脳症治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「脳症治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：Encephalopathy Drug Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

脳症は、肝疾患、感染症、毒素、低酸素状態、代謝異常などさまざまな要因によって引き起こされる広範な脳機能障害の総称です。認知機能低下、記憶障害、意識混濁、神経機能障害などを引き起こし、原因や進行度によって症状の重症度は異なります。特に肝性脳症（HE）の初期段階である最小肝性脳症（MHE）は、世界中の肝疾患患者の20～74％に発生するとされ、脳症治療に対する医療ニーズは高まっています。近年では、新規薬剤候補や先進的な治療アプローチの研究開発が進められており、患者の予後改善を目指した脳症治療薬パイプラインの拡大が期待されています。

脳症治療薬の開発では、疾患の原因となる病態メカニズムを標的とした治療法の研究が進展しています。脳症は単一の疾患ではなく、肝不全、感染症、毒性物質への曝露、酸素不足、電解質異常などによって発症します。そのため、治療では根本原因への対応が重要となります。肝性脳症の場合、体内アンモニア濃度を低下させるラクツロースやリファキシミンが使用され、感染性脳症では抗菌薬による原因微生物の制御、代謝異常による脳症では電解質や代謝状態の修正が行われます。

現在の脳症治療では、原因疾患の管理、症状緩和、さらなる脳損傷の予防が主要な治療目標となっています。支持療法として薬物療法や食事管理も重要であり、患者ごとの病態に応じた個別化治療が求められています。一方で、既存治療では十分な効果が得られない患者も存在するため、神経保護作用を持つ薬剤、細胞治療、遺伝子治療、ペプチド治療など、新たな治療選択肢の開発が進められています。

本レポートは、臨床試験段階にある脳症治療薬の開発状況を包括的に分析したものであり、現在開発中の100種類以上のパイプライン薬剤と50社以上の関連企業を対象に評価しています。各薬剤について、臨床試験で公表された有効性、安全性、患者における副作用発生状況、治療効果などを詳細に分析するとともに、脳症治療ガイドラインとの適合性についても評価しています。

また、レポートでは各開発薬について、薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の製品開発活動などを詳細に調査しています。脳症治療薬パイプライン全体を分析することで、肝性脳症、低酸素性虚血性脳症、発達性てんかん性脳症など、異なる病態に対応する次世代治療法の開発動向を評価しています。

脳症は、脳組織の損傷や機能異常によって発生する神経疾患群であり、原因によって症状や治療方法が大きく異なります。肝不全によるアンモニア蓄積、感染による炎症反応、毒素による神経障害、酸素供給不足による脳損傷、代謝バランスの乱れなどが主な発症要因となります。軽度の場合には集中力低下や記憶障害が見られますが、重症化すると意識障害、けいれん、昏睡など生命に関わる状態へ進行する可能性があります。

特に肝性脳症は、慢性肝疾患患者における重要な合併症の一つです。肝機能低下によってアンモニアなどの有害物質を十分に処理できなくなることで、神経機能障害が引き起こされます。治療では、腸内でのアンモニア産生を抑制するリファキシミンや、アンモニア排泄を促進するラクツロースなどが標準的に使用されています。しかし、再発を繰り返す患者も多く、より長期的な疾患管理を可能にする新規治療薬への期待が高まっています。

脳症の疫学では、最小肝性脳症（MHE）が肝性脳症の初期段階として重要視されています。MHEは世界の肝性脳症患者の20～74％に認められるとされ、疾患進行や生活の質低下に影響を与えます。また、研究によると肝硬変患者の約44％が5年以内に肝性脳症を発症する可能性があり、米国では2018年に約20万2,000件の症例が報告されています。これらの疾病負担の増加により、脳症治療薬の研究開発への関心が高まっています。

本レポートでは、脳症治療薬の開発状況を臨床試験段階別に分類して分析しています。対象には、第3相・第4相の後期開発薬、第2相の中期開発薬、第1相の初期開発薬、さらに前臨床および探索段階の候補薬が含まれています。臨床試験では第2相試験が大きな割合を占めており、多数の薬剤候補が有効性、安全性、適切な投与方法の検証段階にあります。

薬剤分類別では、低分子化合物、生物学的製剤、細胞治療、遺伝子治療、ペプチドなどを対象として分析しています。これらの治療法は、神経炎症の抑制、神経細胞保護、異常な免疫反応の制御、損傷組織の修復などを目的として開発されています。従来の症状管理中心の治療から、疾患進行を抑制する治療への移行が進んでおり、革新的な治療技術への期待が高まっています。

脳症治療薬の競争環境分析では、臨床試験を実施している主要企業と開発中の薬剤候補を評価しています。主要企業として、Praxis Precision Medicines, Inc.、Bausch Health, Inc.、Pharmazz, Inc.、ReAlta Life Sciences, Inc.、Longboard Pharmaceuticals、CereMark Pharma, LLC、Neurocrine Biosciences、Tisento Therapeutics、Grifols Biologicals, LLCなどが挙げられます。

これらの企業は、肝性脳症、発達性てんかん性脳症、低酸素性虚血性脳症などを対象に、神経機能改善や疾患進行抑制を目的とした新規治療薬の開発を進めています。特に、神経保護ペプチド、受容体標的薬、腸管環境を改善する薬剤など、多様な作用機序を持つ治療候補が開発されています。

代表的な開発薬として、Bausch Health Americas, Inc.が開発するRifaximin SSDがあります。本薬剤は、第3相RED-C臨床試験において評価されており、肝硬変患者における顕性肝性脳症（OHE）の初回発症や悪化を遅らせる効果を検証しています。Rifaximin SSDは、消化管内での溶解性向上、腸管上皮機能の維持、炎症抑制を目的として設計されており、肝性脳症管理における新たな治療選択肢となる可能性があります。

また、LP352は、発達性およびてんかん性脳症（DEE）に伴う発作治療を目的として開発されている薬剤候補です。現在、第3相臨床試験で有効性、安全性、忍容性が評価されています。LP352は5-HT2C受容体スーパーアゴニストとして作用し、Dravet症候群、Lennox-Gastaut症候群、CDKL5欠損症などに関連する発作の軽減を目指しています。本試験は2026年11月の完了が予定されています。

さらに、ReAlta Life Sciences, Inc.が開発するRLS-0071は、新規ペプチド治療薬として第2相臨床試験が進行中です。本試験では、治療的低体温療法を受けている中等度から重度の低酸素性虚血性脳症（HIE）の新生児を対象に、安全性、忍容性、薬物動態、初期有効性を評価しています。試験には約42人の参加者が予定され、2026年4月の完了が見込まれています。

今後、脳症治療市場は、高齢化、慢性肝疾患患者の増加、神経疾患に対する医療ニーズの高まりを背景に成長すると予測されます。特に、神経保護薬、細胞治療、遺伝子治療、標的型分子治療などの研究開発が進むことで、従来の対症療法から疾患メカニズムに基づいた治療への移行が期待されています。これにより、脳症患者の神経機能維持、症状改善、長期的な生活の質向上につながる新たな治療選択肢の確立が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 脳症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：脳症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 脳症：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の脳症発症率
5.2 脳症―主要市場における治療希望患者
06 脳症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 脳症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 脳症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 脳症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 脳症医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：リファキシミンSSD
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：LP352
10.2.3 その他の医薬品
11 脳症医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：RLS-0071
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：NBI-921352
11.2.3 その他の医薬品
12 脳症医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品1
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 脳症医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 脳症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Praxis Precision Medicines, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Bausch Health, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Pharmazz, Inc.
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 ReAlta Life Sciences, Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Longboard Pharmaceuticals
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 CereMark Pharma, LLC
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Neurocrine Biosciences
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Tisento Therapeutics
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Grifols Biologicals, LLC
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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