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    プレスリリース
    2026年9月3日 18:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    表皮水疱症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「表皮水疱症パイプライン分析2026、英文タイトル：Epidermolysis Bullosa Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    表皮水疱症は、皮膚の極端な脆弱性を特徴とする希少な遺伝性皮膚疾患であり、わずかな摩擦や外傷によって痛みを伴う水疱や創傷が発生します。皮膚の層を結合するタンパク質の形成に関わる遺伝子の異常によって発症し、患者の日常生活や生活の質に大きな影響を与える疾患です。Aaron Taborらによる2024年の報告では、世界で約1万8000出生あたり1例の割合で発生するとされています。近年では、遺伝子治療、タンパク質補充療法、細胞治療などの革新的な治療法の研究が進展しており、研究資金の増加や希少疾病用医薬品指定の拡大を背景に、治療薬開発市場は大きな成長が期待されています。

    本レポートでは、表皮水疱症に対する臨床試験中の治療薬について包括的な分析を行っています。開発段階にある100種類以上の治療薬候補および50社以上の関連企業を対象として、各薬剤の臨床試験状況、有効性、安全性、副作用、治療ガイドラインとの適合性などを評価しています。また、薬剤分類、臨床試験段階、投与経路、開発中製品の活動状況について詳細に調査し、表皮水疱症治療分野における研究開発動向や競争環境を明らかにしています。

    表皮水疱症は、皮膚の構造維持に必要な遺伝子の変異によって引き起こされ、皮膚組織の結合力が低下することで、軽微な刺激でも水疱や傷が形成されます。現在の治療では、創傷管理、疼痛緩和、感染症予防などの対症療法が中心となっていますが、近年では疾患原因に直接作用する遺伝子治療やタンパク質補充療法への期待が高まっています。2023年5月には、米国食品医薬品局がジストロフィー型表皮水疱症向けの局所遺伝子治療薬Vyjuvekを承認しました。本治療法は改変単純ヘルペスウイルスを利用して正常なCOL7A1遺伝子を創傷部位へ届け、皮膚の修復と治癒促進を目指しています。

    疫学面では、表皮水疱症の発生頻度や有病率は地域によって異なります。英国およびウェールズでは100万人あたり34.8例の有病率が報告され、2002年から2022年にかけて約1200件の出生例が確認されています。米国では出生100万人あたり約8.2例、ドイツでは出生100万人あたり45例、オランダでは41.3例の発生率が報告されています。また、イランでは2021年に538例が確認されており、世界的には約1万8000出生あたり1例の割合で発症するとされています。これらの疫学情報は、診断体制の向上や世界的な患者データ収集の重要性を示しています。

    パイプライン分析では、臨床試験段階別に第1相、第2相、第3相、第4相試験および前臨床・探索段階の治療薬を評価しています。特に第2相試験が全臨床試験の約41％を占めており、有効性や安全性を確認する中期開発段階での研究が活発に進められています。第3相試験も26％以上を占め、承認取得に向けた高度な臨床評価が進行しています。第1相試験は約20.59％を占め、新たな治療技術の探索や初期研究への継続的な投資が行われています。このように各開発段階にバランスよく治療候補が存在することで、今後の治療選択肢拡大が期待されています。

    薬剤分類別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチドなどの治療アプローチが分析対象となっています。特に局所治療薬は表皮水疱症治療分野で注目を集めています。例えば、白樺由来トリテルペンを基盤とした外用ゲル剤であるFilsuvezは、ジストロフィー型および接合部型表皮水疱症向けに承認されており、抗炎症作用や皮膚修復促進作用によって創傷治癒を支援します。小児および成人患者を対象とした臨床試験において有効性が確認されており、創傷管理における新たな治療選択肢となっています。

    本レポートでは、表皮水疱症治療薬の開発に関わる主要企業についても競争環境を分析しています。対象企業には、Krystal Biotech, Inc.、Castle Creek Biosciences, LLC、Chiesi Farmaceutici S.p.A.、Xinnate AB、Aegle Therapeutics、Eliksa Therapeutics, Inc.、Abeona Therapeutics, Inc.、BioMendics, LLC、Anterogen Co., Ltd.、TWi Biotechnology, Inc.などが含まれており、各社の臨床試験状況や開発中製品の特徴が評価されています。

