世界の骨髄増殖性腫瘍の市場規模、疾患概要、疫学予測：2026年調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「世界の骨髄増殖性腫瘍の市場規模、疾患概要、疫学予測、英文タイトル：Myeloproliferative Neoplasms Market Size; Disease Overview; Epidemiology Forecast; Patient Pool Analysis」調査資料を発表しました。本資料には、市場規模、疾患概要、疫学予測、患者数分析（日本、米国、ヨーロッパ、インドなど）、治療上の課題・アンメットニーズなどの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

本レポートは、骨髄増殖性腫瘍（Myeloproliferative Neoplasms：MPNs）の疫学動向について、過去の患者推移と2026～2035年の将来予測を整理した市場調査レポートである。MPNsは、造血幹細胞に後天的な遺伝子異常が生じることで、赤血球系、顆粒球系、巨核球系などの骨髄系細胞が異常かつ過剰に増殖するクローン性血液腫瘍群である。Xinyue Gouらの2025年の報告では、Global Burden of Disease 2021データベースに基づき、MDS/MPNの世界新規症例数は1990年の17万1,132例から2021年には34万1,017例へ増加したとされ、男性でより大きな疾病負担がみられた。調査会社は、高齢化、分子診断や血液学的診断技術の向上、疾患認知の改善によって、2026～2035年も診断・有病患者数が増加するとみている。本調査では2025年を基準年、2019～2025年を過去分析期間、2026～2035年を予測期間とし、米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本、インドの8主要市場を対象に、年齢、性別、病型、診断患者数などを分析している。

MPNsは、造血幹細胞由来の異常クローンが骨髄内で増殖することで発症する。結果として、赤血球、白血球、血小板などの一つまたは複数の系統が過剰産生され、血液粘稠度上昇、血栓症、出血、脾腫、進行性骨髄機能障害などにつながる。

資料では古典的MPNとして、慢性骨髄性白血病（Chronic Myeloid Leukemia：CML）、真性多血症（Polycythemia Vera：PV）、本態性血小板血症（Essential Thrombocythemia：ET）、原発性骨髄線維症（Primary Myelofibrosis：PMF）の4病型が挙げられている。

病型ごとに臨床経過はかなり異なる。PVでは赤血球増加、ETでは血小板増加、PMFでは骨髄線維化と無効造血、CMLでは顆粒球系細胞の異常増殖が中心となる。いずれもクローン性骨髄系腫瘍であるが、予後、合併症、治療法は同一ではない。

また、一部の患者では長期経過の中で骨髄不全や急性白血病への進展が起こり得る。そのため、MPNsは単なる血球数異常ではなく、慢性的に進行し得る血液悪性腫瘍として長期管理が必要になる。

ただし、今回のレポートを解釈する上で最も重要な点の一つは、冒頭の世界データが「MPN」単独ではなく「MDS/MPN」として示されていることである。

1990年17万1,132例から2021年34万1,017例へ増えたという値は、骨髄異形成症候群（MDS）と骨髄増殖性腫瘍をまとめた疾病カテゴリーである可能性が高く、古典的MPNだけの世界発症数と解釈するべきではない。

したがって、この約34万1,000例を「2021年の世界MPN新規患者数」とそのまま置き換えるのは不適切である。

また、1990～2021年に症例数がほぼ倍増しているとしても、これは真の年齢標準化発症率上昇だけを意味しない。人口増加、高齢化、診断・登録体制の改善なども絶対症例数増加に寄与している可能性がある。

年齢はMPN疫学において非常に重要である。Aleksandra Ozygałaらの2024年の報告では、MPNは主として60歳前後で診断されるとされる。

したがって、高齢人口の増加は2026～2035年の患者数を押し上げる重要な構造的要因となる。

一方、小児での発症は非常にまれで、年間発症率は約0.82/10万人とされる。

資料では成人の「prevalence」が小児より約100倍高いとされているが、ここでは小児について発症率、成人について有病率という異なる疫学指標が混在している可能性があるため、厳密な100倍比較には注意が必要である。

したがって、「成人は小児の正確に100倍発症しやすい」と解釈するのではなく、MPNが圧倒的に成人・高齢者中心の疾患群であることを示す概括的情報として理解するのが適切である。

性別については、Blake Langlaisらの2025年の報告で、MPN全体では男性が約51％とされ、ほぼ男女均衡ながら男性がわずかに多い。

しかし、病型別には明確な違いがみられる。ETでは男性33.6％、すなわち女性が多数を占める一方、PVでは男性66.0％、骨髄線維症では男性52.4％とされる。

したがって、「MPNは男性に多い」という全体傾向だけでは不十分で、病型ごとの性差を考慮する必要がある。

特にETでは女性優位、PVでは男性優位が比較的明瞭であり、MPN全体51％男性という平均値は、異なるサブタイプを統合した結果である。

冒頭のGlobal Burden of Diseaseデータでも男性の疾病負担が高いとされるが、これもMDS/MPNという広いカテゴリーである点に注意が必要である。

人種・民族別では、Jonathan Coyらの2025年の報告として、MPNが「overall 30.3％」、ヒスパニックまたはラテン系28.5％、白人26.9％、黒人35.5％と記載されている。

ただし、これらの値は一般人口におけるMPN有病率としては極端に高すぎるため、特定の臨床集団やデータセット内における患者構成比、あるいは何らかのサブグループ割合を示している可能性が高い。

したがって、「黒人の35.5％がMPNを持つ」「白人の26.9％がMPN」という解釈は明らかに不適切である。

この部分は元研究における分母が今回の抜粋からは分からず、人種別MPN有病率として直接利用できないデータと考えるべきである。

米国については、Ruben Mesaらの報告として、骨髄線維症約1万3,000人、ET約13万4,000人、PV約14万8,000人という有病患者数が示されている。

この3病型だけでも合計約29万5,000人となり、米国における古典的MPNの大きな患者プールを示している。

ただし、これを米国のMPN総患者数と断定することはできない。資料ではCMLも古典的MPNの一つとして分類している一方、この国別人数にはCMLが含まれていないためである。

したがって、骨髄線維症1.3万人、ET13.4万人、PV14.8万人は個別サブタイプの有病患者数として理解するのが適切であり、その単純合計をMPN全体の完全な患者数とみなすべきではない。

また、「myelofibrosis」がPMFだけを指すのか、PV/ET後骨髄線維症を含む広義の骨髄線維症なのかは今回の資料だけでは完全に明確ではない。

したがって、1万3,000人を原発性骨髄線維症単独と厳密に解釈する場合にも注意が必要である。

米国の死亡負担については、Zaid Zahidらの2025年の報告として、1990～2019年に約22万2,511例の死亡が記録されたとされる。

ただし、この値もどの疾患範囲を対象とするかを確認する必要がある。文脈上MPN関連死亡とされているが、今回の抜粋だけでは病型内訳や基礎死因の定義は明らかでない。

また、これは30年間の累積死亡数であり、年間死亡数や死亡率ではない。そのため、単年の患者数と直接比較することはできない。

死亡傾向は初期に増加、その後安定し、2015年以降は有意に減少したとされる。これは治療進歩や診断・管理改善を反映する可能性があるが、提示資料だけでは原因を断定できない。

英国では、Nouf Abutheraaらの2023年の報告で、MPNは人口10万人あたり約8人に影響するとされる。

この8/10万人が有病率であるなら、希少疾患群としては一定規模の患者プールを示している。

ただし、米国では病型別人数、英国では人口ベース有病率と指標が異なるため、そのまま比較することはできない。

スペインでは、本態性血小板血症の年間発症率が人口100万人あたり約20例とされる。

これは人口10万人あたり約2例/年に相当する。

ただし、この数値はMPN全体ではなくET単独の発症率である。英国8/10万人のMPN有病率と直接比較することもできない。

ドイツ、フランス、イタリア、日本については、今回の資料では「類似した疫学パターン」が報告されているとするにとどまり、具体的な患者数や発症率は示されていない。

インドも8主要市場に含まれるが、今回の抜粋には国別MPN患者数や有病率が示されていない。

したがって、今回の国別データから精密な市場規模比較を行うことはできず、米国の病型別患者数、英国の全体有病率、スペインのET発症率をそれぞれ異なる指標として読む必要がある。

MPNの疫学では、「MPN全体」と「各サブタイプ」を区別することが特に重要である。

例えば、ET13万4,000人とPV14万8,000人は疾患生物学的にも治療ニーズも異なる。

さらにPMFは患者数が少ない一方、進行性骨髄線維化、貧血、脾腫、白血病転化などによる疾病負担が大きく、一人あたりの医療資源利用は高くなる可能性がある。

したがって、市場規模は患者数だけでなく、病型ごとの治療強度や治療期間も考慮する必要がある。

治療の基本目的は、症状を軽減し、血栓症などの重大合併症を予防し、疾患進行リスクを低下させることである。

血球数が過剰な患者では、細胞減少療法としてヒドロキシウレアやインターフェロンが使用される。

これらは赤血球、白血球、血小板などの過剰増殖を抑え、血栓症などのリスク低減を目的とする。

低用量アスピリンも、選択された患者で血栓症予防に使用される。

特にPVやETでは血栓症が重要な長期合併症であるため、単純な血球数コントロールだけでなく、血管イベントリスクを評価した治療が必要となる。

一方、JAK阻害薬は、症候性疾患や骨髄線維症の患者で重要な分子標的治療として位置づけられている。

JAK-STATシグナルはMPNの主要な病態経路であり、JAK2などのドライバー異常を背景に過剰活性化している場合がある。

JAK阻害によって、脾腫、全身症状などの改善が期待される。

ただし、MPN全病型・全患者に同じようにJAK阻害薬を使用するわけではなく、病型、症候性、リスクなどに応じて選択される。

進行例では貧血が大きな課題となり、輸血などの支持療法が必要になる。

したがって、MPN治療では「腫瘍細胞を抑制する治療」と「血球減少など進行病態を支える治療」が並行して必要となる場合がある。

同種造血幹細胞移植は、資料では唯一の潜在的根治治療として位置づけられている。

ただし、治療関連死亡・合併症が大きいため、一般に高リスクまたは比較的若年で移植に耐えられる患者へ限定される。

MPN患者は60歳前後で診断されることが多いため、患者の大部分が必ずしも移植適応になるわけではない。

そのため、多くの患者では長期的な薬物療法と合併症管理が治療の中心になる。

CMLについては今回の治療概要で具体的な病型別薬剤が詳しく説明されていないため、資料からは細胞減少療法、JAK阻害、支持療法、移植というMPN全体の枠組みが中心となっている。

したがって、各サブタイプの標準治療を厳密に知るには、この抜粋以上の病型別情報が必要である。

市場の観点では、MPNは希少疾患群であるものの、多くが慢性経過をとり、患者が長期間治療・経過観察を受けるため、有病患者数が蓄積しやすい。

特にETやPVでは長期生存患者が多いことから、年間新規患者数が比較的少なくても大きな有病患者プールを形成し得る。

一方、PMFなどは患者数が少なくても、JAK阻害薬、輸血、支持療法、場合によっては移植など、高強度の管理が必要になる。

2026～2035年の患者数増加を押し上げる第一の要因は高齢化である。MPNは60歳前後以降で診断されることが多く、高齢人口が増えれば新規診断対象者も増える可能性がある。

第二に、診断技術の改善がある。血算異常を契機とした精査や、分子診断を用いた病型分類が進めば、従来見逃されていた患者がMPNとして診断されるようになる。

第三に、疾患認知の向上がある。無症候または軽症で偶発的に血球数異常が見つかった患者が専門医へ紹介される機会が増えれば、診断患者数は増加する。

第四に、治療進歩による生存期間延長がある。慢性MPN患者がより長く生存すれば、ある時点で治療・経過観察中の有病患者数は増加する。

したがって、2026～2035年の「有病率上昇」は必ずしも真の発症率悪化を意味しない。高齢化、診断捕捉率上昇、長期生存が重なって患者プールが拡大する可能性がある。

一方、血栓予防や分子標的治療が進歩すれば、有病患者数が増加しても死亡率や重大合併症率は低下する可能性がある。

米国で2015年以降に死亡傾向が低下したという資料は、このように「患者数増加」と「死亡負担改善」が同時に起こり得ることを示唆している。ただし因果関係は資料だけでは確定できない。

全体として本レポートは、MPNsを「造血幹細胞の後天的クローン性異常によって赤血球系、顆粒球系、巨核球系などが過剰増殖し、血栓症、血液粘稠度上昇、骨髄機能障害、脾腫、最終的には骨髄不全や急性白血病への進展を起こし得る慢性血液腫瘍群」と位置づけている。

MPNは主として60歳前後で診断され、小児では非常にまれである。全体の男女比はほぼ均衡しつつ男性が約51％とわずかに多いが、病型別にはETで男性33.6％、PVで66.0％、骨髄線維症で52.4％と大きな違いがある。

冒頭の世界新規症例17万1,132例から34万1,017例への増加はMDS/MPNという複合カテゴリーに基づく値であり、古典的MPNのみの発症数として扱うべきではない。この点は今回の資料で特に重要な注意事項である。

また、人種別の28.5％、26.9％、35.5％などの値も一般人口のMPN有病率とは考えにくく、元研究の特定集団における構成比などである可能性が高いため、そのまま人種別有病率として利用できない。

米国では骨髄線維症約1万3,000人、ET約13万4,000人、PV約14万8,000人の有病患者が推定される。英国ではMPN全体で約8/10万人、スペインではET年間約20/100万人の発症が報告される。ただし、病型別患者数、全体有病率、単一病型発症率という異なる指標であり、直接比較はできない。

