株式会社マーケットリサーチセンター

X連鎖性低リン血症（XLH）治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

調査・報告

2026年8月31日 13:30

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「X連鎖性低リン血症（XLH）治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：X-linked Hypophosphatemia (XLH) Drug Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

X連鎖低リン血症は、体内でリンを適切に処理する機能が損なわれる希少な遺伝性疾患であり、約2万人に1人が罹患すると推定されています。本疾患は血中リン濃度の低下を特徴とする遺伝性骨疾患であり、主な症状として骨痛、歯の異常、聴力低下などが挙げられます。近年、遺伝子研究や分子研究の進展により、XLHの原因となる遺伝子変異への理解が深まっており、疾患経路を標的とした新規治療法の開発が今後促進されると期待されています。

本レポートは、調査会社による「X連鎖低リン血症（XLH）治療薬パイプライン分析レポート」であり、現在臨床試験段階にあるXLH治療薬について包括的な情報を提供しています。レポートでは、開発中の100種類以上のパイプライン薬剤および50社以上の関連企業を対象として分析を行っています。各治療候補薬について、臨床試験で公表された有効性および安全性評価結果、患者における有害事象などを基に評価し、薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、進行中の商品開発活動について詳細に調査しています。

X連鎖低リン血症（XLH）は、遺伝性リン喪失疾患の中で最も一般的な疾患とされており、小児における著しい低身長、くる病、副甲状腺機能亢進症、歯の石灰化不良、下肢変形などの深刻な合併症を引き起こす可能性があります。症状の種類や重症度には患者ごとの差が大きく、同じ疾患であっても発症時期や進行度は異なります。

現在の治療では、リン補充療法やビタミンD製剤（カルシトリオール）を用いて代謝異常を改善し、小児患者では症状の軽減や改善を目指します。また、X連鎖低リン血症に対するFDA承認モノクローナル抗体治療薬であるブロスマブは、血中リン濃度を上昇させる治療法として使用されています。さらに、XLHの発症に関与する特定の分子経路を標的とした新規治療薬の研究開発が進められており、今後パイプラインは継続的に拡大すると予測されています。

本レポートでは、X連鎖低リン血症治療薬候補について、臨床試験段階別、薬剤分類別、投与経路別に詳細な評価を行っています。臨床試験段階では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の製品を対象としています。薬剤分類では、モノクローナル抗体、酵素補充療法、遺伝子治療、低分子化合物などを分析対象としており、それぞれの治療候補薬について臨床試験段階ごとの開発状況を比較評価しています。また、投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類し、各薬剤の特徴や開発状況を調査しています。

臨床試験段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相、および初期開発段階にあるX連鎖低リン血症治療薬について、各段階での研究開発状況を詳細に評価しています。EMR分析によると、第1相および第2相臨床試験がXLH関連臨床試験の中で大きな割合を占めており、多くの治療候補薬が安全性評価や初期有効性評価の段階にあります。また、薬剤分類別分析では、モノクローナル抗体、酵素補充療法、遺伝子治療、低分子化合物などの治療アプローチを比較し、それぞれの作用機序や臨床開発状況を評価しています。

競争環境分析では、X連鎖低リン血症治療薬の臨床試験に関与する主要企業と開発中薬剤について詳細に評価しています。対象企業には、Kyowa Kirin, Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc、Inozyme Pharma、Medialis Ltd.、Zeria Pharmaceuticalなどが含まれています。これらの企業は、従来のリン補充療法や対症療法を補完する新たな治療アプローチの開発を進めており、疾患原因に直接作用する標的治療や遺伝子関連治療の実用化を目指しています。

主要な開発中薬剤として、INZ-701が挙げられます。本薬剤はInozyme Pharmaがスポンサーとなって開発している治療候補薬であり、ENPP1欠損症またはABCC6欠損症を有する患者を対象として、長期的な安全性を評価する第2相非盲検介入試験が実施されています。本試験には推定200人が参加予定で、2030年12月の完了が予定されています。本薬剤は、X連鎖低リン血症に関連する疾患の一つである常染色体劣性低リン血症性くる病2型への応用可能性も検討されています。

また、KK8123は、X連鎖低リン血症の成人患者を対象とした第1相／第2相用量漸増試験が進められている治療候補薬です。本試験では、KK8123の安全性、忍容性、有効性を評価しており、必要に応じて安全性評価期間を延長する設計となっています。試験には推定24人の被験者が登録されており、2028年10月の完了が予定されています。これらの新規治療薬の開発により、XLHの原因となる分子メカニズムを標的とした、より効果的で持続的な治療選択肢の確立が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 X連鎖性低リン血症（XLH）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 X連鎖性低リン血症（XLH）の種類
3.5 診断
3.6 治療
04 患者プロファイル：X連鎖性低リン血症（XLH）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 X連鎖性低リン血症（XLH）：疫学スナップショット
5.1 主要市場別のX連鎖性低リン血症（XLH）発症率
5.2 X連鎖性低リン血症（XLH）―主要市場における治療希望患者
06 X連鎖性低リン血症（XLH）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 X連鎖性低リン血症（XLH）：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 X連鎖性低リン血症（XLH）：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 X連鎖性低リン血症（XLH）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 X連鎖性低リン血症（XLH）医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品1
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 X連鎖性低リン血症（XLH）医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：INZ-701
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：KK8123
11.2.3 その他の医薬品
12 X連鎖性低リン血症（XLH）医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：カルシトリオール
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 X連鎖性低リン血症（XLH）医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 X連鎖性低リン血症（XLH）：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Kyowa Kirin, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Inozyme Pharma
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Medialis Ltd.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Zeria Pharmaceutical
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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