    主要な開発中治療薬として、Krystal Biotechが開発するKB803が挙げられます。本治療法は、ジストロフィー型表皮水疱症患者における角膜損傷の治療および予防を目的とした再投与可能な遺伝子治療点眼薬です。第3相試験が進行しており、角膜上皮細胞へCOL7A1遺伝子の2コピーを届けることで、VII型コラーゲンの回復を目指しています。患者内比較型の二重盲検試験により、安全性と有効性が評価されています。

    また、Aegle Therapeuticsが開発するAGLE-102は、間葉系幹細胞由来の細胞外小胞を利用した治療法であり、劣性ジストロフィー型表皮水疱症患者の慢性皮膚病変の治癒を目的とした第1相・第2相試験が進められています。標準治療と組み合わせた複数回投与による創傷閉鎖効果が評価されています。さらに、Fundación DEBRA Chileが開発するELK-003点眼薬は、接合部型およびジストロフィー型表皮水疱症に伴う眼症状を対象とした第1相試験中の治療法であり、コラーゲン7やラミニン332を豊富に含む羊水由来成分を活用して、角膜の構造維持や治癒促進効果を検証しています。今後、遺伝子治療、細胞治療、再生医療技術の進展により、表皮水疱症治療市場はさらなる成長が見込まれています。

