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真性多血症後骨髄線維症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年8月31日 11:30

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「真性多血症後骨髄線維症パイプライン分析2026、英文タイトル：Post Polycythemia Vera Myelofibrosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

真性赤血球増加症後骨髄線維症は、真性赤血球増加症から進行して発症する希少な慢性血液がんであり、真性赤血球増加症患者の約10～15％で発症するとされています。進行性の骨髄線維化を特徴とし、重度の貧血、脾腫、全身症状などを引き起こします。調査会社による真性赤血球増加症後骨髄線維症パイプライン分析では、本疾患が骨髄増殖性腫瘍市場において重要性を増している領域として位置付けられています。特に、JAK-STAT経路を標的とする阻害薬や新規作用機序を持つ治療法への研究開発投資が拡大しており、Jakafi（ルキソリチニブ）などの標的治療薬の普及とともに、今後の治療薬市場は大きく成長すると期待されています。

調査会社による真性赤血球増加症後骨髄線維症パイプライン分析レポートは、現在臨床試験段階にある真性赤血球増加症後骨髄線維症治療薬について包括的な情報を提供しています。本レポートでは、開発中の100種類以上のパイプライン医薬品および50社以上の企業を対象に、各治療候補薬の研究開発状況を詳細に分析しています。

レポートでは、臨床試験で公表された有効性および安全性評価結果、副作用の発生状況、既存の真性赤血球増加症後骨髄線維症治療ガイドラインとの整合性などを評価しています。また、各薬剤について、薬剤分類、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の製品開発活動などを分析し、今後の治療市場の動向を明らかにしています。

真性赤血球増加症後骨髄線維症は、骨髄増殖性腫瘍の一種である真性赤血球増加症が進行した状態で発症します。骨髄内の造血組織が徐々に線維組織へ置換されることで正常な血液細胞の産生が妨げられ、貧血、脾臓肥大、倦怠感、発熱、体重減少などの全身症状が現れます。疾患の進行に伴い、血液産生能力が低下し、患者の生活の質や予後に大きな影響を及ぼします。

現在の真性赤血球増加症後骨髄線維症治療は、症状緩和と疾患進行抑制を目的として行われています。主な治療法には、JAK阻害薬、輸血療法、支持療法などがあり、貧血、脾腫、全身症状の管理に用いられています。2023年9月には、米国食品医薬品局（FDA）がオジャアラ（モメロチニブ）を貧血を伴う骨髄線維症患者向け治療薬として承認しました。これは真性赤血球増加症後骨髄線維症患者を含む貧血症例に対する初めての承認治療薬であり、MOMENTUM試験において臨床的有用性が示されました。

真性赤血球増加症後骨髄線維症の疫学では、真性赤血球増加症患者の一定割合が長期的に本疾患へ進行することが確認されています。約10～15％の真性赤血球増加症患者が最終的に真性赤血球増加症後骨髄線維症を発症するとされています。Sarah A. ElKourashyらによる2023年の研究では、顕在化した原発性骨髄線維症の年間発症率は人口10万人あたり0.5～1.5例と推定されています。また、カナダの医薬品・医療製品関連データでは、骨髄線維症の発症率は100万人年あたり約0.80例と報告されています。これらのデータは、早期診断と継続的な疾患モニタリングの重要性を示しています。

真性赤血球増加症後骨髄線維症治療薬の開発パイプラインでは、複数の臨床段階において研究が進められています。EMR分析によると、フェーズII試験が全臨床試験の49％を占め、主要な開発段階となっています。フェーズI試験は32％を占め、初期段階にある新規治療候補薬の増加を示しています。フェーズIII試験は19％を占め、後期開発段階への進展も確認されています。このバランスの取れたパイプライン構成は、新たな治療選択肢の創出や市場拡大を支える重要な要素となっています。

薬剤クラス別では、低分子化合物、モノクローナル抗体、免疫調節薬、ペプチド、RNAベース治療などが研究対象となっています。特にJAK阻害薬は、真性赤血球増加症後骨髄線維症の治療領域で重要な開発対象となっています。例えば、INCB160058はJAK2V617F変異を標的とする選択的低分子阻害薬として開発されており、JAK阻害薬による治療歴があるものの十分な効果が得られなかった再発・難治性骨髄線維症患者を対象に、安全性と有効性が評価されています。

