心アミロイドーシスパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「心アミロイドーシスパイプライン分析2026、英文タイトル：Cardiac Amyloidosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

心アミロイドーシスは、異常に折りたたまれたアミロイドタンパク質が心筋に沈着することで、心臓の壁が硬くなり、拡張機能やポンプ機能が徐々に低下する進行性心筋症です。病気が進行すると拘束型心筋症、心不全、不整脈、伝導障害などを引き起こし、息切れ、浮腫、倦怠感、運動耐容能低下などが現れます。代表的な病型として、トランスサイレチン由来アミロイドが蓄積するタイプと、免疫グロブリン軽鎖由来アミロイドが蓄積するタイプがあり、病型によって治療戦略が大きく異なります。

2025年の報告では、インドの患者は一般的に報告される60歳前後より約10年早い50歳前後で発症する傾向が示され、約70％が男性でした。また、心臓病変は約40～50％の症例に認められ、ALアミロイドーシスはパラプロテイン血症性ニューロパチーの約4％を占めるとされています。米国ではALアミロイドーシスの有病率が成人100万人当たり約69例とされ、通常は60歳代で診断され、男性にやや多い傾向があります。診断技術の改善によってこれまで見逃されていた患者が発見されるようになり、心アミロイドーシスの臨床的認知度は高まっています。

調査会社による心アミロイドーシスのパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、臨床試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果を分析し、既存の心アミロイドーシス治療指針との整合性を確認しながら、各候補が将来的にどの病型や患者群で使用される可能性があるかが検討されています。

現在の治療では、トランスサイレチンを安定化させる薬剤、RNAを標的とする遺伝子サイレンシング療法、化学療法、心不全に対する支持療法などが用いられています。トランスサイレチン型では、異常タンパク質の産生量を減らすことや、トランスサイレチン四量体を安定化してアミロイド形成を防ぐことが重要です。一方、AL型では異常な免疫グロブリン軽鎖を産生する形質細胞を抑える必要があるため、血液腫瘍領域で用いられる化学療法や標的治療が中心となります。

近年の研究開発では、すでに形成されたアミロイド沈着物を除去する治療、トランスサイレチンの産生をRNAレベルで抑える治療、遺伝子そのものを編集する治療など、より根本的な疾患修飾型アプローチが増えています。従来は心不全症状を緩和することが治療の中心でしたが、現在はアミロイド形成の上流機序を抑制し、さらに既存沈着物を除去することで心機能低下を長期的に防ぐことが重要な開発目標となっています。

Eplontersenは、トランスサイレチンを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド治療で、トランスサイレチン型心アミロイドーシスに対する開発が進められています。2024年2月にはIonis Pharmaceuticals, Inc.が、同剤について米国FDAからファストトラック指定を受けたと発表しました。肝臓でトランスサイレチンタンパク質の産生を抑えることで、循環血中のトランスサイレチン量を減少させ、新たなアミロイド形成を抑えることを目的としています。

RNA標的治療の大きな特徴は、すでに産生されたタンパク質に作用するのではなく、その前段階である遺伝情報の発現を抑えることです。トランスサイレチン産生量を継続的に低下させることができれば、心筋への新規アミロイド沈着を減らし、心不全進行を遅らせる可能性があります。長時間作用型の核酸医薬が普及すれば、投与頻度を抑えながら安定した疾患管理を行える可能性もあります。

臨床開発段階別では、第III相が39％と最も大きな割合を占めています。第II相は27％、第IV相は17％、第I相は15％、Early Phase Iは2％です。第III相が最大であることから、心アミロイドーシスのパイプラインには承認申請や実用化に近い候補が比較的多く、研究領域としてかなり成熟していることが分かります。

第II相では新規作用機序を持つ治療の有効性や最適投与量が評価され、第III相では死亡、心血管イベント、入院、運動機能、心機能などの臨床的に重要な転帰が検証されています。また、第IV相も17％を占めており、既承認治療について実臨床での長期有効性、安全性、治療継続性などを確認する研究も活発です。一方、第I相とEarly Phase Iでは、遺伝子編集や新しいアミロイド除去機序など、次世代技術の安全性評価が進められています。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなどが主要カテゴリーとして分析されています。低分子薬では、トランスサイレチン四量体を安定化し、異常な単量体への解離とアミロイド線維形成を抑える治療が中心です。この作用によって新たな沈着を減らし、心機能低下の進行を遅らせることを目的としています。

遺伝子治療では、トランスサイレチン遺伝子の発現抑制や遺伝子編集が注目されています。RNA干渉やアンチセンス技術では肝臓でのトランスサイレチン産生を抑えますが、遺伝子編集ではさらに長期的、場合によっては一回の治療で持続的にトランスサイレチン産生を低下させることが目標です。こうしたアプローチが確立されれば、生涯にわたって定期的に薬剤を投与する従来の治療モデルを大きく変える可能性があります。

ペプチド治療については、アミロイド形成やタンパク質凝集に関係する分子過程を選択的に調節する戦略が検討されています。また、ポリマーを利用した薬物送達技術では、治療薬を目的組織へ効率的に届け、薬剤濃度を維持しながら全身曝露を低減することが期待されています。長期治療が必要な心アミロイドーシスでは、有効成分そのものだけでなく、投与間隔や標的送達性を改善する技術も重要です。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。トランスサイレチン安定化薬などでは経口投与が利用され、慢性疾患として長期間継続しやすい利点があります。一方、モノクローナル抗体やRNA標的治療、遺伝子治療では静脈内または皮下投与などの非経口投与が中心となります。今後は長時間作用型製剤や投与回数の少ない治療が普及することで、患者負担を軽減できる可能性があります。

臨床試験に関与する主要企業としては、Novo Nordisk A/S、Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Eidos Therapeutics、Lantheus Germany GmbH、Greenstone Biosciences、AstraZeneca、Bayer、Alnylam Pharmaceuticals、Attralus, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.などが挙げられています。トランスサイレチン安定化薬、RNA医薬、モノクローナル抗体、アミロイド除去治療など、異なる技術基盤を持つ企業が参入しており、開発競争は多様化しています。

Coramitugは、Novo Nordisk A/Sがトランスサイレチン型心アミロイドーシス向けに開発しているモノクローナル抗体です。異常に折りたたまれたトランスサイレチンタンパク質の凝集物を標的とし、心筋に蓄積した病的アミロイドに作用することで、心血管死亡や疾患関連イベントを減少させることを目的としています。新たなアミロイド形成を抑えるだけでなく、形成済みの異常タンパク質を標的にできる点が特徴です。

現在は第III相CLEOPATRA試験で評価されており、標準的な心疾患治療を継続しながらCoramitugまたはプラセボを投与し、長期的な転帰を比較します。約1,280人が参加する予定で、4週間ごとの静脈内投与が行われます。試験は2025年10月に開始され、2029年6月の完了が予定されています。死亡や心血管疾患イベントだけでなく、長期安全性も重要な評価対象となっています。

ALXN2220も、トランスサイレチン型心アミロイドーシスに対して開発されているヒトモノクローナル抗体です。心筋組織に蓄積した異常トランスサイレチン沈着物を標的として除去することを目的とするアミロイド除去型治療であり、単純に新しいアミロイドの形成を防ぐだけではなく、すでに存在する沈着物を減らして心機能を改善する可能性を持つ点が特徴です。

ALXN2220は現在、第III相の多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験で評価されています。成人のトランスサイレチン型心アミロイドーシス患者を対象に静脈内投与され、全死亡や心血管イベントなどを主要な指標として有効性と安全性が検討されています。試験完了は2027年10月の予定です。既存治療の多くがアミロイド産生を抑える戦略である中、沈着したアミロイドを直接除去する治療は重要な次世代アプローチです。

心アミロイドーシス治療では、アミロイド形成過程の異なる段階を標的とする薬剤を組み合わせる考え方も重要になっています。例えば、トランスサイレチン産生をRNA療法で低下させながら、残存するタンパク質を安定化薬で凝集しにくくし、さらに既存のアミロイド沈着物を抗体で除去するという多段階治療が理論的には可能です。今後、こうした併用戦略が臨床的にどの程度有効かが検討される可能性があります。

また、診断の早期化も治療成績を大きく左右します。心筋へのアミロイド沈着が進行し、不可逆的な心機能障害が生じてから治療を開始するよりも、早期段階で異常を発見してアミロイド形成を抑える方が良好な転帰を期待できます。そのため、画像診断、血液バイオマーカー、遺伝子検査などを組み合わせ、病型を早期に特定する精密診断の重要性も高まっています。

全体として、心アミロイドーシスの治療開発は、従来の心不全管理を中心とする支持療法から、トランスサイレチンの安定化、RNAによる産生抑制、遺伝子治療、アミロイド沈着物の直接除去など、病気の原因そのものへ介入する疾患修飾型治療へ大きく移行しています。特にRNA標的薬とアミロイド除去型抗体の進展により、治療目標は単なる進行抑制から、より深い病態改善へと広がりつつあります。

第III相候補が39％と最大の割合を占めていることから、パイプラインには実用化に近い薬剤が多数含まれています。今後は心血管死亡や心不全入院の低減、運動能力や生活の質の改善に加え、アミロイド沈着量そのものをどこまで減らせるかが重要な評価項目になります。診断技術の向上と疾患認知の拡大によって対象患者が増える中、早期診断と疾患修飾治療を組み合わせることで、長期生存と心機能維持を実現する治療体系への発展が期待されます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　心アミロイドーシスの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：心アミロイドーシス
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　心アミロイドーシス：疫学概要
5.1　主要市場別の心アミロイドーシス発症率
5.2　主要市場において治療を求める心アミロイドーシス患者
06　心アミロイドーシス：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　心アミロイドーシス：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　心アミロイドーシス：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　心アミロイドーシスパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　心アミロイドーシス開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：NNC6019-0001
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　医薬品：ALXN2220
10.2.3　その他の医薬品
11　心アミロイドーシス開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：AG10
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：[68Ga]Ga-FAPI-46
11.2.3　その他の医薬品
12　心アミロイドーシス開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　心アミロイドーシス開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　心アミロイドーシス：主要開発パイプライン企業
14.1　Novo Nordisk A/S
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Alexion Pharmaceuticals, Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Eidos Therapeutics
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Lantheus Germany GmbH
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Greenstone Biosciences
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　AstraZeneca
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Bayer
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Alnylam Pharmaceuticals
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Attralus, Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Ionis Pharmaceuticals, Inc.
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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