    ※目次構成

    01 序文
    1.1 はじめに
    1.2 調査の目的
    1.3 調査手法および前提条件
    02 エグゼクティブサマリー
    03 表皮水疱症の概要
    3.1 徴候および症状
    3.2 原因
    3.3 リスク要因
    3.4 診断
    3.5 治療
    04 患者プロファイル：表皮水疱症
    4.1 患者プロファイルの概要
    4.2 患者心理および感情面への影響要因
    4.3 リスク評価および治療成功率
    05 表皮水疱症：疫学の概要
    5.1 主要市場別の表皮水疱症発症率
    5.2 主要市場において治療を求める表皮水疱症患者
    06 表皮水疱症：市場動向
    6.1 市場促進要因および制約要因
    6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
    07 表皮水疱症：収録される主要情報
    7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
    7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
    7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
    7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
    08 表皮水疱症：医薬品パイプライン評価
    8.1 治療種類別評価
    8.2 投与経路別評価
    8.3 薬剤クラス別評価
    09 EMR医薬品パイプライン比較分析
    9.1 表皮水疱症パイプライン医薬品一覧
    9.1.1 企業別
    9.1.2 開発段階別
    9.1.3 適応症別
    9.1.4 試験状況別
    9.1.5 資金提供者の種類別
    9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10 表皮水疱症医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
    10.1 後期開発医薬品の比較分析
    10.1.1 試験種類
    10.1.2 被験者募集状況
    10.1.3 企業
    10.1.4 資金提供者の種類
    10.2 製品別分析*
    10.2.1 生物学的製剤：KB803
    10.2.1.1 製品説明
    10.2.1.2 試験識別番号
    10.2.1.3 スポンサー名
    10.2.1.4 試験種類
    10.2.1.5 薬剤クラス
    10.2.1.6 適格基準
    10.2.1.7 試験記録日
    10.2.1.7.1 初回提出日
    10.2.1.7.2 初回公開日
    10.2.1.7.3 最終更新公開日
    10.2.1.7.4 最終確認日
    10.2.1.8 適応症
    10.2.1.9 試験設計
    10.2.1.10 被験者募集状況
    10.2.1.11 登録患者数（推定）
    10.2.1.12 実施国
    10.2.1.13 最新結果
    10.2.2 生物学的製剤：FCX-007
    10.2.3 医薬品：Oleogel-S10
    10.2.4 その他の医薬品
    11 表皮水疱症医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
    11.1 中期開発医薬品の比較分析
    11.1.1 試験種類
    11.1.2 被験者募集状況
    11.1.3 企業
    11.1.4 資金提供者の種類
    11.2 製品別分析*
    11.2.1 医薬品：TCP-25ゲル
    11.2.1.1 製品説明
    11.2.1.2 試験識別番号
    11.2.1.3 スポンサー名
    11.2.1.4 試験種類
    11.2.1.5 薬剤クラス
    11.2.1.6 適格基準
    11.2.1.7 試験記録日
    11.2.1.7.1 初回提出日
    11.2.1.7.2 初回公開日
    11.2.1.7.3 最終更新公開日
    11.2.1.7.4 最終確認日
    11.2.1.8 適応症
    11.2.1.9 試験設計
    11.2.1.10 被験者募集状況
    11.2.1.11 登録患者数（推定）
    11.2.1.12 実施国
    11.2.1.13 最新結果
    11.2.2 医薬品：AGLE-102
    11.2.3 その他の医薬品
    12 表皮水疱症医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
    12.1 初期開発医薬品の比較分析
    12.1.1 試験種類
    12.1.2 被験者募集状況
    12.1.3 企業
    12.1.4 資金提供者の種類
    12.2 製品別分析*
    12.2.1 生物学的製剤：ELK-003
    12.2.1.1 製品説明
    12.2.1.2 試験識別番号
    12.2.1.3 スポンサー名
    12.2.1.4 試験種類
    12.2.1.5 薬剤クラス
    12.2.1.6 適格基準
    12.2.1.7 試験記録日
    12.2.1.7.1 初回提出日
    12.2.1.7.2 初回公開日
    12.2.1.7.3 最終更新公開日
    12.2.1.7.4 最終確認日
    12.2.1.8 適応症
    12.2.1.9 試験設計
    12.2.1.10 被験者募集状況
    12.2.1.11 登録患者数（推定）
    12.2.1.12 実施国
    12.2.2 その他の医薬品
    13 表皮水疱症医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
    13.1 前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
    13.1.1 試験種類
    13.1.2 被験者募集状況
    13.1.3 企業
    13.1.4 資金提供者の種類
    13.2 製品別分析*
    13.2.1 医薬品1
    13.2.1.1 製品説明
    13.2.1.2 試験識別番号
    13.2.1.3 スポンサー名
    13.2.1.4 試験種類
    13.2.1.5 薬剤クラス
    13.2.1.6 適格基準
    13.2.1.7 試験記録日
    13.2.1.7.1 初回提出日
    13.2.1.7.2 初回公開日
    13.2.1.7.3 最終更新公開日
    13.2.1.7.4 最終確認日
    13.2.1.8 適応症
    13.2.1.9 試験設計
    13.2.1.10 被験者募集状況
    13.2.1.11 登録患者数（推定）
    13.2.1.12 実施国
    13.2.2 その他の医薬品
    14 表皮水疱症：主要医薬品パイプライン企業
    14.1 Krystal Biotech, Inc.
    14.1.1 企業概要
    14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3 財務分析
    14.1.4 最新ニュースおよび動向
    14.2 Castle Creek Biosciences, LLC.
    14.2.1 企業概要
    14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3 財務分析
    14.2.4 最新ニュースおよび動向
    14.3 Chiesi Farmaceutici S.p.A.
    14.3.1 企業概要
    14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3 財務分析
    14.3.4 最新ニュースおよび動向
    14.4 Xinnate AB
    14.4.1 企業概要
    14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3 財務分析
    14.4.4 最新ニュースおよび動向
    14.5 Aegle Therapeutics
    14.5.1 企業概要
    14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3 財務分析
    14.5.4 最新ニュースおよび動向
    14.6 Eliksa Therapeutics, Inc.
    14.6.1 企業概要
    14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3 財務分析
    14.6.4 最新ニュースおよび動向
    14.7 Abeona Therapeutics, Inc.
    14.7.1 企業概要
    14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3 財務分析
    14.7.4 最新ニュースおよび動向
    14.8 BioMendics, LLC
    14.8.1 企業概要
    14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3 財務分析
    14.8.4 最新ニュースおよび動向
    14.9 Anterogen Co., Ltd.
    14.9.1 企業概要
    14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3 財務分析
    14.9.4 最新ニュースおよび動向
    14.10 TWi Biotechnology, Inc.
    14.10.1 企業概要
    14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
    14.10.3 財務分析
    14.10.4 最新ニュースおよび動向
    15 地域別医薬品承認の規制枠組み
    16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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    https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

    ■株式会社マーケットリサーチセンターについて
    https://www.marketresearch.co.jp
    主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
    本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
    TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
    マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp