株式会社マーケットリサーチセンター

自閉スペクトラム症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

調査・報告

2026年9月1日 09:00

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「自閉スペクトラム症パイプライン分析2026、英文タイトル：Autism Spectrum Disorder Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

自閉症スペクトラム障害（ASD）は、社会的相互作用やコミュニケーション能力の障害、反復的な行動パターンを特徴とする複雑な神経発達障害です。遺伝的要因や環境要因が幼少期の脳発達、特に神経回路形成やシナプス機能に影響を与えることで発症すると考えられており、主に発達初期段階で症状が現れます。2025年のAlwin Issacらによるメタ解析では、世界中の小児におけるASD有病率は約0.77％と報告されています。本レポートでは、自閉症スペクトラム障害治療薬の開発パイプラインを分析し、現在臨床試験中の100種類以上の開発候補薬および50社以上の関連企業を対象に、最新の研究開発動向を評価しています。標的型薬剤、精密医療、革新的な薬理学的治療への研究投資の増加により、今後のASD治療市場では新たな治療選択肢の拡大が期待されています。
　
本レポートは、現在臨床試験段階にある自閉症スペクトラム障害治療薬について包括的な分析を提供しており、各開発候補薬の詳細情報を評価しています。分析対象には、臨床試験で報告された有効性および安全性評価、患者における副作用、既存のASD治療ガイドラインとの整合性などが含まれており、最適な治療提供の可能性を検証しています。また、薬剤ごとに薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の開発活動を詳細に調査し、ASD治療分野における競争環境や将来的な市場成長機会を明らかにしています。
　
現在のASD治療では、行動療法、言語療法、作業療法などの非薬物療法が中心となっており、薬物療法では易刺激性、不安、攻撃性などの関連症状を管理する目的で抗精神病薬などが使用されています。ただし、社会的コミュニケーション障害や反復行動といったASDの中核症状そのものを直接改善する薬剤は限られており、新たな治療法への需要が高まっています。近年では、神経発達経路、神経炎症、神経伝達物質機能などを標的とした治療薬の研究が進展しています。2025年12月には、Astrogenが中核症状を標的とする新規ASD治療候補薬Sperazen（AST-001）の開発を進展させ、臨床試験において社会的相互作用やコミュニケーション能力の改善、ならびに小児患者における長期安全性が確認されました。本治療法は、脳発達における重要な治療期間を活用し、ASDの根本的な神経発達異常への介入を目指しています。
　
疫学分析では、ASDは世界的に増加傾向にあり、診断率の向上や疾患認知度の高まりもパイプライン拡大の重要な要因となっています。Alwin Issacらによる2025年のメタ解析では、6,600万人以上の小児を対象とした66件の研究結果から、世界のASD有病率は約0.77％であることが示されています。男女差では男児の有病率が1.14％と高く、地域別では欧州25研究、アジア22研究、米州13研究、アフリカおよびオーストラリア各3研究が分析対象となりました。特にオーストラリアでは高い有病率が報告されており、地域ごとの疾病特性に応じた治療薬開発戦略の重要性が高まっています。
　
本レポートでは、ASD治療薬候補を臨床開発段階別に分類し、第3相・第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の製品について詳細に評価しています。また、薬剤分類では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなどに分類し、それぞれの治療アプローチや開発状況を比較しています。さらに、投与経路についても経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分け、各候補薬の臨床応用可能性や市場導入の見通しを分析しています。
　
臨床試験段階別の分析では、第2相試験の薬剤がASD治療薬パイプライン全体の約58％を占め、最も大きな割合となっています。これは、中期臨床開発における有効性検証が活発に進められていることを示しています。第1相試験は約19％を占め、多数の新規作用機序を持つ初期開発候補薬が臨床評価へ移行していることを示しています。また、第3相試験は約16％を占め、将来的な承認取得や市場投入につながる可能性のある後期開発品が存在しています。これらの開発動向は、ASD治療領域における研究革新と市場拡大を促進する重要な要素となっています。
　
薬剤分類では、神経生物学的経路を標的とする新規治療法が注目されています。特にカテコールアミン調節療法は、ASDの中核症状である社会的相互作用やコミュニケーション障害への新たなアプローチとして研究されています。例えば、L1-79はチロシン水酸化酵素阻害薬として開発されており、カテコールアミン合成を調節することで神経伝達機能に作用し、社会的行動やコミュニケーション能力の改善を目指しています。このような治療法は、単に不安や易刺激性などの関連症状を抑制するだけでなく、ASDの背景にある神経生物学的メカニズムへの直接的な介入を目的としています。
　
競争環境分析では、自閉症スペクトラム障害治療薬の臨床試験に関与する主要企業および開発中製品を評価しています。対象企業には、Fenix Innovation Group、MapLight Therapeutics、Neuroventi Inc.、Neurotech International Limited、Definium Therapeutics US, Inc.、Kuzani Pharmaceuticals, Inc.、Bazelet Nehushtan Ltd.、ACADIA Pharmaceuticals Inc.、Montera Health Texas LLC、Intra-Cellular Therapies, Inc.、Bristol-Myers Squibb、Vanda Pharmaceuticalsなどが含まれています。本レポートでは、各企業の研究開発活動、臨床試験状況、開発薬の作用機序や特徴を分析し、ASD治療市場における競争構造や将来的な成長機会を評価しています。
　
主要な開発薬については、臨床試験段階、試験内容、薬剤分類、投与方法、患者募集状況などを含む詳細な分析を実施しています。NTI164は、Fenix Innovation Groupが開発する医療用大麻植物由来の全成分抽出製剤であり、ASD患者を対象とした第3相HarmonyPlus試験で評価されています。本試験では、16週間にわたる毎日の経口投与によって、中核症状および関連症状への有効性と安全性を検証しています。NTI164は、ゲノム解析およびプロテオーム解析による知見を基に、免疫機能異常や神経炎症経路を調節することを目的としており、小児および若年成人患者を対象に無作為化二重盲検プラセボ対照試験が進められています。主要評価完了は2029年7月、試験全体の完了は2030年7月が予定されています。
　
また、MapLight Therapeuticsが開発するML-004は、ASDを有する青年および成人患者を対象とした第2相非盲検延長試験で、長期的な安全性と忍容性が評価されています。本薬剤は即放性および徐放性経口錠剤として投与され、5-HT1B受容体を標的として社会行動に関連する神経回路を調節することを目指しています。過去の臨床試験を完了した約120人の患者を対象に評価が進められており、2027年12月の完了が予定されています。
　
さらに、Neuroventi Inc.が開発するNV01-A02は、ASDを有する小児患者を対象とした第2相臨床試験中の経口単分子治療薬です。本薬剤はドーパミンやセロトニンを含む複数の神経受容体を調節することで、社会的相互作用の改善を目指しています。無作為化二重盲検プラセボ対照試験によって有効性と安全性が評価されており、主要評価完了は2025年9月、試験全体の完了は2026年12月を予定しています。これら次世代治療薬の開発進展により、ASD市場では症状管理にとどまらず、中核症状や神経発達メカニズムに直接作用する新たな治療選択肢の実現が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 自閉スペクトラム症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：自閉スペクトラム症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 自閉スペクトラム症：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の自閉スペクトラム症発症率
5.2 自閉スペクトラム症―主要市場における治療希望患者
06 自閉スペクトラム症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 自閉スペクトラム症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 自閉スペクトラム症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 自閉スペクトラム症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 自閉スペクトラム症医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：NTI164
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 自閉スペクトラム症医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：ML-004
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：TB006
11.2.3 医薬品：MM402
11.2.4 医薬品：KZ101
11.2.5 医薬品：NV01-A02
11.2.6 その他の医薬品
12 自閉スペクトラム症医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 生物学的製剤：VGN-Ex05e
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 自閉スペクトラム症医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 自閉スペクトラム症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Fenix Innovation Group
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 MapLight Therapeutics
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Neuroventi Inc.
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Neurotech International Limited
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Definium Therapeutics US, Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Kuzani Pharmaceuticals, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Bazelet Nehushtan Ltd.
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 ACADIA Pharmaceuticals Inc.
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Montera Health Texas LLC
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Intra-Cellular Therapies, Inc.
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
14.11 Bristol-Myers Squibb
14.11.1 企業概要
14.11.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最新ニュースおよび動向
14.12 Vanda Pharmaceuticals
14.12.1 企業概要
14.12.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3 財務分析
14.12.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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