閉塞性肥大型心筋症（HCM）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「閉塞性肥大型心筋症（HCM）パイプライン分析2026、英文タイトル：Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

閉塞性肥大型心筋症（HCM）は、心筋が異常に肥厚することで血流の通過が妨げられ、心臓機能の低下を引き起こす遺伝性の心疾患です。本疾患は主に左心室の心筋壁が厚くなることで発症し、心臓の収縮や拡張機能に障害をもたらします。その結果、息切れ、めまい、疲労感、動悸、不整脈などの症状が現れるほか、重症例では突然死につながる可能性もあります。発症には心筋の収縮機能を担うサルコメア関連タンパク質の遺伝子変異が深く関与しており、異常な心筋収縮や弛緩障害によって病態が進行すると考えられています。

Hajira Basitら（2024年）の研究によると、肥大型心筋症全体の世界的な有病率は約0.2％と推定されており、成人約500人に1人が罹患しているとされています。心エコー検査を用いた疫学調査では、患者の第一度近親者の約25％に心臓形態の異常が確認される可能性が示されています。また、米国心臓協会によると、米国では若年者を含め最大500人に1人が肥大型心筋症を有している可能性があり、多くの患者が診断されないまま存在していると考えられています。肥大型心筋症は男性で診断される割合が高い傾向がありますが、遺伝形式は常染色体優性であり、家族性発症のリスクを伴うことから、早期診断や適切な治療介入の重要性が高まっています。

現在、閉塞性肥大型心筋症の治療には、β遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、心筋ミオシン阻害薬などが用いられています。これらの治療法は、心筋の過剰な収縮を抑制し、左心室から血液が送り出される経路の閉塞を軽減することで、血流改善や症状緩和を目的としています。一方で、従来の治療法では疾患そのものの原因に直接作用することが難しいため、近年では特定の分子を標的とした治療法や遺伝子治療など、より根本的な治療アプローチに関する研究開発が活発化しています。

調査会社による閉塞性肥大型心筋症のパイプライン分析レポートは、現在臨床試験段階にある治療薬候補について包括的な分析を提供する市場調査レポートです。本レポートでは、開発中の100種類以上の医薬品候補と50社以上の関連企業を対象として、治療薬の開発状況、臨床試験段階、有効性、安全性、薬剤分類、投与経路、今後の製品開発動向などを詳細に評価しています。

レポートでは、それぞれの開発薬剤について、臨床試験で報告された有効性指標や安全性評価、副作用の発生状況を分析するとともに、現在の閉塞性肥大型心筋症治療ガイドラインとの適合性についても検証しています。これにより、今後の治療市場の成長可能性、新規治療薬の競争環境、医薬品開発の方向性を把握できる内容となっています。

閉塞性肥大型心筋症の治療薬開発においては、心筋ミオシン阻害薬が特に有望な治療カテゴリーとして注目されています。代表的な薬剤として、Bristol Myers Squibbが開発したCAMZYOS®（一般名：マバカムテン）が挙げられます。同薬は世界初の心筋ミオシン阻害薬として、2023年6月に欧州委員会から承認を取得しました。第3相臨床試験であるEXPLORER-HCM試験およびVALOR-HCM試験では、症候性成人患者を対象として、運動能力の向上、症状負担の軽減、左室流出路圧較差の改善など、臨床的な有効性が確認されています。

本レポートでは、閉塞性肥大型心筋症治療薬パイプラインを、開発段階、薬剤クラス、投与経路などの観点から分類して分析しています。開発段階別では、第3相および第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、さらに前臨床および探索段階にある候補薬を対象としています。これにより、近い将来の実用化が期待される薬剤から、長期的な革新的治療につながる研究段階の候補まで幅広く評価しています。

臨床試験フェーズ別の分析では、第3相試験が閉塞性肥大型心筋症パイプライン全体で大きな割合を占めており、EMR分析によると全臨床試験の約48％を占めています。これは、多くの治療候補が実用化に向けた最終段階に進んでいることを示しています。続いて第2相試験が約30％を占めており、中期的な研究開発活動が活発であることを示しています。また、第4相試験は約17％を占めており、既存治療薬の長期的な安全性や有効性評価、市販後研究の重要性を反映しています。このようなバランスの取れた開発パイプラインは、今後の閉塞性肥大型心筋症治療市場における技術革新や成長を促進する要因になると考えられています。

