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スターガルト病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年9月2日 11:30

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「スターガルト病パイプライン分析2026、英文タイトル：Stargardt Disease Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

スターガルト病は、若年性黄斑変性症の中で最も一般的な疾患であり、ABCA4遺伝子の変異によって進行性の中心視力低下を引き起こす遺伝性網膜疾患です。Jeroen A. A. H. Pasらによる2024年の報告では、スターガルト病の有病率は約2万2,000人～1万9,000人に1人とされ、多くの場合、重度の視覚障害や失明につながる可能性があります。現在開発が進められている治療法には、遺伝子治療、視覚サイクル調節薬、リポフスチン蓄積抑制薬、細胞再生療法などがあります。調査会社によるスターガルト病治療薬パイプライン分析では、研究開発投資の拡大、診断技術の向上、診断患者数の増加が市場成長を後押しすると分析されています。

本レポートでは、現在臨床試験段階にあるスターガルト病治療薬について包括的な分析を提供しています。開発中の100種類以上の薬剤候補および50社以上の企業を対象に、スターガルト病治療薬の開発状況を評価しています。分析では、臨床試験で報告された有効性・安全性評価、患者における有害事象、スターガルト病治療ガイドラインとの整合性などを検討しています。また、各薬剤について薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の開発活動について詳細に分析しています。

スターガルト病は、ABCA4遺伝子の変異によって発生する遺伝性網膜疾患です。この遺伝子異常により光受容細胞の機能が障害され、網膜内で異常な物質が蓄積することで、徐々に中心視力が低下します。多くの場合、幼少期から青年期に発症し、読書や顔の認識など日常生活に必要な視覚機能へ影響を及ぼします。疾患が進行すると重度の視力障害や法的失明に至る可能性があります。

スターガルト病の治療開発では、疾患の進行抑制、網膜機能の維持、遺伝子異常の修正を目的とした新規アプローチが進められています。現在研究されている治療法には、遺伝子治療、幹細胞を利用した細胞療法、薬理学的治療などがあります。2025年8月には、VeonGen Therapeuticsが開発するVG801遺伝子治療がFDA再生医療先進治療指定を取得しました。VG801は機能的なABCA4遺伝子を網膜細胞へ導入することで疾患原因への直接的な介入を目指しており、第Ⅰ/Ⅱ相臨床試験で評価されています。これはスターガルト病治療薬パイプラインにおける重要な進展となっています。

疫学面では、スターガルト病は希少疾患でありながら、若年性黄斑変性症の主要な原因となっています。Jeroen A. A. H. Pasらによる2024年の報告では、スターガルト病1型の有病率は1万9,000人～2万2,000人に1人とされ、多くの患者が重度の視覚障害または失明に至る可能性があります。米国眼科学会によると、米国では3万人以上、世界では約15万人が罹患していると推定されています。また、Cornishらによる英国での研究では年間発症率は人口10万人あたり0.11～0.12例と報告されています。オランダで実施された研究では、年間発症率は100万人あたり1.67～1.95例とされ、スターガルト病の希少性と臨床的重要性が示されています。

スターガルト病治療薬パイプラインでは、臨床試験フェーズ、薬剤クラス、投与経路に基づいた評価が行われています。

フェーズ別では、第Ⅲ相・第Ⅳ相の後期開発品、第Ⅱ相の中期開発品、第Ⅰ相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬が対象となっています。EMR分析によると、第Ⅱ相試験が全スターガルト病臨床試験の52％を占め、最大の割合となっています。次いで第Ⅰ相試験が33％、第Ⅲ相試験が9％となっています。初期から中期段階の開発品が多く存在することは、活発な研究開発活動と将来的な治療選択肢拡大の可能性を示しています。

薬剤クラス別では、小分子薬、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーが主要な開発カテゴリーとなっています。特に遺伝子治療は、ABCA4遺伝子変異というスターガルト病の根本原因を標的とする治療法として注目されています。例えば、AAVB-039はアデノ随伴ウイルスを利用した遺伝子治療であり、網膜細胞へ完全長ABCA4タンパク質を届けることで、視力低下の進行抑制を目指しています。2025年10月にはFDA希少疾病用医薬品指定を取得し、第Ⅰ/Ⅱ相CELESTE試験で安全性、忍容性、有効性の評価が進められています。

スターガルト病領域の臨床試験には、Ocugen、Splice Bio、Alkeus Pharmaceuticals、Ascidian Therapeutics、HuidaGene Therapeutics、Sanofi、Belite Bio、VeonGen Therapeutics、AAVantgarde Bioなどの企業が参入しています。これらの企業は、遺伝子導入技術、RNA制御技術、視覚サイクル調節、細胞治療などを活用し、新たな治療選択肢の開発を進めています。

主要な開発薬剤であるOCU410STは、Ocugenが開発するスターガルト病向け遺伝子治療薬です。本剤は第Ⅱ/Ⅲ相試験で評価されており、51人の患者を対象とした無作為化、多施設共同試験が実施されています。単回網膜下投与によってアデノ随伴ウイルス5型ベクターを利用し、ヒトRORA遺伝子を網膜細胞へ導入します。RORAは脂質代謝、酸化ストレス、炎症反応、細胞生存経路に関与しており、網膜環境の正常化と視機能維持を目指しています。

ALK-001は、Alkeus Pharmaceuticalsが開発する経口投与型治療薬です。本剤はギルデウレチノール酢酸塩を有効成分とし、視覚サイクルを維持しながらビタミンA二量体形成を抑制することで、網膜変性の進行抑制を目指しています。第Ⅱ相継続試験では、8歳以上のスターガルト病患者を対象に、長期的な安全性、忍容性、薬物動態、有効性が評価されています。前臨床研究では網膜変性抑制効果が確認され、過去の臨床試験では網膜病変拡大速度の低下が示されています。

SB-007は、Splice Bioが開発する遺伝子治療薬であり、スターガルト病1型患者のABCA4タンパク質機能回復を目的としています。本剤はデュアルAAV8ベクターと独自のタンパク質スプライシング技術を利用し、完全長ABCA4タンパク質の再構成を目指しています。第Ⅰ/Ⅱ相試験では、約57人の患者を対象に単回網膜下投与後96週間にわたり、安全性、忍容性、初期有効性が評価されています。

スターガルト病治療薬市場では、従来の視機能管理中心の治療から、疾患原因に直接作用する治療法への移行が進んでいます。今後は、遺伝子治療、視覚サイクル制御薬、細胞再生技術などの進歩により、視力低下の抑制や網膜機能維持を可能にする新たな治療選択肢の拡大が期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　スターガルト病の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：スターガルト病
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　スターガルト病：疫学概要
5.1　主要市場別のスターガルト病発症率
5.2　スターガルト病－主要市場における治療希望患者
06　スターガルト病：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　スターガルト病：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　スターガルト病：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　スターガルト病パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　スターガルト病医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品：OCU410ST
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　スターガルト病医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　遺伝子治療製品：SB-007
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：ALK-001
11.2.3　遺伝子治療製品：JWK006
11.2.4　医薬品：ACDN-01
11.2.5　その他の医薬品
12　スターガルト病医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　遺伝子治療製品：HG005
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　スターガルト病医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　スターガルト病：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Ocugen
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Splice Bio
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Alkeus Pharmaceuticals, Inc.
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Ascidian Therapeutics, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Sanofi
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Belite Bio, Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　VeonGen Therapeutics GmbH
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　AAVantgarde Bio UK Ltd.
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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