慢性骨髄性白血病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「慢性骨髄性白血病パイプライン分析2026、英文タイトル：Chronic Myeloid Leukemia Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

慢性骨髄性白血病は、血液を作る細胞に発生するがんの一種であり、BCR-ABL1遺伝子によって引き起こされる異常な白血球の過剰産生を特徴とする疾患です。BCR-ABL1遺伝子は、フィラデルフィア染色体と呼ばれる染色体異常によって形成され、細胞増殖を制御するチロシンキナーゼを常時活性化させます。その結果、骨髄内で骨髄系細胞が制御不能に増殖し、正常な細胞死の仕組みが阻害されることで、徐々に病状が進行します。

慢性骨髄性白血病は比較的まれな疾患であり、年間発症率は人口10万人あたり約1～2例とされています。一方で、近年では治療技術の進歩によって患者様の生存期間が大幅に延長しており、長期的に疾患と付き合う患者様が増加していることから、有病率は上昇傾向にあります。特に、BCR-ABL1を標的とするチロシンキナーゼ阻害薬の登場により、慢性骨髄性白血病の治療成績は大きく改善しましたが、薬剤耐性の発現や長期投与による副作用など、依然として解決すべき課題が存在しています。

調査会社による慢性骨髄性白血病治療薬パイプライン分析レポートでは、現在臨床開発段階にある治療薬候補について包括的な分析が行われています。本レポートでは、慢性骨髄性白血病を対象として開発されている100種類以上のパイプライン医薬品および50社以上の関連企業を対象に、治療薬の開発状況、臨床試験データ、安全性、有効性、薬剤分類、投与経路などを詳細に評価しています。

また、各治療候補について、臨床試験で得られた有効性および安全性評価結果、患者様における副作用や忍容性、現在の慢性骨髄性白血病治療ガイドラインとの整合性なども分析されています。これにより、現在の治療環境だけでなく、今後の市場動向や競争環境、新たな治療選択肢の可能性についても把握できる内容となっています。

慢性骨髄性白血病の治療は、現在では主にチロシンキナーゼ阻害薬を中心に行われています。代表的な治療薬としてイマチニブをはじめとする複数の薬剤が使用されており、多くの患者様で病気の進行を抑制することが可能となっています。一方で、一部の患者様では薬剤耐性が発生し、特にBCR-ABL1遺伝子変異による治療抵抗性が臨床上の大きな課題となっています。そのため、現在の研究開発では、既存のチロシンキナーゼ阻害薬を超える新規作用機序を持つ治療薬、耐性克服を目的とした薬剤、複数治療を組み合わせる治療戦略などに重点が置かれています。

2024年10月には、ノバルティスが開発したアシミニブが、米国食品医薬品局よりフィラデルフィア染色体陽性慢性期慢性骨髄性白血病の新規診断患者様に対する迅速承認を取得しました。アシミニブは、従来のチロシンキナーゼ阻害薬とは異なる作用機序を持ち、ABLタンパク質のミリストイルポケットを選択的に標的とすることで、より高い治療効果と良好な安全性プロファイルを示すことが期待されています。このような新世代治療薬の登場により、慢性骨髄性白血病治療の選択肢はさらに拡大しています。

慢性骨髄性白血病の疫学状況は、治療成績の向上と密接に関連しています。Elias Jabbourら（2024年）の報告によると、慢性骨髄性白血病の年間発症率は人口10万人あたり約2例であり、成人白血病全体の約15％を占めています。米国では2024年に約9,280件の新規症例が報告されています。また、BCR-ABL1を標的とするチロシンキナーゼ阻害薬の普及により死亡率は1～2％程度まで低下しており、患者様の長期生存が可能になったことで、慢性疾患としての管理需要が高まっています。そのため、現在の研究開発では、新規治療薬の開発だけでなく、薬剤耐性への対応、長期間にわたる治療の最適化、副作用管理などが重要なテーマとなっています。

慢性骨髄性白血病治療薬パイプライン分析では、開発中の治療薬を臨床試験段階、薬剤分類、投与経路など複数の観点から評価しています。臨床試験段階では、第I相、第II相、第III相、第IV相および前臨床・探索段階の治療薬を対象としており、各段階における開発状況を詳細に分析しています。

臨床試験フェーズ別では、第II相試験が全体の54％を占め、最も大きな割合となっています。これは、治療候補の有効性確認や標的分子の検証が進み、臨床応用に向けた重要な段階にある薬剤が多いことを示しています。第I相試験は37％を占め、安全性や忍容性の確認を目的とした初期研究が活発に行われています。また、第III相試験は32％を占めており、承認取得に向けた最終的な有効性評価が進められています。このような幅広い開発段階の治療薬が存在することで、今後も慢性骨髄性白血病治療分野では継続的な技術革新が期待されています。

薬剤分類別では、小分子化合物、ペプチド、オリゴヌクレオチドなどの治療薬が分析対象となっています。特に、従来型のチロシンキナーゼ阻害薬を改良した次世代型の標的治療薬が重要な開発領域となっています。

