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    プレスリリース
    2026年9月4日 16:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    ハンチントン病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「ハンチントン病パイプライン分析2026、英文タイトル：Huntington’s Disease Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    ハンチントン病は、遺伝性の進行性神経変性疾患であり、脳内の神経細胞が徐々に障害されることで、運動機能障害、認知機能低下、精神症状を引き起こします。Anitha Ajitkumarらによる2025年の報告では、ハンチントン病の世界的有病率は人口10万人あたり約2.7人とされています。現在の治療薬パイプラインでは、疾患原因となる遺伝子や異常タンパク質を標的とする遺伝子サイレンシング療法、アンチセンスオリゴヌクレオチド、小分子化合物などの開発が進められています。調査会社によるハンチントン病パイプライン分析では、研究資金の増加、遺伝子治療技術の進展、神経変性疾患への認知向上が、今後の治療薬開発および市場成長を促進すると分析されています。

    本レポートでは、現在臨床試験段階にあるハンチントン病治療薬について包括的な分析を提供しています。開発中の100種類以上の薬剤候補および50社以上の企業を対象に、各治療薬の開発状況を評価しています。分析では、臨床試験で公表された有効性・安全性評価結果、患者で報告された有害事象、ハンチントン病治療ガイドラインとの整合性などを考慮し、治療薬開発の競争環境を分析しています。また、各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、継続中の研究開発活動などを詳細に評価しています。

    ハンチントン病は、第4染色体上のHTT遺伝子変異によって発症する遺伝性神経変性疾患です。異常な遺伝子変異により、変異型ハンチンチンタンパク質が産生され、脳内の特定領域における神経細胞の進行性変性を引き起こします。主な症状として、不随意運動、筋協調性低下、認知機能障害、抑うつや行動変化などの精神症状が挙げられます。一般的に30～50歳頃に発症し、その後徐々に進行するため、患者本人だけでなく家族や介護環境にも大きな影響を与える疾患です。

    現在のハンチントン病治療は、疾患そのものの進行を止める根治療法ではなく、運動症状や精神症状を緩和し、患者の生活の質を向上させることを目的としています。不随意運動の制御、精神症状の管理、日常生活機能の維持を目的とした薬物療法が中心となっています。2023年8月には、Neurocrine BiosciencesのINGREZZA（バルベナジン）が、ハンチントン病に伴う舞踏運動の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から承認されました。本剤は選択的VMAT2阻害薬であり、第Ⅲ相KINECT-HD試験において舞踏運動の重症度改善効果が確認され、1日1回投与による利便性も評価されています。

    疫学面では、ハンチントン病は世界的には希少疾患ですが、地域や民族によって有病率に大きな差があります。Anitha Ajitkumarらによる2025年の報告では、世界的な有病率は人口10万人あたり約2.7人とされています。欧州系集団では発症頻度が高く、人口10万人あたり10.6～13.7人に達する一方、アジア系およびアフリカ系集団では低い発生率が報告されています。この地域差は、CAGリピート数など遺伝的背景の違いに関連しています。欧州系集団では平均CAGリピート数が18.4～18.7、東アジア集団では17.5～17.7と報告されており、遺伝子検査技術の向上や平均寿命の延伸も有病率増加の要因となっています。これらの疫学的背景は、疾患修飾型治療薬の開発需要を高めています。

    ハンチントン病治療薬パイプラインでは、臨床試験フェーズ、薬剤クラス、投与経路に基づいた詳細な評価が実施されています。

    フェーズ別では、第Ⅲ相・第Ⅳ相の後期開発品、第Ⅱ相の中期開発品、第Ⅰ相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬が分析対象となっています。EMR分析によると、第Ⅱ相試験が全臨床試験の52％を占め、最も大きな割合となっています。次いで第Ⅰ相が24％、第Ⅲ相が20％となっています。中期および後期段階の開発品が多数存在することは、ハンチントン病治療領域における研究開発活動の活発化を示しており、新規治療法の実用化や患者の治療選択肢拡大につながる可能性があります。

    薬剤クラス別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、細胞療法などが評価されています。特に遺伝子サイレンシング技術を利用した治療法は、ハンチントン病の病態原因そのものを標的とする次世代治療として注目されています。2024年12月には、Alnylam PharmaceuticalsがRegeneron Pharmaceuticalsと共同開発するALN-HTT02の初のヒト対象試験を開始しました。ALN-HTT02はRNA干渉技術を利用して異常HTT遺伝子の発現を抑制し、有害なハンチンチンタンパク質産生を低下させることで、疾患進行を遅延させる可能性が期待されています。

