小児脳腫瘍治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「小児脳腫瘍治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：Pediatric Brain Tumors Drug Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

小児脳腫瘍は、脳および脊髄に発生する複数種類のがんを含む疾患群であり、腫瘍の発生部位や種類によって運動機能、視覚、認知機能などの重要な神経機能に大きな影響を及ぼします。これらの腫瘍は遺伝子変異、環境要因、または複数の要因の組み合わせによって発生すると考えられており、頭痛、吐き気、けいれん発作などの症状を引き起こします。小児固形悪性腫瘍の中で最も一般的な疾患の一つであり、小児がん全体の約25％を占め、腫瘍関連死亡原因では2番目に多いことから、依然として大きな医療課題となっています。現在の標準治療は、可能な限り腫瘍を切除する手術を第一選択とし、その後に放射線療法や化学療法を組み合わせる方法が一般的ですが、治療による重篤な副作用や長期的な成長・発達への影響、治療効果の限界などから、より安全で効果的な治療法の開発が強く求められています。

本レポートは、小児脳腫瘍に対する治療薬の臨床開発パイプラインを包括的に分析するものであり、現在臨床試験段階にある治療候補薬について詳細な情報を提供しています。100種類以上の開発中医薬品および50社以上の関連企業を対象として、各薬剤の開発状況、臨床試験結果、有効性、安全性評価、副作用発生状況、治療ガイドラインとの整合性などを分析しています。また、各候補薬について、薬剤の種類、薬剤分類、臨床試験段階、投与経路、製品開発活動などを詳細に評価し、小児脳腫瘍治療分野における今後の成長可能性や研究開発動向を明らかにしています。

小児脳腫瘍治療では、近年、従来型の手術・放射線療法・化学療法に加えて、患者ごとの腫瘍特性に基づいた個別化医療、分子標的療法、免疫療法、遺伝子治療などの新しい治療アプローチが注目されています。これらの次世代治療法は、腫瘍細胞の特定の遺伝子異常や分子経路を標的とすることで、正常細胞への影響を抑えながら治療効果を高めることが期待されています。現在、多数の臨床試験において、治療効果の向上、生存期間の延長、副作用の軽減を目的とした新規治療薬の評価が進められており、小児患者に適したより精密な治療戦略の確立が期待されています。

疫学面では、小児脳腫瘍は小児がん領域における主要な疾患であり、特に高悪性度神経膠腫などの難治性腫瘍では予後が依然として厳しい状況です。米国では約20万8,620人の青年および若年成人が原発性脳腫瘍または脊髄腫瘍を有しているとされており、地域によって発症割合にも差があります。インドでは小児がん全体の8～12％を脳腫瘍が占める一方、欧米諸国では約21％を占めるとされており、診断体制、医療アクセス、人口構成、遺伝的背景などの違いが発症率や治療環境に影響を与えています。

本レポートでは、小児脳腫瘍治療薬の開発状況を臨床試験段階別、薬剤分類別、投与経路別に細かく評価しています。臨床試験段階では、第3相および第4相に進んでいる後期開発品、第2相試験中の中期開発品、第1相試験中の初期開発品、さらに前臨床・探索段階にある候補薬を対象としています。特に第1相臨床試験がパイプライン全体の中で大きな割合を占めており、今後の治療選択肢拡大につながる新規候補薬の研究が活発に進められています。また、薬剤分類では低分子化合物、モノクローナル抗体、免疫療法、遺伝子治療に分類し、それぞれの開発段階、臨床試験結果、安全性および有効性を比較分析しています。

競争環境分析では、小児脳腫瘍治療薬の臨床試験に取り組む主要企業として、Neonc Technologies, Inc.、Pfizer、Novartis Pharmaceuticals、Carthera、Photonamic GmbH & Co.KG、InSightec、Cellectar Biosciences, Inc.、Actuate Therapeutics Inc.、Eli Lilly and Companyなどを対象に、開発中製品や研究開発活動を評価しています。これらの企業は、標的分子を制御する新規薬剤、腫瘍細胞への選択的作用を持つ治療法、免疫応答を活用した治療法などの開発を進めており、小児脳腫瘍領域における治療革新を推進しています。

主要な開発中薬剤として、Novartis Pharmaceuticalsが実施するダブラフェニブおよびトラメチニブの小児患者向け長期追跡・継続試験があります。この第4相試験では、びまん性星細胞腫や乏突起神経膠腫などの疾患を対象に、これらの治療薬が小児患者へ与える長期的な影響を評価しており、約166人の参加者を予定し、2026年5月29日の完了を目標としています。さらに、Pfizerが実施するパルボシクリブの第1相・第2相試験では、再発または難治性固形腫瘍を持つ小児患者を対象に、化学療法との併用による安全性、最大耐用量、治療効果を評価しています。この試験では、第1相で神経芽腫への有効性を検討し、第2相ではユーイング肉腫に対する治療効果を評価しており、約128人の参加者を対象として2025年10月18日の完了が予定されています。

また、Neonc Technologies, Inc.が開発するNEO100は、高悪性度神経膠腫を患う小児患者を対象とした第1b相臨床試験が進行中です。この試験では、経鼻投与によるNEO100の安全性、適切な投与量、薬剤送達方法を評価しており、約15人の患者を対象として2025年10月の完了を予定しています。NEO100を含む新規治療候補は、現在の治療法では十分な効果が得られない小児脳腫瘍患者に対する新たな治療選択肢として期待されており、本レポートではこれらの新興薬剤の製品概要、試験識別情報、研究デザイン、薬剤分類、投与方法、患者登録状況などを詳細に分析しています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 小児脳腫瘍の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：小児脳腫瘍
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 小児脳腫瘍：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の小児脳腫瘍発症率
5.2 小児脳腫瘍―主要市場における治療希望患者
06 小児脳腫瘍：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 小児脳腫瘍：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 小児脳腫瘍：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 小児脳腫瘍パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 小児脳腫瘍医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：ダブラフェニブ
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 小児脳腫瘍医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：パルボシクリブ
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 その他の医薬品
12 小児脳腫瘍医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：NEO100
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 小児脳腫瘍医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 小児脳腫瘍：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Neonc Technologies, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Pfizer
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Novartis Pharmaceuticals
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Carthera
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Photonamic GmbH & Co.KG
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 InSightec
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Cellectar Biosciences, Inc.
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Actuate Therapeutics Inc.
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Eli Lilly and Company
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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