脳転移パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「脳転移パイプライン分析2026、英文タイトル：Brain Metastases Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

脳転移は、成人で最も一般的な頭蓋内腫瘍の一つであり、進行した固形がん患者の約10～40％に発生するとされています。原発腫瘍からがん細胞が脳へ転移して形成されるもので、神経症状、認知機能低下、運動障害、けいれんなどを引き起こし、がん患者の罹患負担や死亡リスクを大きく高めます。特に肺がん、乳がん、悪性黒色腫は脳転移を起こしやすい主要な原発がんです。米国では年間約20万～40万例の新規脳転移が発生すると推定されており、全身がん治療の進歩によって患者の生存期間が延びていることや、高性能な画像診断が普及して小さな脳病変を早期に発見できるようになったことから、脳転移の診断例は増加傾向にあります。

調査会社による脳転移のパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、各臨床試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果を分析し、既存の脳転移治療ガイドラインとの整合性を確認しながら、将来的な治療体系にどのように組み込まれる可能性があるかが検討されています。

脳転移治療の大きな課題の一つは、血液脳関門です。血液脳関門は有害物質から脳を守る重要な生理機構ですが、多くの抗がん剤の脳内移行も妨げます。そのため、全身の腫瘍には有効な薬剤であっても、脳転移病変では十分な薬剤濃度に達しない場合があります。現在のパイプラインでは、この障壁を克服できる分子標的薬、腫瘍へ選択的に薬剤を送達する技術、局所投与型治療、細胞療法などが重点的に研究されています。患者の腫瘍遺伝子変異や原発がんの性質に応じた精密医療も重要な開発方向となっています。

2025年8月には、米国FDAがdordaviproneを、既治療のH3 K27M変異型びまん性正中神経膠腫を有する成人および小児患者向けに迅速承認しました。この薬剤は脳転移そのものを対象とした承認ではありませんが、中枢神経系腫瘍に対して分子特性を基準とした薬物療法が実用化される重要な事例となりました。この承認は、神経腫瘍学分野の創薬への信頼を高め、血液脳関門を越えて作用する薬剤や脳内の特定分子異常を狙う治療法の開発を促進する要因となっています。

さらに2024年8月には、米国FDAがIDH1またはIDH2変異を持つグレード2の星細胞腫または乏突起膠腫に対して、手術後に使用するvorasidenibを成人および12歳以上の小児患者向けに承認しました。これも原発性脳腫瘍に対する治療ですが、分子変異に基づいて中枢神経系腫瘍を治療する精密医療の進展を示しています。こうした成果は、脳転移においても原発腫瘍の種類だけでなく、HER2、EGFR、ALK、BRAFなどの分子特性を利用して治療を選択する流れを後押ししています。

臨床開発段階別では、第II相が58.19％と最も大きな割合を占めています。次いで第I相が21.12％、第III相が15.52％、Early Phase Iが3.02％となっています。第II相が全体の半数を大きく超えていることから、多くの候補薬が初期の安全性確認を終え、脳内病変に対する有効性や適切な投与量を本格的に検証する段階へ進んでいることが分かります。また、第III相も15％以上を占めており、一部の候補は承認申請を見据えた後期開発に入っています。

脳転移の臨床試験では、全身腫瘍の縮小だけでなく、頭蓋内奏効率、頭蓋内無増悪生存期間、神経症状、認知機能、生存期間などが重要な評価指標となります。従来は脳転移患者が抗がん剤の臨床試験から除外されることも多くありましたが、近年は脳転移を有する患者を積極的に組み入れ、薬剤の頭蓋内効果を直接評価する開発戦略が重視されています。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、細胞療法が主要なカテゴリーとなっています。低分子医薬品は比較的分子量が小さく、設計によっては血液脳関門を通過しやすいため、脳転移治療において重要な役割を持ちます。特に、肺がんや乳がん、悪性黒色腫などで認められる特定の遺伝子異常を標的とした治療薬は、頭蓋内病変でも高い効果を示すことが期待されています。

モノクローナル抗体では、腫瘍細胞表面の特定抗原を標的とする治療や、免疫系を活性化してがん細胞を攻撃する治療が研究されています。また、抗体と強力な細胞傷害性薬剤を組み合わせた抗体薬物複合体も重要な開発分野です。細胞療法では、患者の免疫細胞を利用して脳内の腫瘍を標的とするアプローチが検討されており、従来治療で十分な効果が得られない患者に対する新たな選択肢となる可能性があります。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。血液脳関門を通過できる低分子標的薬では経口投与が利用されることが多く、長期治療にも適しています。一方、抗体医薬や細胞療法では静脈内投与が中心となります。さらに、脳転移では腫瘍へ直接薬剤や放射性物質を届ける局所投与技術も注目されており、全身への曝露を抑えながら腫瘍内で高い治療効果を得ることが目指されています。