    ハンチントン病領域では、Skyhawk Therapeutics、Spark Therapeutics、PTC Therapeutics、Brainvectis、Alnylam Pharmaceuticals、UniQure Biopharma、Hoffmann-La Roche、Vico Therapeutics、Tevaなどが治療薬開発を進めています。これらの企業は、RNA標的療法、遺伝子治療、小分子治療など多様なアプローチを用いて、疾患修飾効果を持つ治療法の確立を目指しています。

    主要な開発薬剤であるSKY-0515は、Skyhawk Therapeuticsが開発する経口投与型のmRNAスプライシング調節小分子薬です。現在、第Ⅱ相・第Ⅲ相FALCON-HD試験において、安全性、有効性、薬力学的効果が評価されています。本剤はRNAスプライシングを調節することで、ハンチントン病の主要な病態因子である変異型ハンチンチンタンパク質（mHTT）およびPMS1タンパク質の低下を目指しています。試験はオーストラリアおよびニュージーランドで実施され、約120人の患者が登録されています。

    PTC518は、PTC Therapeuticsが開発する経口投与可能な小分子治療薬です。変異型ハンチンチンタンパク質の産生を低減することを目的としており、第Ⅱb相延長試験では長期的な安全性、有効性、薬力学的効果が評価されています。既存の第Ⅱa相試験を完了した患者を対象に、最大54か月間の継続投与による治療効果の持続性が検証されています。

    SPK-10001は、Spark Therapeuticsが開発する遺伝子治療薬であり、ハンチントン病の原因分子であるHTTタンパク質低下を目的としています。現在、第Ⅰ相・第Ⅱ相臨床試験が進行しており、単回投与による安全性、忍容性、初期有効性が評価されています。本剤はアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを利用し、正常型および変異型ハンチンチンタンパク質の発現を低下させるマイクロRNAを神経細胞へ導入します。尾状核および被殻への両側脳内投与により、疾患進行抑制効果の可能性が検討されています。

    ハンチントン病治療市場では、従来の症状緩和中心の治療から、疾患原因を直接標的とする治療法への転換が進んでいます。今後は、RNA干渉療法、アンチセンスオリゴヌクレオチド、遺伝子治療、小分子スプライシング調節薬などの開発進展により、疾患進行を抑制し、患者の長期的な機能維持を目指す革新的な治療選択肢の拡大が期待されています。

