株式会社マーケットリサーチセンター

遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

その他

2026年8月30日 14:00

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターパイプライン分析2026、英文タイトル：Adeno-Associated Virus (AAV) Vectors in Gene Therapy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療は、機能的な遺伝子を標的細胞へ運搬するために設計されたウイルス由来の送達システムであり、遺伝性疾患や希少疾患の治療分野で急速に発展しています。アデノ随伴ウイルスベクターは、病原性が低く、比較的高い遺伝子導入効率を持ち、長期間にわたる遺伝子発現が可能であることから、次世代の遺伝子治療基盤技術として注目されています。

特に、脊髄性筋萎縮症などの遺伝性神経筋疾患では、疾患原因となる遺伝子異常を補完する治療法として研究が進んでいます。米国では脊髄性筋萎縮症が新生児約14,694人に1人の割合で発症するとされており、遺伝子置換療法や組換えアデノ随伴ウイルスベクターを用いた治療技術への需要が高まっています。近年では、アデノ随伴ウイルス遺伝子治療パイプラインへの投資拡大、ベクター設計技術の向上、体内投与型遺伝子治療の発展により、臨床開発の可能性が広がっています。

本市場調査レポートでは、アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療薬の開発パイプラインについて包括的な分析を行っています。現在臨床試験段階にある治療候補を対象として、100種類以上の開発中医薬品と50社以上の関連企業を評価しています。各治療候補について、臨床試験で公表された有効性、安全性評価、副作用情報、患者への影響、既存の遺伝子治療指針との適合性などを分析し、今後の治療開発動向や市場成長の可能性を整理しています。

レポートでは、開発中の各治療薬について、薬剤分類、臨床試験内容、開発フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の製品開発活動などを詳細に評価しています。対象となる治療候補には、後期開発段階であるフェーズIII・フェーズIV製品、中期段階のフェーズII製品、初期段階のフェーズI製品、さらに前臨床および探索段階の候補が含まれています。

アデノ随伴ウイルスベクターによる遺伝子治療では、正常な遺伝情報を患者の細胞へ届けることで、欠損または異常な遺伝子機能を補完・修復することを目的としています。アデノ随伴ウイルスベクターは、神経疾患、筋疾患、眼疾患、肝疾患など幅広い領域で応用研究が進められており、複数の血清型が利用されています。代表的なものとして、AAV1、AAV2、AAV5、AAV8、AAV9、AAVrh10などがあり、それぞれ標的組織への到達性や遺伝子発現特性を活かした開発が進められています。

近年の技術進歩により、アデノ随伴ウイルスベクターのカプシド改良、組織指向性の制御、導入遺伝子発現の持続性向上などが進展しています。これにより、従来治療が困難であった希少疾患や慢性疾患に対して、1回投与で長期間の治療効果を期待できる新たな治療法の開発が進んでいます。

2026年4月には、米国食品医薬品局がオタルメニ（ルンソトゲン・パルベック-cwha）を承認しました。本治療法は、AAV1血清型を利用した二重アデノ随伴ウイルス遺伝子治療であり、OTOF遺伝子異常に関連する重度から高度の難聴を対象としています。臨床試験では聴力改善効果が示され、アデノ随伴ウイルス製造技術の進歩、大規模生産体制の確立、単回投与型遺伝子治療の実用化に向けた重要な進展となっています。

アデノ随伴ウイルスベクター遺伝子治療の臨床開発では、小分子医薬品、オリゴヌクレオチド、ペプチドなどの薬剤カテゴリーが分析対象となっています。臨床試験では、遺伝子導入効率の高さや長期的な遺伝子発現能力を活かした治療法の研究が進んでいます。特に組換えアデノ随伴ウイルスベクターは、神経疾患、網膜疾患、希少遺伝性疾患などを対象に開発が進められており、標的組織への効率的な遺伝子送達と治療効果向上を目指しています。

臨床開発フェーズ別の分析では、フェーズII試験がアデノ随伴ウイルスベクター遺伝子治療パイプラインにおいて最大の割合を占めています。EMR分析によると、フェーズIIは全臨床試験候補の39％を占めており、中期段階における治療効果評価や開発進展が活発に行われています。フェーズIは37％を占め、安全性評価や初期の臨床検証が進められています。フェーズIIIは18％で、商業化に向けた有効性評価段階の候補が増加しています。初期フェーズIは6％を占め、継続的な新規治療技術の探索が進んでいます。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、オリゴヌクレオチド、ペプチドなどが分析対象となっています。アデノ随伴ウイルスベクターを利用した治療分子は、高い遺伝子導入効率と長期間の遺伝子発現能力を背景に、遺伝子治療分野で重要な位置を占めています。例えば、Neuracle Geneticsが開発するNG101は、滲出型加齢黄斑変性を対象としたアデノ随伴ウイルスベクター遺伝子治療候補として臨床評価が進められています。また、組換えアデノ随伴ウイルスベクターは、神経疾患、網膜疾患、希少遺伝性疾患などを対象に研究されています。