治療では、ヒドロキシウレアやインターフェロンによる細胞減少療法、選択患者への低用量アスピリン、症候性・骨髄線維症患者へのJAK阻害薬、進行例の輸血などの支持療法が用いられる。同種造血幹細胞移植は唯一の潜在的根治治療だが、治療関連リスクが大きいため、高リスクまたは比較的若年の適格患者に限定される。

2026～2035年の疫学・市場動向を考えるうえでは、高齢化、分子診断・血液診断の進歩、疾患認知向上、長期生存によって有病患者数が拡大する可能性が高い。一方、病型ごとに患者数、性差、合併症、治療強度が大きく異なるため、「MPN」という一つの患者群だけで市場を評価するのではなく、PV、ET、PMF、CMLなどを個別に分析する必要がある。

したがって、今後のMPN管理における中心的課題は、血球増加を単なる検査異常として放置せず早期にクローン性疾患を診断すること、病型と分子異常を正確に分類すること、血栓症リスクや疾患進行リスクを層別化すること、低リスク患者では血栓予防と血球数管理、高リスク・症候性患者では分子標的療法やより強力な治療を導入すること、そして骨髄線維化や急性白血病への進展を長期的に監視することである。2026～2035年は、MPNsを単なる「血球が増える希少疾患群」としてではなく、病型・分子背景・血栓リスク・進行リスクに基づいて長期的に個別管理する慢性血液腫瘍群として捉えることが、臨床・疫学・市場の主要テーマになるとまとめられる。

※目次構成

01
序文
1.1　はじめに
1.2　調査目的
1.3　調査方法および前提条件

02
エグゼクティブサマリー

03
骨髄増殖性腫瘍市場概要（8主要市場）
3.1　骨髄増殖性腫瘍市場の過去市場規模（2019年～2025年）
3.2　骨髄増殖性腫瘍市場の予測市場規模（2026年～2035年）

04
骨髄増殖性腫瘍疫学概要（8主要市場）
4.1　骨髄増殖性腫瘍疫学状況（2019年～2025年）
4.2　骨髄増殖性腫瘍疫学予測（2026年～2035年）

05
疾患概要
5.1　症状および徴候
5.2　原因
5.3　リスク要因
5.4　ガイドラインおよび病期分類
5.5　病態生理
5.6　スクリーニングおよび診断
5.7　骨髄増殖性腫瘍の種類

06
患者プロファイル
6.1　患者プロファイル概要
6.2　患者心理および感情面への影響要因

07
疫学状況および予測（8主要市場：2019年～2035年）
7.1　主要調査結果
7.2　前提条件および根拠
7.3　骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
7.4　種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
7.5　性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
7.6　年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

08
疫学状況および予測：米国（2019年～2035年）
8.1　米国における前提条件および根拠
8.2　米国における骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
8.3　米国における種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
8.4　米国における性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
8.5　米国における年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

09
疫学状況および予測：英国（2019年～2035年）
9.1　英国における前提条件および根拠
9.2　英国における骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
9.3　英国における種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
9.4　英国における性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
9.5　英国における年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

10
疫学状況および予測：ドイツ（2019年～2035年）
10.1　ドイツにおける前提条件および根拠
10.2　ドイツにおける骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
10.3　ドイツにおける種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
10.4　ドイツにおける性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
10.5　ドイツにおける年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

11
疫学状況および予測：フランス（2019年～2035年）
11.1　フランスにおける前提条件および根拠
11.2　フランスにおける骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
11.3　フランスにおける種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
11.4　フランスにおける性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
11.5　フランスにおける年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

12
疫学状況および予測：イタリア（2019年～2035年）
12.1　イタリアにおける前提条件および根拠
12.2　イタリアにおける骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
12.3　イタリアにおける種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
12.4　イタリアにおける性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
12.5　イタリアにおける年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

13
疫学状況および予測：スペイン（2019年～2035年）
13.1　スペインにおける前提条件および根拠
13.2　スペインにおける骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
13.3　スペインにおける種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
13.4　スペインにおける性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
13.5　スペインにおける年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

14
疫学状況および予測：日本（2019年～2035年）
14.1　日本における前提条件および根拠
14.2　日本における骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
14.3　日本における種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
14.4　日本における性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
14.5　日本における年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

15
疫学状況および予測：インド（2019年～2035年）
15.1　インドにおける前提条件および根拠
15.2　インドにおける骨髄増殖性腫瘍の診断済み有病患者数
15.3　インドにおける種類別の骨髄増殖性腫瘍患者数
15.4　インドにおける性別別の骨髄増殖性腫瘍患者数
15.5　インドにおける年齢別の骨髄増殖性腫瘍患者数

16
患者経路

17
治療課題および未充足ニーズ

18
キーオピニオンリーダー（KOL）による洞察

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