真性赤血球増加症後骨髄線維症治療薬の臨床開発に関与する主要企業としては、Celgene、Kartos Therapeutics, Inc.、GlaxoSmithKline、Incyte Corporation、Syntara、Telios Pharma, Inc.、Ajax Therapeutics, Inc.、Impact Biomedicines, Inc.、Merck Sharp & Dohme LLC、Constellation Pharmaceuticals、Active Biotech AB、Disc Medicine, Inc.、Eli Lilly and Companyなどが挙げられます。これらの企業は、JAK経路制御、骨髄線維化抑制、腫瘍細胞増殖阻害などを目的とした新規治療薬の開発を進めています。

開発中の薬剤であるKRT-232は、Kartos Therapeutics, Inc.が開発する経口MDM2阻害薬であり、真性赤血球増加症後骨髄線維症患者を対象としたフェーズII/III試験が進行しています。本薬剤は、TP53遺伝子が正常型であり、JAK阻害薬治療後に再発または難治性となった患者を対象としています。試験では、安全性、有効性、最適投与量が評価されており、既存治療を補完する新たな治療選択肢として期待されています。

PXS-5505は、Syntaraが開発する汎リシルオキシダーゼ阻害薬であり、原発性骨髄線維症および真性赤血球増加症後骨髄線維症患者を対象としたフェーズI/IIa試験が実施されています。本薬剤は骨髄線維化に関与する酵素経路を阻害することで、線維化状態の改善を目指しています。試験では単剤療法およびルキソリチニブとの併用療法における安全性、薬物動態、薬力学的効果が評価されています。

AJ1-11095は、Ajax TherapeuticsがSchrödingerと共同開発する経口型II型JAK2阻害薬です。JAK2阻害薬治療に反応しなかった原発性骨髄線維症、真性赤血球増加症後骨髄線維症、血小板増加症後骨髄線維症患者を対象にフェーズI試験が進行しています。本試験では、安全性、忍容性、薬物動態、バイオマーカー変化を評価し、今後のフェーズII試験に向けた推奨投与量の決定を目指しています。

今後の真性赤血球増加症後骨髄線維症治療市場は、疾患メカニズムの理解深化、分子標的治療の進展、新規作用機序を持つ薬剤開発によって拡大すると予測されています。特にJAK-STAT経路阻害薬、線維化抑制薬、免疫調節療法などの新しい治療アプローチは、従来の症状管理中心の治療から、疾患進行そのものを制御する治療への移行を促進すると期待されています。今後、より効果的で安全性の高い治療選択肢の登場により、患者の予後改善と生活の質向上が進むことが期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 真性多血症後骨髄線維症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：真性多血症後骨髄線維症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 真性多血症後骨髄線維症：疫学の概要
5.1 主要市場別の真性多血症後骨髄線維症発症率
5.2 主要市場において治療を求める真性多血症後骨髄線維症患者
06 真性多血症後骨髄線維症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 真性多血症後骨髄線維症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 真性多血症後骨髄線維症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 真性多血症後骨髄線維症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 真性多血症後骨髄線維症医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：ACE-536
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：パクリチニブ
10.2.3 医薬品：KRT-232
10.2.4 その他の医薬品
11 真性多血症後骨髄線維症医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：MMB
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：INCB000928
11.2.3 医薬品：PXS-5505
11.2.4 医薬品：TL-895
11.2.5 その他の医薬品
12 真性多血症後骨髄線維症医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：AJ1-11095
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 真性多血症後骨髄線維症医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 真性多血症後骨髄線維症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Celgene
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Kartos Therapeutics, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 GlaxoSmithKline
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Incyte Corporation
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Syntara
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Telios Pharma, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Ajax Therapeutics, Inc.
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Impact Biomedicines, Inc.
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Merck Sharp & Dohme LLC
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Constellation Pharmaceuticals
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
14.11 Active Biotech AB
14.11.1 企業概要
14.11.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最新ニュースおよび動向
14.12 Disc Medicine, Inc.
14.12.1 企業概要
14.12.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3 財務分析
14.12.4 最新ニュースおよび動向
14.13 Eli Lilly and Company
14.13.1 企業概要
14.13.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.13.3 財務分析
14.13.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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