同種造血幹細胞移植パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「同種造血幹細胞移植パイプライン分析2026、英文タイトル：Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplant Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

同種造血幹細胞移植は、高リスクの血液がんや一部の免疫疾患に対して、根治を目指すことができる重要な治療法の一つです。患者自身ではなくドナーから採取した造血幹細胞を移植し、正常な造血機能や免疫機能を再構築する治療であり、特に急性白血病などの難治性血液疾患で広く利用されています。2024年には、欧州血液・骨髄移植学会に参加する53か国で21,023件の同種造血幹細胞移植が実施され、2023年から2.6％増加して過去最高の年間実施件数となりました。欧州では骨髄系悪性腫瘍が全移植の62％を占め、なかでも急性骨髄性白血病が最も主要な適応疾患となっています。米国でも2024年に血縁および非血縁ドナーを用いた移植が合計10,402件実施されており、臨床現場での需要は引き続き高い水準にあります。

調査会社による同種造血幹細胞移植のパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬・治療法と、50社以上の企業が対象となっています。分析では、各候補について薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、臨床試験で公表されている有効性や安全性の結果、有害事象、既存の治療ガイドラインとの整合性も検討され、移植成績の向上にどの程度寄与できるかが総合的に分析されています。

現在の研究開発では、移植前処置の改善、移植片の加工技術、免疫調節療法、支持療法、ドナー選択肢の拡大、再発予防などが重要な開発テーマとなっています。同種造血幹細胞移植では、移植片対宿主病、感染症、再発、移植前処置に伴う臓器障害、免疫再構築の遅れなどが主要な課題です。そのため、腫瘍に対する治療効果を維持しながら、移植関連毒性を軽減し、正常な免疫機能の回復を促進する治療法の開発が進められています。

特に注目されているのが、制御性T細胞を利用した免疫療法です。2026年6月には、米国FDAがOrca BioのTREGZIを、適合ドナーから移植を受ける血液悪性腫瘍の成人患者向けに承認しました。この治療は、制御性T細胞を活用して免疫反応を調節し、造血機能と免疫機能の再構築を支援するとともに、慢性移植片対宿主病を発症せずに生存できる期間の改善を目的としています。特に強力な骨髄破壊的前処置を受けた患者において、移植後合併症を減らしながら治療効果を維持できる可能性が示されており、より安全で効果的な移植治療への重要な進展と位置付けられます。

ドナー選択の面でも大きな変化が起きています。従来はHLAが高度に一致する血縁ドナーや非血縁ドナーが中心でしたが、近年では半合致ドナーの利用が拡大しています。これにより、完全適合ドナーを見つけることが難しい患者でも移植を受けられる機会が増えています。非血縁ドナーや半合致ドナーの活用拡大は移植へのアクセス改善に寄与していますが、国や地域による医療インフラ、ドナーバンク、専門施設数などの違いから、移植の利用可能性には依然として大きな地域差があります。

臨床開発段階別では、第II相が45.66％と最大の割合を占め、第I相が38.33％、Early Phase Iが6.81％、第III相が7.16％、第IV相が2.04％となっています。第I相と第II相を合わせると全体の8割以上を占めており、新たな免疫調節法や細胞療法、移植前処置、支持療法などが初期から中期の臨床開発段階に多数存在していることが分かります。特に第II相が最大の割合を占めることは、安全性評価を終えた多くの治療候補について、移植成績や合併症抑制効果を本格的に検証する段階へ進んでいることを示しています。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、細胞療法が主要カテゴリーとして分析されています。低分子医薬品は、移植前処置、免疫抑制、炎症制御、感染症予防など幅広い用途で使用される可能性があります。モノクローナル抗体では、特定の免疫細胞や造血細胞を選択的に標的とすることによって、移植前処置の毒性軽減や移植片の生着促進が期待されています。細胞療法では、制御性T細胞やその他の免疫調節細胞を利用し、移植片対宿主病を抑えながら移植片対白血病効果を維持することが重要な目標となっています。

2025年1月には、米国FDAがGRAFAPEXとして知られるtreosulfanを、fludarabineとの併用による同種造血幹細胞移植前の前処置として承認しました。移植前処置は、患者の既存の造血細胞や免疫細胞を抑制し、ドナー由来幹細胞が生着しやすい環境を整えるために不可欠ですが、従来の強力な前処置は臓器毒性などの問題を伴います。そのため、より安全性が高く、十分な免疫抑制と抗腫瘍効果を得られる前処置レジメンへの需要が高まっています。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。低分子薬の一部は経口投与による継続管理が可能ですが、抗体医薬や細胞療法では静脈内投与などの非経口投与が中心となります。同種造血幹細胞移植では、単一の治療薬だけでなく、移植前処置、幹細胞投与、免疫抑制療法、感染症予防、再発予防など複数の治療を組み合わせる必要があるため、投与経路や治療スケジュールの最適化も重要な研究領域です。

臨床試験に関与する主要企業としては、Orca Biosystems, Inc.、Chengdu Ucello Biotechnology Co., Ltd.、Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd.、Guangdong ProCapZoom Biosciences Co., Ltd.、Poseida Therapeutics, Inc.、Caribou Biosciences, Inc.、Asia Cell Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd.、Hangzhou Qihan Biotech Co., Ltd.、Restem, LLC、StemCyte Taiwan Co., Ltd.、BioSpring Medical Co., Ltd.、Arovella Therapeutics Ltd.などが挙げられています。細胞療法や遺伝子工学、免疫調節技術を専門とするバイオテクノロジー企業が多数参入しており、従来の薬物療法だけでなく、高度な細胞加工や免疫制御技術を活用した競争が進んでいます。

注目される候補薬の一つであるTSC-101は、TScan Therapeuticsが開発している精密モノクローナル抗体です。HLA-A*02を発現する患者側の造血細胞を選択的に標的とすることで、ドナー幹細胞の生着を促進しつつ、従来の前処置に伴う毒性を軽減し、正常な組織を可能な限り温存することを目指しています。現在は第I相臨床試験が進められており、主要評価の完了は2027年に予定されています。患者側の造血細胞をより選択的に除去することができれば、全身的な強い化学療法や放射線療法への依存を低減できる可能性があります。TScan Therapeuticsは、T細胞受容体を活用した免疫療法や免疫工学技術を専門とする米国のバイオテクノロジー企業です。

MC0518は、Medacが開発している細胞療法で、同種造血幹細胞移植を受ける患者における免疫再構築の促進や移植関連合併症の軽減を目的としています。ドナー幹細胞投与後に免疫系がバランス良く回復することを支援し、感染症や過剰な免疫反応などのリスクを抑えることが期待されています。現在進行中の臨床試験は2027年に完了する予定です。Medacはドイツを拠点とし、血液学、腫瘍学、移植、免疫学分野で豊富な開発経験を持つ製薬企業です。

allo-APZ2-CVUは、Apmonia Therapeuticsが開発している細胞療法で、同種造血幹細胞移植と併用することを想定しています。免疫調節を強化して移植片対宿主病の発症リスクを低減しながら、ドナー由来免疫細胞が残存白血病細胞を攻撃する移植片対白血病効果を維持することを目的としています。移植片対宿主病を強く抑制しすぎると抗腫瘍免疫も低下する可能性があるため、両者のバランスを最適化することが重要な開発課題です。現在の初期臨床開発は2028年に完了する見込みで、同社は移植医療や免疫関連疾患向けの高度な細胞免疫療法の開発に取り組んでいます。

全体として、同種造血幹細胞移植の研究開発は、単に移植件数を増やすだけでなく、移植前から移植後までの治療プロセス全体を改善する方向へ進んでいます。より安全な前処置、精密な移植片加工、制御性T細胞などを用いた免疫調節、感染症対策、再発予防、ドナー選択肢の拡大などを組み合わせることで、移植片対宿主病や治療関連死亡を減らしながら、免疫再構築と長期生存を改善することが主要な目標となっています。成人だけでなく小児患者も含めた幅広い患者層で移植成績を高めるため、今後も細胞療法、抗体医薬、前処置レジメンなどを組み合わせた新しい治療戦略の開発が進むと考えられます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　同種造血幹細胞移植の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：同種造血幹細胞移植
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　同種造血幹細胞移植：疫学概要
5.1　主要市場別の同種造血幹細胞移植発生率
5.2　主要市場において治療を求める同種造血幹細胞移植患者
06　同種造血幹細胞移植：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　同種造血幹細胞移植：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　同種造血幹細胞移植：医薬品開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR医薬品開発パイプライン比較分析
9.1　同種造血幹細胞移植パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　同種造血幹細胞移植医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：TSC-101
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　生物学的製剤：MC0518
10.2.3　医薬品：allo-APZ2-CVU
10.2.4　その他の医薬品
11　同種造血幹細胞移植医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：MPH966
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　生物学的製剤：ECT-001-CB
11.2.3　医薬品：B2065
11.2.4　生物学的製剤：DB-3Q
11.2.5　その他の医薬品
12　同種造血幹細胞移植医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　生物学的製剤：LMY-922
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　生物学的製剤：CB-011
12.2.3　生物学的製剤：SC291
12.2.4　医薬品：CRG002
12.2.5　その他の医薬品
13　同種造血幹細胞移植医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　同種造血幹細胞移植：主要医薬品開発パイプライン企業
14.1　Orca Biosystems, Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Chengdu Ucello Biotechnology Co., Ltd.
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Nuwacell Biotechnologies Co., Ltd.
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Guangdong ProCapZoom Biosciences Co., Ltd.
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Poseida Therapeutics, Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Caribou Biosciences, Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Asia Cell Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd.
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Hangzhou Qihan Biotech Co., Ltd.
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Restem, LLC.
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　StemCyte Taiwan Co., Ltd.
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　BioSpring Medical Co., Ltd
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　Arovella Therapeutics Ltd
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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