その代表例として、アシミニブが挙げられます。アシミニブは、ABLタンパク質のミリストイルポケットを選択的に阻害する初めてのタイプの阻害薬であり、従来のチロシンキナーゼ阻害薬とは異なる作用機序を持っています。臨床試験では、分子学的奏効率の改善や良好な安全性が確認されており、慢性骨髄性白血病の新たな一次治療選択肢としての可能性が期待されています。

投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類されています。慢性骨髄性白血病では、長期間にわたる治療継続が必要となるため、患者様の服薬負担を軽減できる経口薬の開発が特に重要視されています。一方で、より高度な治療効果を目的とした新しい治療技術では、非経口投与によるアプローチも研究されています。

慢性骨髄性白血病治療薬の研究開発には、多くの製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。主な企業として、Terns、Shenzhen TargetRx、Enliven Therapeutics、Novartis Pharmaceuticals、Jiangsu Hansoh Pharmaceutical、Kartos Therapeutics、Il-Yang Pharm、Incyte Biosciences、Ascentage Pharma Group、Solu Therapeutics、Taiho Oncology、Orca Biosystemsなどが挙げられます。これらの企業は、既存治療薬の改良、新規作用機序を持つ薬剤の開発、耐性克服を目的とした治療法の研究などを進めています。

開発中の注目薬剤の一つとして、Ternsが開発するTERN-701があります。TERN-701は、慢性期慢性骨髄性白血病を対象とした、経口投与可能な高選択性BCR-ABL1アロステリック阻害薬です。現在、第I/II相臨床試験が実施されており、過去に治療を受けた患者様を対象として、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および初期有効性が評価されています。

TERN-701は、BCR-ABL1をアロステリック結合によって選択的に阻害することで、従来の治療薬では対応が難しかった耐性変異への効果が期待されています。また、副作用を軽減しながら持続的な治療効果を実現することを目的としており、28日間を1サイクルとした1日1回の経口投与による治療が検討されています。

Shenzhen TargetRxが開発するTGRX-678も重要な治療候補です。TGRX-678は、新規アロステリックABL1阻害薬であり、特に第三世代チロシンキナーゼ阻害薬に抵抗性を示す進行期または再発・難治性の慢性骨髄性白血病患者様を対象として研究されています。

中国で実施されている第II相試験では、安全性と有効性が評価されており、ABL1のミリストイルポケットを標的とすることでBCR-ABL1シグナルを抑制し、自己抑制機能を回復させる作用が期待されています。また、慢性骨髄性白血病において特に治療抵抗性と関連するT315I変異への効果も検討されています。経口投与による治療が可能であり、有望な抗白血病作用と良好な薬物動態・薬力学特性が確認されています。

さらに、Enliven Therapeuticsが開発するELVN-001も注目される治療候補です。ELVN-001は、T315I変異の有無にかかわらず慢性骨髄性白血病を対象とする高選択性小分子チロシンキナーゼ阻害薬です。現在、第I相臨床試験が進行しており、日本人患者様も対象に安全性、忍容性、薬物動態および推奨投与量の評価が行われています。

ELVN-001は、BCR-ABL1融合タンパク質を直接阻害することで、治療抵抗性を示す患者様への効果が期待されています。特に、既存治療を複数受けた患者様に対して、分子学的反応を確認しながら今後の臨床開発につなげることを目的としています。

慢性骨髄性白血病治療市場は、チロシンキナーゼ阻害薬によって大きな進歩を遂げてきましたが、現在も薬剤耐性、長期治療による副作用、治療中断後の管理などの課題が残されています。今後は、次世代型標的治療薬、耐性克服薬、併用療法などの開発が進むことで、より効果的で安全性の高い治療選択肢が増加すると期待されています。特に、長期的な疾患管理と患者様の生活の質向上を実現する治療法の確立が、慢性骨髄性白血病治療市場の主要な成長要因になると考えられています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　慢性骨髄性白血病の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：慢性骨髄性白血病
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　慢性骨髄性白血病：疫学概要
5.1　主要市場別の慢性骨髄性白血病発症率
5.2　慢性骨髄性白血病－主要市場における治療希望患者
06　慢性骨髄性白血病：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　慢性骨髄性白血病：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　慢性骨髄性白血病：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　慢性骨髄性白血病パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　慢性骨髄性白血病医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品：ABL001
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　慢性骨髄性白血病医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　医薬品：TERN-701
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：TGRX-678
11.2.3　その他の医薬品
12　慢性骨髄性白血病医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品：ELVN-001
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　医薬品：HS-10382
12.2.3　その他の医薬品
13　慢性骨髄性白血病医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　慢性骨髄性白血病：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Terns, Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Shenzhen TargetRx, Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Enliven Therapeutics
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Novartis Pharmaceuticals
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Kartos Therapeutics, Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Il-Yang Pharm. Co., Ltd.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Incyte Biosciences
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　Ascentage Pharma Group Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
14.10　Solu Therapeutics, Inc.
14.10.1　企業概要
14.10.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最新ニュースおよび動向
14.11　Taiho Oncology, Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最新ニュースおよび動向
14.12　Orca Biosystems, Inc.
14.12.1　企業概要
14.12.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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