薬剤分類別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、遺伝子治療、組換えタンパク質などが分析対象となっています。中でも、小分子型の心筋ミオシン阻害薬は、心筋細胞内におけるアクチンとミオシンの相互作用を調整し、過剰な収縮力を抑制する作用を持つことから、新たな治療選択肢として期待されています。

代表的な開発薬剤の一つであるAficamten（BAY3723113）は、Bayerが開発を進めている心筋ミオシン阻害薬です。本薬剤は、症候性閉塞性肥大型心筋症患者を対象に第3相試験が実施されており、有効性、安全性、忍容性、生活の質への影響などが評価されています。心筋ミオシンの活性を抑制することで、心筋の過剰収縮を防ぎ、血流改善や症状軽減につなげることを目的としています。また、日本人患者を対象とした臨床試験も進められており、国内での治療選択肢拡大への期待が高まっています。

さらに、遺伝子治療分野でも革新的な研究開発が進められています。Tenaya Therapeuticsが開発するTN-201は、AAV9ベクターを利用した遺伝子治療候補であり、MYBPC3遺伝子変異に関連する肥大型心筋症患者を対象としています。本治療法では、正常なMYBPC3遺伝子を心筋細胞へ単回投与することで、MyBP-Cタンパク質の発現回復を促し、疾患の進行抑制や心筋機能改善を目指しています。長期間にわたる追跡調査により、安全性、忍容性、薬理作用、遺伝子導入効果などが評価されています。

また、Shandong Suncadia Medicine Co., Ltd.が開発するHRS-1893も重要な治療候補として注目されています。HRS-1893は選択性の高い小分子ミオシン阻害薬であり、ミオシンATPアーゼ活性を標的として過剰な心筋収縮を抑制し、左心室肥大の軽減や拡張機能の改善を目指しています。現在、第3相臨床試験が進行しており、216人の患者を対象として、プラセボとの比較による有効性および安全性評価が行われています。

閉塞性肥大型心筋症の臨床試験市場では、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が新規治療法の開発に取り組んでいます。主要企業として、Shandong Suncadia Medicine Co., Ltd.、Bayer、Tenaya Therapeutics、Imbria Pharmaceuticals、Bristol Myers Squibb、Lexicon Pharmaceuticals、Sanofi、Corxel Pharmaceuticalsなどが挙げられます。これらの企業は、心筋ミオシン阻害薬、分子標的治療、遺伝子治療など、多様なアプローチを通じて閉塞性肥大型心筋症治療の革新を目指しています。

本市場調査レポートは、閉塞性肥大型心筋症に関する世界的な治療薬開発状況を包括的に分析し、進行中の臨床試験、新規治療候補、主要企業の競争環境、今後の技術革新の方向性を明らかにしています。今後は、疾患メカニズムに直接作用する分子標的治療や遺伝子治療の進展により、単なる症状管理だけではなく、疾患進行そのものを抑制する新たな治療戦略の確立が期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　閉塞性肥大型心筋症の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：閉塞性肥大型心筋症
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　閉塞性肥大型心筋症：疫学概要
5.1　主要市場別の閉塞性肥大型心筋症発症率
5.2　閉塞性肥大型心筋症－主要市場における治療希望患者
06　閉塞性肥大型心筋症：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　閉塞性肥大型心筋症：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　閉塞性肥大型心筋症：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　閉塞性肥大型心筋症パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　閉塞性肥大型心筋症医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品：HRS-1893
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　医薬品：BAY3723113
10.2.3　その他の医薬品
11　閉塞性肥大型心筋症医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　遺伝子治療製品：TN-201
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　閉塞性肥大型心筋症医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　閉塞性肥大型心筋症医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　閉塞性肥大型心筋症：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Shandong Suncadia Medicine Co., Ltd.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Bayer
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Tenaya Therapeutics
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Imbria Pharmaceuticals, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　Bristol-Myers Squibb
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Lexicon Pharmaceuticals
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Sanofi
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Corxel Pharmaceuticals
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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