    ※目次構成

    01　序文
    1.1　はじめに
    1.2　調査の目的
    1.3　調査方法および前提条件
    02　エグゼクティブサマリー
    03　ハンチントン病の概要
    3.1　徴候および症状
    3.2　原因
    3.3　リスク要因
    3.4　診断
    3.5　治療
    04　患者プロファイル：ハンチントン病
    4.1　患者プロファイルの概要
    4.2　患者心理および感情面への影響要因
    4.3　リスク評価および治療成功率
    05　ハンチントン病：疫学概要
    5.1　主要市場別のハンチントン病発症率
    5.2　ハンチントン病－主要市場における治療希望患者
    06　ハンチントン病：市場動向
    6.1　市場促進要因および制約要因
    6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
    07　ハンチントン病：主な掲載情報
    7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
    7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
    7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
    7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
    08　ハンチントン病：医薬品パイプライン評価
    8.1　治療種類別評価
    8.2　投与経路別評価
    8.3　薬剤クラス別評価
    09　EMR医薬品パイプライン比較分析
    9.1　ハンチントン病パイプライン医薬品一覧
    9.1.1　企業別
    9.1.2　開発段階別
    9.1.3　適応症別
    9.1.4　試験状況別
    9.1.5　資金提供者の種類別
    9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10　ハンチントン病医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
    10.1　後期段階医薬品の比較分析
    10.1.1　試験種類
    10.1.2　被験者募集状況
    10.1.3　企業
    10.1.4　資金提供者の種類
    10.2　製品別分析
    10.2.1　医薬品：SKY-0515
    10.2.1.1　製品概要
    10.2.1.2　試験識別番号
    10.2.1.3　治験依頼者名
    10.2.1.4　試験種類
    10.2.1.5　薬剤クラス
    10.2.1.6　適格基準
    10.2.1.7　試験記録日
    10.2.1.7.1　初回提出日
    10.2.1.7.2　初回掲載日
    10.2.1.7.3　最終更新掲載日
    10.2.1.7.4　最終確認日
    10.2.1.8　適応症
    10.2.1.9　試験デザイン
    10.2.1.10　被験者募集状況
    10.2.1.11　登録者数（推定）
    10.2.1.12　実施国
    10.2.1.13　最新結果
    10.2.2　その他の医薬品
    11　ハンチントン病医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
    11.1　中期段階医薬品の比較分析
    11.1.1　試験種類
    11.1.2　被験者募集状況
    11.1.3　企業
    11.1.4　資金提供者の種類
    11.2　製品別分析
    11.2.1　遺伝子治療製品：SPK-10001
    11.2.1.1　製品概要
    11.2.1.2　試験識別番号
    11.2.1.3　治験依頼者名
    11.2.1.4　試験種類
    11.2.1.5　薬剤クラス
    11.2.1.6　適格基準
    11.2.1.7　試験記録日
    11.2.1.7.1　初回提出日
    11.2.1.7.2　初回掲載日
    11.2.1.7.3　最終更新掲載日
    11.2.1.7.4　最終確認日
    11.2.1.8　適応症
    11.2.1.9　試験デザイン
    11.2.1.10　被験者募集状況
    11.2.1.11　登録者数（推定）
    11.2.1.12　実施国
    11.2.1.13　最新結果
    11.2.2　医薬品：PTC518
    11.2.3　遺伝子治療製品：AB-1001
    11.2.4　その他の医薬品
    12　ハンチントン病医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
    12.1　初期段階医薬品の比較分析
    12.1.1　試験種類
    12.1.2　被験者募集状況
    12.1.3　企業
    12.1.4　資金提供者の種類
    12.2　製品別分析
    12.2.1　医薬品：ALN-HTT02
    12.2.1.1　製品概要
    12.2.1.2　試験識別番号
    12.2.1.3　治験依頼者名
    12.2.1.4　試験種類
    12.2.1.5　薬剤クラス
    12.2.1.6　適格基準
    12.2.1.7　試験記録日
    12.2.1.7.1　初回提出日
    12.2.1.7.2　初回掲載日
    12.2.1.7.3　最終更新掲載日
    12.2.1.7.4　最終確認日
    12.2.1.8　適応症
    12.2.1.9　試験デザイン
    12.2.1.10　被験者募集状況
    12.2.1.11　登録者数（推定）
    12.2.1.12　実施国
    12.2.2　その他の医薬品
    13　ハンチントン病医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
    13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
    13.1.1　試験種類
    13.1.2　被験者募集状況
    13.1.3　企業
    13.1.4　資金提供者の種類
    13.2　製品別分析
    13.2.1　医薬品1
    13.2.1.1　製品概要
    13.2.1.2　試験識別番号
    13.2.1.3　治験依頼者名
    13.2.1.4　試験種類
    13.2.1.5　薬剤クラス
    13.2.1.6　適格基準
    13.2.1.7　試験記録日
    13.2.1.7.1　初回提出日
    13.2.1.7.2　初回掲載日
    13.2.1.7.3　最終更新掲載日
    13.2.1.7.4　最終確認日
    13.2.1.8　適応症
    13.2.1.9　試験デザイン
    13.2.1.10　被験者募集状況
    13.2.1.11　登録者数（推定）
    13.2.1.12　実施国
    13.2.2　その他の医薬品
    14　ハンチントン病：主要医薬品パイプライン企業
    14.1　Skyhawk Therapeutics, Inc.
    14.1.1　企業概要
    14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3　財務分析
    14.1.4　最新ニュースおよび動向
    14.2　Spark Therapeutics, Inc.
    14.2.1　企業概要
    14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3　財務分析
    14.2.4　最新ニュースおよび動向
    14.3　PTC Therapeutics
    14.3.1　企業概要
    14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3　財務分析
    14.3.4　最新ニュースおよび動向
    14.4　Brainvectis
    14.4.1　企業概要
    14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3　財務分析
    14.4.4　最新ニュースおよび動向
    14.5　Alnylam Pharmaceuticals
    14.5.1　企業概要
    14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3　財務分析
    14.5.4　最新ニュースおよび動向
    14.6　UniQure Biopharma B.V.
    14.6.1　企業概要
    14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3　財務分析
    14.6.4　最新ニュースおよび動向
    14.7　Hoffmann-La Roche
    14.7.1　企業概要
    14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3　財務分析
    14.7.4　最新ニュースおよび動向
    14.8　Vico Therapeutics B. V.
    14.8.1　企業概要
    14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3　財務分析
    14.8.4　最新ニュースおよび動向
    14.9　Teva Branded Pharmaceutical Products R&D, Inc.
    14.9.1　企業概要
    14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3　財務分析
    14.9.4　最新ニュースおよび動向
    15　地域別医薬品承認の規制枠組み
    16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

    ■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
    https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

    ■株式会社マーケットリサーチセンターについて
    https://www.marketresearch.co.jp
    主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
    本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
    TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
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