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消化管間質腫瘍（GIST）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年8月29日 17:00

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「消化管間質腫瘍（GIST）パイプライン分析2026、英文タイトル：Gastrointestinal Stromal Tumors (GIST) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

消化管間質腫瘍（GIST）は、消化管に発生する間葉系腫瘍の中で最も多くみられる疾患であり、主に胃や小腸に発生します。Sneh Sonaiyaらによる2025年の報告では、世界における年間発症率は成人100万人あたり7～20例、成人100万人あたりの有病率は129例とされています。GISTは消化器系悪性腫瘍の中でも重要な位置を占めており、KITやPDGFRA遺伝子変異など複雑な分子メカニズムを背景とすることから、分子標的治療を中心とした研究開発が活発に進められています。調査会社による消化管間質腫瘍（GIST）パイプライン分析では、標的治療薬の開発拡大や診断技術の向上を背景として、GIST治療薬市場は今後安定した成長が期待されています。

本レポートでは、臨床試験段階にある消化管間質腫瘍（GIST）治療薬について包括的な分析を行っています。開発中の100種類以上の薬剤候補および50社以上の企業を対象に、各治療薬の開発状況、臨床試験結果、有効性、安全性、副作用、治療ガイドラインとの適合性などを評価しています。また、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、製品開発活動について詳細な分析を実施し、GIST治療分野における競争環境や今後の成長可能性を明らかにしています。

消化管間質腫瘍（GIST）は、消化管内に存在するカハール介在細胞（ICC）から発生する希少な腫瘍であり、特に胃や小腸で多く確認されます。主な発症要因としてKIT遺伝子やPDGFRA遺伝子の変異が挙げられ、これらの異常によって細胞増殖シグナルが過剰に活性化され、腫瘍形成につながります。GISTは消化器系に発生する軟部肉腫の中で最も一般的なタイプとされています。

現在、GIST治療ではチロシンキナーゼ阻害薬が中心的な役割を担っており、特にイマチニブが標準治療として広く使用されています。しかし、長期治療に伴う薬剤耐性が大きな課題となっており、耐性克服を目的とした次世代治療薬の開発が進められています。2024年8月には、Kura Oncologyが進行性GISTを対象としたziftomenibとイマチニブの併用療法に関する治験薬申請（IND）承認を取得しました。新規メニン阻害薬であるziftomenibは、イマチニブ耐性を示す患者における治療感受性の回復を目的としており、より持続的で深い治療効果をもたらす可能性が期待されています。

疫学面では、GISTは希少疾患でありながら、分子標的治療の発展により研究対象として重要性が高まっています。Sneh Sonaiyaらによる2025年の報告では、世界のGIST発症率は成人100万人あたり7～20例、有病率は成人100万人あたり129例とされています。また、米国では年間約5,000～6,000件の新規症例が発生すると推定されており、英国では年間発症率が人口10万人あたり1.32～1.50例と報告されています。これらの疫学データは、継続的な診断技術向上と新規標的治療薬開発の必要性を示しています。

GIST治療薬パイプラインでは、第1相、第2相、第3相、第4相臨床試験および前臨床段階の候補薬が評価されています。特に第2相試験が全臨床試験の約64％を占めており、治療効果の検証や臨床的有用性の評価が活発に進められています。第1相試験は約24％を占め、新規作用機序を持つ治療薬の安全性評価や用量探索が進行しています。第3相試験は約11％を占めており、承認に向けた後期開発も進められています。このような幅広い臨床開発活動により、GIST患者に対する治療選択肢の拡大と市場成長が期待されています。

薬剤分類別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなど多様な治療アプローチが分析されています。特に抗体薬物複合体（ADC）は、GIST治療における新たな可能性を持つ薬剤クラスとして注目されています。例えば、NN3201はc-Kitを標的とするモノクローナル抗体薬物複合体であり、モノメチルアウリスタチンE（MMAE）を結合した構造を持っています。第1相臨床試験では、c-Kit発現腫瘍細胞への選択的結合、細胞内取り込み、細胞障害性ペイロードの送達能力が評価されており、イマチニブ耐性を示すGIST患者への新たな治療選択肢となる可能性があります。

本レポートでは、GIST治療薬開発に関わる主要企業についても分析しています。対象企業には、Novartis Pharmaceuticals、Cogent Biosciences, Inc.、Deciphera Pharmaceuticals, LLC、UCB Biopharma SRL、Ascentage Pharma Group Inc.、IDRx, Inc.、Novelty Nobility, Inc.、Kura Oncology, Inc.、Merck Sharp & Dohme LLC、Bayerなどが含まれます。各企業の臨床試験状況、開発中薬剤、競争ポジションを評価し、GIST治療市場における今後の競争動向を分析しています。

主要な開発中治療薬として、Deciphera Pharmaceuticalsが開発するDCC-3009が挙げられます。DCC-3009は、GISTを対象とした第1相・第2相マスタープロトコル試験で評価されている次世代KIT阻害薬です。本薬剤はKIT遺伝子エクソン9およびエクソン11の主要変異に加え、エクソン13、14、17、18における耐性変異を標的としています。試験では、安全性、忍容性、有効性が評価されており、28日間を1サイクルとした治療が約2年間継続される予定です。

UCB4594は、Cancer Research UKがスポンサーとなる第1相・第2相臨床試験で評価されているモノクローナル抗体です。本薬剤は、がん細胞表面に発現するHLA-Gタンパク質を標的としており、免疫系による腫瘍細胞への攻撃を促進することを目的としています。進行がん患者を対象に、安全性、忍容性、薬物動態、初期抗腫瘍効果が評価され、最適投与量や体内動態の解析が進められています。

また、IDRxが開発するIDRX-42は、転移性または切除不能なGIST患者を対象とした経口小分子チロシンキナーゼ阻害薬です。第1相・第1b相臨床試験では、安全性、忍容性、薬物動態、初期抗腫瘍効果が検証されています。IDRX-42は、KIT遺伝子エクソン9および11の主要変異、さらにエクソン13および17の耐性変異を標的としており、イマチニブやスニチニブなど既存治療の限界を克服する次世代治療薬として期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 消化管間質腫瘍（GIST）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：消化管間質腫瘍（GIST）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 消化管間質腫瘍（GIST）：疫学の概要
5.1 主要市場別の消化管間質腫瘍（GIST）発症率
5.2 主要市場において治療を求める消化管間質腫瘍（GIST）患者
06 消化管間質腫瘍（GIST）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 消化管間質腫瘍（GIST）：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 消化管間質腫瘍（GIST）：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 消化管間質腫瘍（GIST）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 消化管間質腫瘍（GIST）医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：CGT9486＋スニチニブ
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 消化管間質腫瘍（GIST）医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：DCC-3009
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：MEK162＋メシル酸イマチニブ
11.2.3 医薬品：UCB4594
11.2.4 その他の医薬品
12 消化管間質腫瘍（GIST）医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：HQP1351
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 医薬品：IDRX-42
12.2.3 医薬品：NN3201
12.2.4 医薬品：TNO155
12.2.5 その他の医薬品
13 消化管間質腫瘍（GIST）医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 消化管間質腫瘍（GIST）：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Novartis Pharmaceuticals
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Cogent Biosciences, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Deciphera Pharmaceuticals, LLC
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 UCB Biopharma SRL
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Ascentage Pharma Group Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 IDRx, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Novelty Nobility, Inc.
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Kura Oncology, Inc.
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Merck Sharp & Dohme LLC
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Bayer
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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