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原発性硬化性胆管炎パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年8月30日 15:00

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「原発性硬化性胆管炎パイプライン分析2026、英文タイトル：Primary Sclerosing Cholangitis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

原発性硬化性胆管炎は、胆管に炎症や線維化が生じる慢性肝疾患であり、世界的には年間10万人あたり約0.87例発症する希少疾患です。現在の原発性硬化性胆管炎治療薬パイプラインでは、胆汁酸誘導体、免疫調節薬、抗線維化薬などの開発が進められています。標的治療や先進的な生物学的製剤への注目が高まる中、市場は今後大きく成長すると予測されています。調査会社による原発性硬化性胆管炎パイプライン分析では、研究開発投資の増加や診断技術の向上が、各臨床段階における新規治療薬開発を促進していることが示されています。

本レポートでは、臨床試験段階にある原発性硬化性胆管炎治療薬について包括的な分析を提供しています。開発中の100種類以上の薬剤候補および50社以上の企業を対象として、各治療薬の詳細情報を評価しています。分析内容には、臨床試験で公表された有効性および安全性評価、患者における副作用、原発性硬化性胆管炎治療ガイドラインとの整合性などが含まれます。また、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の製品開発活動についても詳細に分析しています。

原発性硬化性胆管炎は、胆管の炎症と瘢痕化を特徴とする希少な慢性肝疾患です。胆汁の流れが阻害されることで胆汁うっ滞が発生し、進行すると肝障害や肝硬変につながる可能性があります。炎症性腸疾患との関連性が高く、自己免疫反応や遺伝的要因が発症や進行に関与していると考えられていますが、明確な原因はいまだ解明されていません。

現在の原発性硬化性胆管炎治療は、症状管理、合併症予防、疾患進行抑制を目的として行われています。治療には胆汁酸療法、内視鏡的処置、進行例では肝移植などが用いられています。一方で、疾患そのものの進行を抑制する有効な治療法は限られており、新規治療薬開発への需要が高まっています。2022年7月には、Pliant Therapeuticsが経口投与可能な二重選択的インテグリン阻害薬であるPLN-74809について、米国食品医薬品局からファストトラック指定を取得しました。本薬剤は第2a相試験で評価され、疾患修飾作用を持つ治療候補として期待されています。

疫学面では、原発性硬化性胆管炎は発症頻度が低いものの、重篤な肝疾患として重要視されています。世界全体の発症率は年間10万人あたり約0.87例と報告されており、米国では約1.05例、ニュージーランドでは約1.11例と比較的高い発症率が確認されています。有病率は米国で最も高く、10万人あたり18.60例とされています。これらの疫学データは、疾患理解の向上と新規治療薬開発の重要性を示しています。

原発性硬化性胆管炎治療薬パイプラインでは、第1相、第2相、第3相、第4相および前臨床段階の薬剤候補が評価されています。臨床試験フェーズ別では、第2相試験が62％を占め、最も大きな割合となっています。これは、有望な治療候補の有効性や安全性評価が活発に進められていることを示しています。第3相試験は約17％を占め、承認に向けた後期開発が進展しています。第1相試験は12.5％、前期第1相試験は約8％を占めており、複数段階にわたる研究開発活動が市場成長を支えています。

薬剤クラス別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、核酸治療、遺伝子治療、ペプチドなどが研究対象となっています。特に、ファルネソイドX受容体作動薬は原発性硬化性胆管炎治療薬パイプラインにおいて注目を集めています。代表例として、Dr. Falk Pharmaが開発するノルウルソデオキシコール酸が挙げられます。本薬剤は修飾胆汁酸およびファルネソイドX受容体作動薬として作用し、第3相試験で肝酵素値の改善や疾患進行抑制効果が確認されました。今後の有望な疾患修飾療法候補として期待されています。

本レポートでは、原発性硬化性胆管炎治療薬開発に関与する主要企業についても分析しています。対象企業には、Cascade Pharmaceuticals, Inc.、CuromeBiosciences、LISCure Biosciences、Genetic s.p.a.、ChemomAb Ltd.、Mirum Pharmaceuticals, Inc.、Ipsenなどが含まれます。各企業の臨床試験状況、開発中薬剤、競争環境を評価し、原発性硬化性胆管炎治療市場における成長機会を分析しています。

主要な開発中薬剤として、CuromeBiosciencesが開発するHK-660Sが挙げられます。HK-660Sは合成ベータラパコン誘導体であり、原発性硬化性胆管炎を対象とした第2b相臨床試験で評価されています。本薬剤はNQO1酵素を標的としてNAD⁺レベルを上昇させ、エネルギー代謝に関与するサーチュインを活性化する作用機序を持っています。試験では、12週間以内に血清アルカリホスファターゼ値を20％以上低下させる効果が検証されています。

また、LISCure Biosciencesが開発するLB-P8も注目されています。LB-P8は、原発性硬化性胆管炎患者を対象とした第2相無作為化二重盲検プラセボ対照試験で評価されています。本薬剤は、キムチなどにも含まれるLeuconostoc citreumを用いた生きたプロバイオティクス製剤であり、腸管と肝臓の相互作用を改善することで、胆汁うっ滞、肝炎症、線維化の軽減を目指しています。

原発性硬化性胆管炎治療領域では、従来の対症療法に加えて、疾患進行そのものを抑制する新たな治療アプローチの開発が進んでいます。胆汁酸代謝を調節する治療、免疫反応を制御する治療、線維化を標的とした治療、腸肝相関を改善する治療など、多様な研究が進行しています。今後、臨床試験の進展や診断技術の向上、研究開発投資の拡大により、原発性硬化性胆管炎患者に対する新たな治療選択肢の確立が期待されます。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 原発性硬化性胆管炎の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：原発性硬化性胆管炎
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 原発性硬化性胆管炎：疫学の概要
5.1 主要市場別の原発性硬化性胆管炎発症率
5.2 主要市場において治療を求める原発性硬化性胆管炎患者
06 原発性硬化性胆管炎：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 原発性硬化性胆管炎：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
08 原発性硬化性胆管炎：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価
09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 原発性硬化性胆管炎パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 原発性硬化性胆管炎医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：シンバスタチン40 mg
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 原発性硬化性胆管炎医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：CS0159
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：BRS201
11.2.3 医薬品：HK-660S
11.2.4 医薬品：LB-P8
11.2.5 その他の医薬品
12 原発性硬化性胆管炎医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：ロスバスタチン
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 原発性硬化性胆管炎医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 原発性硬化性胆管炎：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Cascade Pharmaceuticals, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 CuromeBiosciences
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 LISCure Biosciences
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Genetic s.p.a.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 ChemomAb Ltd.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 Mirum Pharmaceuticals, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Ipsen
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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