プレスリリース
アンチセンスオリゴヌクレオチド治療パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表
株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「アンチセンスオリゴヌクレオチド治療パイプライン分析2026、英文タイトル：Antisense Oligonucleotide Therapeutics Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。
■主な掲載内容
アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬は、特定のRNA配列を標的として遺伝子発現を制御する核酸医薬品の一種です。疾患の原因となる異常なタンパク質産生を抑制または修正することを目的として開発されており、特に遺伝性疾患、神経変性疾患、希少疾患などの治療分野で大きな注目を集めています。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、標的となるメッセンジャーRNAに結合することで、RNAの分解促進、タンパク質産生抑制、スプライシング調節などの作用を発揮します。近年では、精密医療の発展やRNA標的治療技術の進歩により、従来治療が困難であった疾患に対する新たな治療選択肢として研究開発が加速しています。
世界では5,700万人以上が神経変性疾患に罹患しているとされ、今後20年ごとに患者数が倍増すると予測されています。このような疾患負担の増加を背景に、疾患原因となる遺伝子発現を直接制御できるアンチセンスオリゴヌクレオチド治療への需要が高まっています。特に、メッセンジャーRNAを標的とする治療法、スプライシング制御型オリゴヌクレオチド、RNase H依存型アンチセンスオリゴヌクレオチドなどの技術開発が進み、希少神経疾患や遺伝性疾患領域における治療パイプラインの拡大を支えています。
本市場調査レポートでは、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬の開発パイプラインについて包括的な分析を行っています。現在臨床試験段階にあるアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬を対象として、100種類以上の開発中医薬品と50社以上の関連企業を評価しています。各治療候補について、臨床試験で報告された有効性、安全性評価、副作用情報、患者への影響、既存の治療ガイドラインとの適合性などを分析し、今後の治療開発動向や市場成長の可能性を整理しています。
レポートでは、開発中の各医薬品について、薬剤分類、臨床試験内容、開発フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の製品開発活動などを詳細に評価しています。対象となる治療候補には、後期開発段階であるフェーズIII・フェーズIV製品、中期段階のフェーズII製品、初期段階のフェーズI製品、さらに前臨床および探索段階の候補が含まれています。
アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬は、RNA分子を標的とすることで疾患関連タンパク質の産生を制御します。標的RNAに結合した薬剤は、RNA分解を促進したり、エクソンスキッピングやスプライシング調整を行ったりすることで、異常な遺伝子発現を修正します。代表的な治療薬として、ヌシネルセンは運動ニューロンタンパク質の産生を増加させることで脊髄性筋萎縮症の治療に用いられています。また、トフェルセンは毒性を持つスーパーオキシドジスムターゼ1タンパク質の発現低下を目的として開発されています。さらに、エテプリルセンやゴロディルセンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるジストロフィン産生回復を支援する治療法として活用されています。
2024年7月には、米国食品医薬品局がオリゴヌクレオチド治療薬の開発促進に向けた高度な臨床薬理学的検討事項を示しました。これにより、RNAを標的とする医薬品開発や規制評価のさらなる発展が期待されています。現在、Ionis Pharmaceuticals、Biogen、Sarepta Therapeuticsなどの企業が、希少神経疾患を中心にアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬の後期臨床試験や新規パイプライン開発を進めています。
臨床開発フェーズ別の分析では、フェーズII試験がアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬パイプラインにおいて最大の割合を占めています。EMR分析によると、フェーズIIは全臨床試験候補の約52％を占めており、複数の疾患領域で有効性評価が進んでいます。フェーズIは43％を占め、新規治療候補の安全性確認や初期開発が活発に行われています。初期フェーズIは2％、フェーズIIIは3％となっており、革新的な治療候補が徐々に承認段階へ進展しています。
薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなどが分析対象となっています。アンチセンスオリゴヌクレオチド技術は、特に慢性B型肝炎治療領域でも有望な治療アプローチとして注目されています。例えば、GSKが開発するベピロビルセンは、B型肝炎ウイルスのメッセンジャーRNAを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬候補であり、ウイルスタンパク質産生を抑制することで機能的治癒の達成を目指しています。
アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬の臨床試験には、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。主要企業として、Laboratoires Thea、Sepul Bio、ProQR Therapeutics、Vanda Pharmaceuticals、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.、Amylyx Pharmaceuticals Inc.、Stoke Therapeutics, Inc.、Vico Therapeutics B.V.、Bio-Path Holdings, Inc.、Elpida Therapeutics SPCなどが挙げられます。これらの企業は、遺伝子発現制御技術、RNA標的治療、個別化医療などの分野で研究開発を進めています。
主要な開発中治療薬候補として、nL-CHCHD-001があります。nL-CHCHD-001は、筋萎縮性側索硬化症におけるCHCHD10遺伝子変異を対象とした個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬です。n-Lorem Foundationが開発を進めており、フェーズI／II試験では1人の患者を対象として安全性および有効性が評価されています。本治療は、神経細胞変性やミトコンドリア機能障害に関与する有害なCHCHD10遺伝子転写産物を選択的に低減することを目的としています。疾患の根本的な遺伝的原因に直接作用する個別化治療として開発されており、試験完了は2027年3月が予定されています。