臨床試験に関与する主要企業としては、GT Medical Technologies, Inc.、Allist Pharmaceuticals, Inc.、Shanghai Pharmaceuticals Holding Co., Ltd.、Essen Biotech、Biostar Pharma, Inc.、A2A Pharmaceuticals Inc.、Stemline Therapeutics, Inc.、Neonc Technologies, Inc.、Lexeo Therapeutics、AstraZeneca、Iambic Therapeutics, Inc.、Wayshine Biopharm, Inc.などが挙げられています。大手製薬企業だけでなく、放射性医薬品、遺伝子治療、精密創薬、局所薬物送達などに特化した企業も参入しており、多様な技術を活用した開発競争が進んでいます。

SHR-A1811は、Jiangsu Hengrui Pharmaceuticals Co., Ltd.が開発している抗体薬物複合体です。HER2を標的とするモノクローナル抗体と強力な細胞傷害性薬剤を組み合わせ、HER2を発現する腫瘍細胞へ薬剤を選択的に届けるよう設計されています。脳転移を伴うHER2陽性腫瘍では、従来の全身治療で脳内病変のコントロールが難しいことがありますが、腫瘍選択性を高めた薬剤によって頭蓋内のがん細胞を効果的に攻撃することが期待されています。同時に正常組織への影響を抑え、全身毒性を軽減することも開発目標です。現在進行中の臨床試験は2028年に完了する予定です。

186RNLは、Plus Therapeutics, Inc.が開発している放射性医薬品です。ベータ線を放出するレニウム186を利用し、対流強化送達によって放射性物質を頭蓋内腫瘍へ直接投与することを目的としています。この方法では、腫瘍内部に高濃度の放射線を集中させながら、全身や周辺正常組織への影響を抑えることが期待されています。血液脳関門を通過する必要がない点も大きな利点であり、従来の全身薬物療法が届きにくい病変に対する新しい治療手段として注目されています。臨床開発プログラムは2027年に完了する予定です。

DSB2455は、Duality Biologicsが開発している抗体薬物複合体です。腫瘍に関連する標的分子へ選択的に結合した後、強力な細胞傷害性薬剤をがん細胞内へ送り込むことで、抗腫瘍効果を高めるよう設計されています。正常細胞への薬剤曝露を減らすことで全身毒性を抑えつつ、脳転移病変に対する治療効果を向上させることが開発上の狙いです。現在の臨床試験は2028年の完了が予定されています。Duality Biologicsは、治療選択肢が限られるがんを対象に次世代抗体薬物複合体の開発を進めています。

脳転移の治療では、手術、定位放射線治療、全脳照射、全身薬物療法などを患者の病変数、病変サイズ、原発がんの種類、分子特性、全身状態に応じて組み合わせることが一般的です。しかし、治療後の再発、複数の脳病変、血液脳関門による薬剤到達性の低さ、放射線治療による認知機能への影響など、依然として多くの課題があります。そのため、より脳内移行性に優れた標的薬や、正常な脳組織を保護しながら腫瘍だけを攻撃する治療への需要が高まっています。

全体として、脳転移のパイプラインは、従来の局所放射線治療や手術を中心とした治療から、分子標的薬、抗体薬物複合体、放射性医薬品、細胞療法、精密診断を組み合わせる方向へ進展しています。特に血液脳関門を克服することと、原発がんおよび脳転移病変の分子特性に合わせて治療を選択することが重要な開発課題です。第II相を中心に多数の候補薬が臨床開発中であり、第III相まで進んでいる候補も存在することから、今後は頭蓋内病変に対する治療効果の高い新薬や新規送達技術が増え、脳転移患者の生存期間、神経機能、生活の質の改善につながることが期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　脳転移の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：脳転移
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　脳転移：疫学概要
5.1　主要市場別の脳転移発症率
5.2　主要市場において治療を求める脳転移患者
06　脳転移：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　脳転移：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　脳転移：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　脳転移パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　脳転移開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：RO7771950｜医薬品：ツカチニブ｜医薬品：カペシタビン
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　脳転移開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：18F-フルシクロビン
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：SHR-A1811
11.2.3　医薬品：AK112注射剤
11.2.4　医薬品：NBQ72S
11.2.5　その他の医薬品
12　脳転移開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品：GDC-0084
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　医薬品：186RNL
12.2.3　医薬品：AO-252
12.2.4　医薬品：DSB2455
12.2.5　その他の医薬品
13　脳転移開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　脳転移：主要開発パイプライン企業
14.1　GT Medical Technologies, Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Allist Pharmaceuticals, Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Shanghai Pharmaceuticals Holding Co., Ltd
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Essen Biotech
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Biostar Pharma, Inc.
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　A2A Pharmaceuticals Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Stemline Therapeutics, Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Neonc Technologies, Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Lexeo Therapeutics
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　AstraZeneca
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Iambic Therapeutics, Inc
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　Wayshine Biopharm, Inc.
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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