株式会社マーケットリサーチセンター

難聴パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

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2026年8月30日 12:00

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「難聴パイプライン分析2026、英文タイトル：Hearing Loss Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

難聴は、音を聞き取る能力や音の内容を理解する能力が部分的または完全に低下した状態で、コミュニケーション能力だけでなく、認知機能や社会参加、生活の質にも大きな影響を与えます。原因は多岐にわたり、加齢、遺伝子変異、騒音への長期曝露、感染症、外傷、耳毒性を持つ薬剤などが挙げられます。外耳、中耳、内耳、聴神経、脳内の聴覚伝導経路のいずれかに障害が生じることで発症し、特に内耳の有毛細胞や聴神経線維の障害によって起こる感音難聴は最も一般的な病型です。こうした障害では、音の電気信号への変換や脳への伝達が損なわれるため、単純に音量を大きくするだけでは十分に改善できない場合があります。

難聴の患者数は非常に多く、治療需要も拡大しています。Audibelによると、米国では18歳以上の成人約3,750万人、全体の約15％が何らかの聴力障害を抱えており、60歳を超える成人では4人に1人以上が重度の難聴の影響を受けています。また、インドでは人口の約6.3％に重大な聴覚障害があり、10～12％が聴覚に関連する治療を必要としているとされています。高齢化の進展や騒音曝露の増加、慢性疾患の増加などを背景に、世界的な難聴患者数は今後も増加する可能性が高く、これが新規治療薬の研究開発や臨床試験への投資拡大につながっています。

調査会社による難聴治療のパイプライン分析では、現在開発中の100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、各試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果も分析され、既存の難聴治療指針との整合性を確認しながら、臨床現場でどのように活用できる可能性があるかが検討されています。

現在の難聴治療は、原因や重症度に応じて補聴器、人工内耳、薬物療法、外科的治療、聴覚リハビリテーションなどを組み合わせるのが一般的です。一方、近年の研究開発では、これまで治療が難しかった感音難聴に対して、障害された細胞や神経そのものを修復・再生する治療や、遺伝子異常を根本的に補正する治療が注目されています。特に遺伝子治療、再生医療、耳毒性から聴覚器官を保護する治療の研究が急速に進展しており、従来の症状補助中心の治療から、聴覚機能そのものの回復を目指す方向へ大きく転換しつつあります。

2026年4月には、米国FDAがOTOF遺伝子関連の感音難聴を対象としたOtarmeniを承認しました。これはアデノ随伴ウイルスを利用した初の遺伝子治療で、一度の投与によって正常なオトフェルリン産生を回復させることを目的としています。オトフェルリンは内耳の有毛細胞から聴神経へ音の情報を伝達するために重要なタンパク質であり、その遺伝子異常は先天性難聴の原因となります。この治療は、単に聴力を補助するのではなく、難聴の原因となる遺伝子異常に直接介入する点で画期的であり、遺伝性難聴治療の大きな転換点と位置付けられます。

臨床開発段階別では、第II相が45％と最大の割合を占め、第I相が25％、第III相が16％、第IV相が8％、Early Phase Iが6％となっています。第II相が中心となっていることから、多くの候補薬が初期の安全性確認を終え、実際の患者における有効性評価へ進んでいることが分かります。また、第III相まで進んでいる候補も一定数存在しており、中期から後期開発へ移行する治療薬が増加しています。一方、第I相や初期第I相にも新規候補が多数存在するため、短期的な承認候補だけでなく、中長期的な技術革新を支える新しい治療法も継続的に生み出されています。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなどが主要カテゴリーとなっています。低分子医薬品では、炎症抑制や神経保護、細胞再生に関与するシグナル経路を標的とする候補が開発されています。モノクローナル抗体では、シナプス形成や神経障害に関係する特定のタンパク質を選択的に制御することで、聴覚神経回路の修復を目指す治療が検討されています。遺伝子治療では、原因遺伝子を補完または修正することで、先天性や遺伝性難聴の根本治療を目指します。さらに、ペプチドやポリマーは、薬剤の局所送達や持続的な薬効維持などに活用される可能性があります。

再生医療は、難聴パイプラインの中でも特に注目されている分野です。これまでの治療では、内耳の有毛細胞が一度損傷すると自然には再生しないことが大きな課題でしたが、細胞分化に関与するシグナル経路を制御することで、有毛細胞の再生を促す研究が進められています。例えば、ガンマセクレターゼ阻害薬LY3056480は、初期臨床試験で良好な安全性と有望な生物学的活性を示しており、感音難聴に対する再生療法として開発が進められています。こうした治療が実用化すれば、補聴器や人工内耳に依存するだけでなく、損傷した内耳組織そのものを回復させる可能性が開かれます。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。難聴治療では、全身投与だけでなく、鼓室内投与など耳の局所へ直接薬剤を届ける方法が重要です。局所投与では、内耳付近に高濃度の薬剤を届けながら全身性副作用を抑えられる可能性があり、特に感音難聴では有望な手法です。一方、モノクローナル抗体や一部の再生療法では皮下投与や静脈内投与が用いられ、遺伝子治療では標的細胞へ適切に遺伝子を送達するための特殊な投与技術が必要となります。

臨床試験に関与する主要企業としては、AudioCure Pharma GmbH、Dendrogenix、Neuracle Science Co., Ltd.、Regeneron Pharmaceuticals、Akouos, Inc.、Eli Lilly and Company、Sound Pharmaceuticals Incorporated、Truway Health, Inc.、Skylark Bio Inc.、Lunan Better Pharmaceutical Co., Ltd.、Shanghai Euhearing Therapeutics Co., Ltd.などが挙げられています。大手製薬企業に加え、聴覚疾患、神経再生、遺伝子治療などに特化したバイオテクノロジー企業が多数参入しており、従来にはなかった作用機序を持つ治療薬の開発競争が活発になっています。

AC102は、AudioCure Pharma GmbHが特発性突発性難聴を対象として第II相臨床試験を進めている候補薬です。局所投与型のゲル製剤として設計されており、感覚有毛細胞を保護するとともに、有毛細胞と聴神経の間に存在するシナプス結合を修復し、内耳から脳への情報伝達を維持することを目的としています。局所投与によって全身性副作用を最小限に抑えることも狙いです。試験では経口プレドニゾロンなどとの比較を通じて、安全性、忍容性、有効性を評価しており、2026年7月の試験完了が予定されています。

DX243は、Dendrogenixが加齢性難聴を対象として第IIa相臨床試験を実施している候補薬です。神経細胞の修復を促進する新しい作用機序を持つ治療候補で、感音難聴の根本原因の一つである聴覚神経の減少や神経接続の障害に直接介入することを目指しています。週1回の皮下投与を29日間行い、安全性、忍容性、薬物動態、初期的な有効性を評価します。聴力改善だけでなく、耳鳴りや生活の質への影響も観察され、試験完了は2027年10月の予定です。加齢に伴う難聴に対して神経再生という新しい選択肢を提供できる可能性があります。

NS101は、Neuracle Science Co., Ltd.が開発するモノクローナル抗体で、第Ib/IIa相臨床試験が実施されています。健康な被験者と突発性難聴患者を対象に、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、有効性などを評価しています。この薬剤はFAM19A5というタンパク質を標的とし、シナプスの分解を抑制することで神経間の接続を維持・修復し、聴力回復を促すことを目指しています。経口ステロイド治療に十分反応しなかった患者に対する新しい治療選択肢として期待されており、15mg/kgまたは30mg/kgで全身投与されます。試験はプラセボ対照・二重盲検で実施され、主要評価完了は2026年5月、全体の試験完了は2027年1月の予定です。

全体として、難聴治療の開発は、これまでの補聴器や人工内耳などによる聴覚補助中心の治療から、原因そのものに介入する方向へ大きく進化しています。特に、遺伝子治療による遺伝性難聴の根本治療、有毛細胞や聴覚神経を再生する治療、シナプス障害を修復する抗体療法、耳毒性や炎症から内耳を守る保護療法など、多様な技術が並行して開発されています。第II相を中心とした臨床試験の充実や遺伝子治療の承認実績を背景に、今後は難聴の原因、年齢、重症度、遺伝子変異、神経障害の程度などに応じて治療法を選択する、より個別化された治療体系へ移行していくことが期待されます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　難聴の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：難聴
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　難聴：疫学概要
5.1　主要市場別の難聴発症率
5.2　主要市場において治療を求める難聴患者
06　難聴：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　難聴：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　難聴：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　難聴パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　難聴開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：アスピリン＋葉酸
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　難聴開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：AC102
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：DX243
11.2.3　生物学的製剤：NS101
11.2.4　遺伝子治療薬：DB-OTO
11.2.5　その他の医薬品
12　難聴開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　難聴開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　難聴：主要開発パイプライン企業
14.1　AudioCure Pharma GmbH
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Dendrogenix
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Neuracle Science Co., Ltd.
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Regeneron Pharmaceuticals
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Akouos, Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Eli Lilly and Company
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Sound Pharmaceuticals Incorporated
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Truway Health, Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Skylark Bio Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Lunan Better Pharmaceutical Co., Ltd.
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Shanghai Euhearing Therapeutics Co., Ltd.
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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