アデノ随伴ウイルスベクター遺伝子治療の臨床試験には、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。主要企業として、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Aspa Therapeutics、Rocket Pharmaceuticals Inc.、Elisigen, Inc.、ORA, Inc.、Unlimited Biotechnology LLC、Adrenas Therapeutics Inc.、BioMarin Pharmaceutical、Beacon Therapeutics、GeneCradle Inc.、Spark Therapeutics, Inc.、UniQure Biopharma B.V.などが挙げられます。これらの企業は、遺伝子導入技術、希少疾患治療、再生医療などの分野で研究開発を進めています。

主要な開発中治療薬候補として、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.が開発するDTX301があります。DTX301は、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症を対象としたAAV8型ベクターによる遺伝子治療候補です。12歳以上の遅発型患者を対象としたフェーズIII無作為化二重盲検プラセボ対照試験が進行しており、治療による酵素機能改善や血中アンモニア濃度の安全な維持効果が評価されています。

DTX301は、ヒトOTC遺伝子を患者細胞へ導入することで、安定した遺伝子発現と酵素活性回復を目指す単回静脈内投与型治療法です。試験完了は2031年3月が予定されています。

また、Aspa Therapeuticsが開発するAAV9 BBP-812も重要な治療候補です。BBP-812は、カナバン病を対象とした組換えAAV9ベクター型遺伝子治療であり、フェーズI／II CANaspire試験で評価されています。本治療法は、ヒトアスパルトアシラーゼ遺伝子を神経細胞および非神経細胞へ導入し、ASPAタンパク質発現を回復させることを目的としています。小児患者を対象に安全性、忍容性、薬力学的作用が評価されており、試験完了は2032年10月が予定されています。

さらに、Rocket Pharmaceuticalsが開発するRP-A701は、BAG3遺伝子関連拡張型心筋症を対象とした遺伝子治療候補です。AAVrh.74型ベクターを利用し、ヒトBAG3遺伝子配列を導入することで、BAG3タンパク質発現を回復させ、心機能改善を目指しています。現在、成人高リスク患者を対象としたフェーズI非盲検用量漸増試験が進行しており、安全性、忍容性、生物学的活性、初期有効性が評価されています。試験完了は2029年6月が予定されています。

アデノ随伴ウイルスベクターを利用した遺伝子治療市場は、希少疾患治療への需要増加、遺伝子編集・送達技術の進歩、単回投与型治療への期待を背景に成長が見込まれています。今後は、ベクター設計技術の高度化、大量生産技術の確立、安全性向上、標的組織への送達効率改善などにより、神経疾患、筋疾患、眼疾患、代謝性疾患など幅広い領域で治療応用が拡大すると考えられます。特に、疾患原因となる遺伝子異常へ直接作用する治療法の普及により、希少疾患領域における医療ニーズ解決と新たな治療市場の形成が期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター：疫学概要
5.1　主要市場別の遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター発症率
5.2　主要市場において治療を求める遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター患者
06　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　遺伝子治療：DTX301
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　遺伝子治療：NG101 AAV遺伝子治療
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　遺伝子治療：AAV9-フォリスタチン遺伝子治療＋VEGFプラスミド
11.2.3　生物学的製剤：AAV BBP-631
11.2.4　生物学的製剤：AAV9 BBP-812
11.2.5　その他の医薬品
12　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　遺伝子治療：RP-A701
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　遺伝子治療におけるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター：主要開発パイプライン企業
14.1　Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Aspa Therapeutics
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Rocket Pharmaceuticals Inc.
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Elisigen, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　ORA, Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Unlimited Biotechnology LLC
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Adrenas Therapeutics Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　BioMarin Pharmaceutical
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Beacon Therapeutics
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　GeneCradle Inc.
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Spark Therapeutics, Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　UniQure Biopharma B.V.
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

■株式会社マーケットリサーチセンターについて
https://www.marketresearch.co.jp
主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp