世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の市場規模、疾患概要、疫学予測：2026年調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の市場規模、疾患概要、疫学予測、英文タイトル：Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Epidemiology Forecast; Disease Overview; Epidemiology Forecast; Patient Pool Analysis」調査資料を発表しました。本資料には、市場規模、疾患概要、疫学予測、患者数分析（日本、米国、ヨーロッパ、インドなど）、治療上の課題・アンメットニーズなどの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

発作性夜間ヘモグロビン尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria：PNH）は、後天性の造血幹細胞異常によって発症する非常にまれな血液疾患であり、米国では人口10万人あたり約1.3人が罹患していると推定されています。調査会社による発作性夜間ヘモグロビン尿症疫学予測では、男性と女性でほぼ同等の有病率を示すことが確認されており、性別による発症リスクの大きな差はありません。本疾患は主に30～40歳代で診断されることが多く、慢性的な溶血、骨髄不全、血栓症などを引き起こす可能性があるため、早期診断と適切な治療介入が重要となっています。本レポートは2025年を基準年とし、2019年から2025年までの過去期間データ、および2026年から2035年までの予測期間を対象として、PNHの患者数推移や疫学動向を分析しています。

「発作性夜間ヘモグロビン尿症疫学予測レポート2026-2035」は、PNHの有病率、患者人口の特徴、将来的な発症率および有病率の変化について包括的な情報を提供する調査レポートです。分析では、年齢、性別、疾患タイプなどを主要な要素として、PNH患者の人口構成や疾病負担の推移を評価しています。また、米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本、インドの主要8市場を対象として、過去から現在までの疫学データと将来予測を分析し、各地域における患者規模や治療需要を明らかにしています。

発作性夜間ヘモグロビン尿症は、PIGA遺伝子の体細胞変異によって発生する後天性の造血幹細胞疾患です。PIGA遺伝子の異常により、赤血球表面に存在する補体制御タンパク質であるCD55およびCD59が欠損し、補体系による赤血球破壊が引き起こされます。その結果、血管内溶血、骨髄機能低下、血栓形成などの病態が発生します。PNHはあらゆる年齢で発症する可能性がありますが、特に30～40歳代の成人で多く診断されています。主な症状には、慢性的な疲労感、貧血、ヘモグロビン尿による尿の色調変化、静脈血栓症などが含まれます。診断には、GPIアンカー型タンパク質の欠損を検出するフローサイトメトリー検査が用いられます。

疫学分析では、PNHの世界的な有病率は人口100万人あたり約15.9人と推定され、世界全体で約16,000人の患者が存在するとされています。また、年間発症率は人口100万人あたり5～6人程度と推定されています。診断時の年齢中央値は30～40歳であり、2歳から80歳まで幅広い年齢層で症例が報告されています。PNHは遺伝性疾患ではなく、後天的なクローン性造血異常によって発症するため、男女間で発症率や有病率に大きな違いはなく、男性と女性が同程度に影響を受けます。

本レポートでは、PNHの過去から現在までの患者プールに加え、主要8市場における将来的な患者数の変化を詳細に分析しています。診断済み患者数の推移、男女別の患者分布、年齢層別の発症状況などを分類し、疾病負担や治療ニーズを評価しています。PNHは非常に希少な疾患である一方、血栓症など生命を脅かす合併症を伴う可能性があるため、早期発見と専門的な疾患管理が重要とされています。

国別分析では、米国においてPNHは超希少な後天性クローン性疾患として位置付けられており、有病率は人口10万人あたり約1.3人、診断患者数は約6,000人と推定されています。男女とも同程度に発症し、診断時の年齢中央値は30～40歳です。米国では、PNHを早期に認識し診断することが重要であり、補体阻害薬を中心とした標的治療を早期に開始することで、溶血の抑制、血栓症リスクの低減、患者の生活の質向上につながるとされています。

PNHの治療は、近年の補体阻害療法の進歩によって大きく変化しています。代表的な治療薬であるエクリズマブやラブリズマブは、補体経路のC5を阻害することで赤血球の補体介在性溶血を抑制し、輸血依存度の低下や血栓症リスクの軽減に大きく貢献しています。また、より上流の補体経路を標的とする新しい治療薬として、C3を阻害するペグセタコプランなども開発され、より広範な補体系制御による治療効果が期待されています。

さらに、PNH患者では症状や合併症に応じた支持療法も重要です。抗凝固療法による血栓予防、鉄補充療法、葉酸補給などが行われ、患者の状態維持や合併症管理に役立っています。造血幹細胞移植は現在でも唯一の根治的治療法ですが、移植関連リスクが大きいため、適応患者は限定されています。近年では、補体阻害療法の長期継続や遺伝学的モニタリングによって生存率が改善しており、PNHは現代の血液疾患領域において最も成功した標的治療の対象疾患の一つとされています。今後も新規補体阻害薬や個別化医療の発展により、患者の予後や生活の質のさらなる向上が期待されています。

※目次構成

1. 序文
   1.1 はじめに
   1.2 調査の目的
   1.3 調査方法および前提条件
2. エグゼクティブサマリー
3. 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の市場概要 ― 8主要市場
   3.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の市場規模実績（2019～2025年）
   3.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の市場規模予測（2026～2035年）
4. 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の疫学概要 ― 8主要市場
   4.1 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の疫学動向（2019～2025年）
   4.2 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の疫学予測（2026～2035年）
5. 疾患概要
   5.1 徴候および症状
   5.2 原因
   5.3 リスク因子
   5.4 ガイドラインおよび病期
   5.5 病態生理
   5.6 スクリーニングおよび診断
   5.7 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の種類
6. 患者プロファイル
   6.1 患者プロファイルの概要
   6.2 患者心理および心理・感情面への影響因子
7. 疫学動向および予測 ― 8主要市場（2019～2035年）
   7.1 主な調査結果
   7.2 前提条件およびその根拠
   7.3 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
   7.4 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
   7.5 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
   7.6 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
8. 疫学動向および予測：米国（2019～2035年）
   8.1 米国における前提条件およびその根拠
   8.2 米国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
   8.3 米国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
   8.4 米国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
   8.5 米国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
9. 疫学動向および予測：英国（2019～2035年）
   9.1 英国における前提条件およびその根拠
   9.2 英国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
   9.3 英国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
   9.4 英国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
   9.5 英国における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
10. 疫学動向および予測：ドイツ（2019～2035年）
    10.1 ドイツにおける前提条件およびその根拠
    10.2 ドイツにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    10.3 ドイツにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    10.4 ドイツにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    10.5 ドイツにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
11. 疫学動向および予測：フランス（2019～2035年）
    11.1 フランスにおける前提条件およびその根拠
    11.2 フランスにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    11.3 フランスにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    11.4 フランスにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    11.5 フランスにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
12. 疫学動向および予測：イタリア（2019～2035年）
    12.1 イタリアにおける前提条件およびその根拠
    12.2 イタリアにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    12.3 イタリアにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    12.4 イタリアにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    12.5 イタリアにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
13. 疫学動向および予測：スペイン（2019～2035年）
    13.1 スペインにおける前提条件およびその根拠
    13.2 スペインにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    13.3 スペインにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    13.4 スペインにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    13.5 スペインにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
14. 疫学動向および予測：日本（2019～2035年）
    14.1 日本における前提条件およびその根拠
    14.2 日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    14.3 日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    14.4 日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    14.5 日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
15. 疫学動向および予測：インド（2019～2035年）
    15.1 インドにおける前提条件およびその根拠
    15.2 インドにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の診断済み有病患者数
    15.3 インドにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）のタイプ別患者数
    15.4 インドにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の性別患者数
    15.5 インドにおける発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の年齢別患者数
16. ペイシェントジャーニー（患者の診療・治療プロセス）
17. 治療上の課題およびアンメットニーズ
18. キー・オピニオン・リーダー（KOL）の見解

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