaceuticals、Biogen、NMD Pharma A/S、DTx Pharma, Inc.、Atsena Therapeutics、Regenxbio Inc.、uniQure N.V.、Solid Biosciences、PepGen Inc.、Wave Life Sciences Ltd.などが挙げられます。これらの企業は、遺伝子補充療法、核酸医薬、幹細胞療法、神経筋機能改善薬などの分野で研究開発を進め、CMT治療市場における競争環境を形成しています。

主要な開発中治療薬候補として、ENCellが開発するEN001があります。EN001は、同種間葉系幹細胞（MSC）を利用したバイオ医薬品であり、シャルコー・マリー・トゥース病患者の末梢神経再生を促進することを目的としています。本治療法は、免疫調節作用、神経保護作用、栄養因子供給作用を通じて、損傷したシュワン細胞や軸索をサポートし、神経修復を促進する設計となっています。これにより、患者の運動機能および感覚機能の改善を目指しています。ENCellは、神経変性疾患や希少神経疾患向けの幹細胞治療に特化した韓国のバイオテクノロジー企業であり、現在進行中の研究は2027年の完了が予定されています。

Elpida Therapeutics SPCが開発するscAAV1.tMCK.NTF3も重要な遺伝子治療候補です。本治療法は、CMT1A型を対象としたAAV1ベクター型遺伝子治療であり、骨格筋へNTF3（ニューロトロフィン3）遺伝子を導入することで、持続的なニューロトロフィン3産生を可能にします。ニューロトロフィン3はシュワン細胞機能の維持、ミエリン形成促進、末梢神経再生に関与する重要な因子であり、本治療法は単なる症状緩和ではなく、疾患の根本的な病態改善を目指しています。Elpida Therapeuticsは遺伝性神経疾患向け革新的遺伝子治療の開発に注力しており、現在の臨床試験は2028年の完了が予定されています。

また、Merck KGaA（米国・カナダではEMD Serono）が販売するCladribine（MAVENCLAD®）も、CMT関連研究において探索的に評価されています。Cladribineはプリンヌクレオシド類似体の低分子医薬品であり、再発性多発性硬化症の治療薬として承認されていますが、免疫介在性ニューロパチーへの応用可能性を検討する研究が進められています。本薬剤は病的リンパ球を選択的に減少させることで異常な免疫反応を調節する作用を持ち、一部のCMTサブタイプに関連する免疫機序の理解や治療開発への応用が期待されています。探索的研究は2027年の終了が予定されています。

シャルコー・マリー・トゥース病治療薬市場は、遺伝子治療技術の進歩、希少疾患領域への研究投資拡大、疾患修飾療法への需要増加を背景に成長が期待されています。特に、遺伝子補充療法や幹細胞治療など、病気の原因そのものに働きかける治療法の開発が進むことで、将来的には患者の長期的な機能維持や生活の質向上につながる可能性があります。今後は臨床試験の進展、規制承認、新たな治療メカニズムの確立を通じて、CMT患者に対する治療選択肢が大きく拡大すると考えられます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　シャルコー・マリー・トゥース病の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：シャルコー・マリー・トゥース病
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　シャルコー・マリー・トゥース病：疫学概要
5.1　主要市場別のシャルコー・マリー・トゥース病発症率
5.2　主要市場において治療を求めるシャルコー・マリー・トゥース病患者
06　シャルコー・マリー・トゥース病：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　シャルコー・マリー・トゥース病：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　シャルコー・マリー・トゥース病：医薬品開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR医薬品開発パイプライン比較分析
9.1　シャルコー・マリー・トゥース病パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　シャルコー・マリー・トゥース病医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：クラドリビン（MAVENCLAD®）
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　シャルコー・マリー・トゥース病医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：EN001
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：scAAV1.tMCK.NTF3
11.2.3　その他の医薬品
12　シャルコー・マリー・トゥース病医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品：EDK060
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　シャルコー・マリー・トゥース病医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　シャルコー・マリー・トゥース病：主要医薬品開発パイプライン企業
14.1　Elpida Therapeutics SPC
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　ENCell
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Novartis Pharmaceuticals
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Biogen
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　NMD Pharma A/S
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　DTx Pharma, Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Atsena Therapeutics
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Regenxbio Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　uniQure N.V.
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Solid Biosciences
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　PepGen Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　Wave Life Sciences Ltd.
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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