また、nL-LMNB1-001も注目される個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド治療候補です。本薬剤は、LMNB1遺伝子変異によって発症する常染色体優性白質ジストロフィーを対象としており、n-Lorem Foundationが開発しています。異常なLMNB1遺伝子発現を選択的に抑制することで、中枢神経系における白質変性の進行抑制を目指しています。フェーズI／II非盲検単一患者試験において、安全性、忍容性、有効性が評価されており、試験完了は2027年3月が予定されています。
さらに、nL-FLVC-001は、FLVCR1遺伝子変異によって引き起こされる網膜色素変性を伴う後索性運動失調症を対象としたアンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬候補です。コロラド大学デンバー校が開発を進めており、初期フェーズI非盲検試験では、安全性と忍容性が評価されています。本治療は、変異型FLVCR1 RNA転写産物に選択的に結合し、遺伝子発現を調節することで疾患進行を抑制することを目的としています。試験完了は2028年12月が予定されています。
アンチセンスオリゴヌクレオチド治療薬市場は、希少疾患や神経変性疾患に対する新たな治療ニーズの高まり、RNA医薬技術の進歩、個別化医療の発展を背景に成長が期待されています。今後は、標的RNAの選択性向上、投与技術の改善、安全性向上に向けた研究開発が進むことで、より多くの遺伝性疾患や慢性疾患に対する治療応用が広がると考えられます。特に、患者ごとの遺伝的特徴に合わせた個別化アンチセンスオリゴヌクレオチド治療の発展は、従来治療が困難であった疾患領域に大きな変化をもたらす可能性があります。
※目次構成
01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 危険因子
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：アンチセンスオリゴヌクレオチド治療
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療：疫学概要
5.1 主要市場別のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療発症率
5.2 主要市場において治療を求めるアンチセンスオリゴヌクレオチド治療患者
06 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療：主要調査項目
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2 欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3 北米における臨床試験への貢献上位国
7.4 その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療：開発パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 EMR開発パイプライン比較分析
9.1 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1 後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品1
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 治験依頼者名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1 中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：ASO-GNAO1
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 治験依頼者名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：nL-CHCHD-001
11.2.3 医薬品：nL-ATN1-002
11.2.4 医薬品：nL-LMNB1-001
11.2.5 その他の医薬品
12 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1 初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：nL-FLVC-001
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 治験依頼者名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 治験依頼者名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 アンチセンスオリゴヌクレオチド治療：主要開発パイプライン企業
14.1 Laboratoires Thea
14.1.1 企業概要
14.1.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最近のニュースおよび動向
14.2 Sepul Bio
14.2.1 企業概要
14.2.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最近のニュースおよび動向
14.3 ProQR Therapeutics
14.3.1 企業概要
14.3.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最近のニュースおよび動向
14.4 Vanda Pharmaceuticals
14.4.1 企業概要
14.4.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最近のニュースおよび動向
14.5 Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最近のニュースおよび動向
14.6 Amylyx Pharmaceuticals Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最近のニュースおよび動向
14.7 Stoke Therapeutics, Inc.
14.7.1 企業概要
14.7.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最近のニュースおよび動向
14.8 Vico Therapeutics B. V.
14.8.1 企業概要
14.8.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最近のニュースおよび動向
14.9 Bio-Path Holdings, Inc.
14.9.1 企業概要
14.9.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最近のニュースおよび動向
14.10 Elpida Therapeutics SPC
14.10.1 企業概要
14.10.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最近のニュースおよび動向
15 地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品
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