全身性アミロイドーシスパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「全身性アミロイドーシスパイプライン分析2026、英文タイトル：Systemic Amyloidosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

全身性アミロイドーシスは、異常に折りたたまれたタンパク質（アミロイド）が複数の臓器へ蓄積することで、臓器障害を引き起こす希少かつ進行性の疾患です。主な影響を受ける臓器には心臓、腎臓、神経系などがあり、進行すると心不全、腎機能障害、末梢神経障害など重篤な合併症につながります。Cardiology Advisorによると、全身性アミロイドーシスの中で最も一般的なALアミロイドーシスは、米国成人100万人あたり約70例に発症し、高齢男性での発症頻度が高いことが報告されています。調査会社による全身性アミロイドーシスパイプライン分析では、標的治療、モノクローナル抗体、RNAベース治療などの革新的な治療法への研究開発投資が拡大しており、今後の治療選択肢の拡充が期待されています。

全身性アミロイドーシスパイプライン分析レポートでは、現在臨床試験段階にある全身性アミロイドーシス治療薬について包括的な評価を行っています。本レポートでは、開発中の100品目以上のパイプライン薬剤と50社以上の企業を対象として、各薬剤の臨床開発状況、有効性、安全性評価、患者への副作用、治療ガイドラインとの整合性などを分析しています。

また、薬剤ごとの詳細な評価として、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、開発状況などを分析し、全身性アミロイドーシス治療領域における競争環境や今後の市場成長要因を明らかにしています。

全身性アミロイドーシスは、タンパク質の異常構造化によって形成されたアミロイド線維が全身の組織へ沈着する疾患です。主な病型には、形質細胞から産生される異常軽鎖が原因となるALアミロイドーシス、トランスサイレチン（TTR）タンパク質の異常によるATTRアミロイドーシスなどがあります。

治療では、異常タンパク質の産生抑制、アミロイド形成阻害、沈着アミロイドの除去、臓器機能維持を目的としたアプローチが進められています。現在では、化学療法、プロテアソーム阻害薬、モノクローナル抗体、支持療法などが利用されていますが、疾患進行を完全に抑制する治療法は限られており、新規治療薬の開発需要が高まっています。

2026年6月には、AttralusがALアミロイドーシスを対象としたzamubafusp alfa（AT-02）について、米国FDAから希少疾病用医薬品指定を取得しました。AT-02はアミロイド沈着物の除去を目的としたモノクローナル抗体ベースの治療候補であり、第II相臨床試験において臓器機能改善や疾患修飾効果が評価されています。

全身性アミロイドーシスは希少疾患でありながら、診断技術の向上や疾患認識の高まりにより、患者の発見数が増加しています。Cardiology Advisorによると、米国におけるALアミロイドーシスの有病率は成人100万人あたり約69例であり、多くの患者は60歳代で診断され、男性にやや多く発症します。

Sandra Michaela Ihne-Schubertらによる2024年の報告では、全身性ALアミロイドーシスが症例全体の18.3％を占め、AAアミロイドーシスは3.4％、遺伝性アミロイドーシスは0.9％を占めることが示されています。診断精度の向上により、これまで見逃されていた症例の特定が進み、治療薬開発への需要がさらに高まっています。

全身性アミロイドーシスパイプラインでは、臨床試験フェーズ別、薬剤クラス別、投与経路別に開発候補薬が評価されています。

臨床試験フェーズ別では、第II相試験が最も大きな割合を占めています。EMR分析によると、第II相臨床試験は65％を占め、第I相は21％、Early Phase Iは7％、第III相は7％となっています。

この分布は、全身性アミロイドーシス治療薬の開発が主に有効性評価段階へ進んでいることを示しています。特に第II相試験では、疾患進行抑制効果、臓器機能改善、安全性プロファイルなどを評価する研究が活発に進められています。

薬剤クラス別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチド治療が主要カテゴリーとして含まれています。

小分子治療では、異常タンパク質形成や細胞内シグナル経路を標的とする薬剤開発が進められています。これらの薬剤は、アミロイド形成の抑制や原因タンパク質産生低下を目的としています。

モノクローナル抗体では、アミロイド沈着物を直接標的として除去する治療法が注目されています。抗体による免疫反応を利用して、蓄積したアミロイド線維を排除し、臓器機能の改善を目指すアプローチです。

ペプチド治療では、アミロイド構造への結合やタンパク質安定化を利用した新しい治療戦略が研究されています。

さらに、全身性アミロイドーシス領域では診断技術の進歩も重要な開発分野となっています。124I-evuzamitide（AT-01）は、心アミロイドーシスを非侵襲的に診断するための汎アミロイドPET画像診断薬として第III相試験で評価されています。また、アミロイド結合型放射性トレーサーやモノクローナル抗体治療なども研究されており、早期診断と治療精度向上への貢献が期待されています。

全身性アミロイドーシス臨床試験に関与する主要企業としては、Sinocelltech Ltd.、Shanghai Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Technology Development Co., Ltd.、Attralus, Inc.、Novotech (Australia) Pty Limited、Bayer、Genentech, Inc.、Regeneron Pharmaceuticals、Amgen、GlaxoSmithKlineなどが挙げられます。

これらの企業は、免疫療法、抗体医薬、RNA標的治療、タンパク質安定化技術などを活用し、疾患修飾型治療薬の開発を進めています。

新興薬剤の一つであるSCTC21Cは、Sinocelltech Ltd.が開発している組換え抗CD38モノクローナル抗体です。新規診断された全身性軽鎖（AL）アミロイドーシス患者を対象として、ボルテゾミブ、シクロホスファミド、デキサメタゾン（VCd療法）との併用療法が評価されています。

SCTC21Cは、アミロイド軽鎖を産生するCD38陽性形質細胞を標的とすることで、血液学的奏効率の向上を目指しています。第III相ランダム化非盲検多施設試験として実施されており、完全奏効率、臓器反応、安全性などが評価されています。試験は2028年12月の完了が予定されています。

AT-02は、Attralus, Inc.が開発しているアミロイド除去型モノクローナル抗体治療です。本剤はヒト化IgG1抗体と汎アミロイド反応性ペプチド（p5R）を融合した構造を持ち、アミロイド線維を標的として免疫介在性除去を促進します。

第II相長期延長試験では、全身性アミロイドーシス患者を対象に、安全性、忍容性、臨床効果が評価されています。治療期間は104週まで設定され、腎障害を有する患者を含めた長期的な疾患修飾効果の確認が進められています。

TQB2934は、Shanghai Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Technology Development Co., Ltd.が開発しているBCMA×CD3二重特異性抗体です。本剤は皮下注射で投与され、形質細胞上のBCMAとT細胞上のCD3を同時に結合することで、T細胞による標的細胞破壊を誘導します。

全身性軽鎖アミロイドーシスにおける異常形質細胞を選択的に攻撃することで、異常軽鎖産生の抑制を目指しています。第Ib/II相試験では、安全性、薬物動態、免疫原性、有効性が評価されており、約70人の患者を対象として2029年11月の完了が予定されています。

今後の全身性アミロイドーシス治療では、単なる症状管理から疾患原因を直接標的とする治療への移行が進むと考えられます。特に、アミロイド除去抗体、RNAベース治療、二重特異性抗体、画像診断技術などの進展により、早期診断と個別化治療の実現が期待されています。

全身性アミロイドーシスパイプラインは、第II相臨床試験を中心に多様な治療候補が開発されており、今後数年間で新たな治療選択肢が登場する可能性があります。希少疾患である本疾患に対する標的治療技術の進歩は、患者の生存期間延長、臓器機能維持、生活の質向上に大きく貢献すると期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　全身性アミロイドーシスの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：全身性アミロイドーシス
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　全身性アミロイドーシス：疫学概要
5.1　主要市場別の全身性アミロイドーシス発症率
5.2　主要市場において治療を求める全身性アミロイドーシス患者
06　全身性アミロイドーシス：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　全身性アミロイドーシス：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　全身性アミロイドーシス：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　全身性アミロイドーシスパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　全身性アミロイドーシス開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：SCTC21C＋ボルテゾミブ＋デキサメタゾン＋シクロホスファミド
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　全身性アミロイドーシス開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：AT02
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：TQB2934
11.2.3　その他の医薬品
12　全身性アミロイドーシス開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　全身性アミロイドーシス開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　全身性アミロイドーシス：主要開発パイプライン企業
14.1　Sinocelltech Ltd.
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Shanghai Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Technology Development Co., Ltd.
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Attralus, Inc.
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Novotech (Australia) Pty Limited
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Bayer
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Genentech, Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Regeneron Pharmaceuticals
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Amgen
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　GlaxoSmithKline
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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