報道関係者各位
    プレスリリース
    2026年8月30日 12:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    高脂血症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「高脂血症パイプライン分析2026、英文タイトル：Hyperlipidemia Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    高脂血症は、脂質代謝の異常によって血液中の脂質やリポタンパク質が過剰になる慢性代謝疾患です。特にLDLコレステロールや中性脂肪の上昇は、動脈壁への脂質蓄積やプラーク形成を促進し、動脈硬化、心筋梗塞、冠動脈疾患、脳卒中などの心血管疾患リスクを高めます。発症には遺伝的要因のほか、高脂肪食、運動不足、肥満、糖尿病、その他の代謝異常などが関与します。症状が乏しいまま長期間進行することも多いため、血液検査による早期発見と継続的な脂質管理が重要です。

    2024年の報告では、米国で総コレステロール値が240mg/dL以上の成人は約2,800万人に達するとされ、この水準では正常値と比較して動脈硬化性心血管疾患のリスクが大きく上昇します。また、高脂血症は動脈硬化、心筋梗塞、冠動脈疾患の独立した危険因子とされています。2025年の報告では、インドにおける有病率は農村部で約10～15％、都市部では約25～30％とされ、糖尿病や高血圧が主要な関連因子として挙げられています。生活習慣の変化や肥満、糖尿病の増加を背景に、脂質低下治療への需要は世界的に高まっています。

    調査会社による高脂血症のパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、臨床試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果を分析し、既存の高脂血症治療ガイドラインとの整合性を確認しながら、各候補薬が将来的にどの患者群で使用される可能性があるかが検討されています。

    現在の標準治療では、食事療法、運動、体重管理などの生活習慣改善を基盤として、スタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害薬、胆汁酸吸着薬などが使用されています。特にスタチンはLDLコレステロール低下の中心的な薬剤ですが、十分な効果が得られない患者、目標値まで低下しない高リスク患者、副作用などによって十分量を使用できない患者も存在します。そのため現在の研究開発では、長時間作用型治療、RNA干渉療法、モノクローナル抗体、遺伝子治療などを利用し、より強力かつ持続的に脂質を低下させる治療法の確立が進められています。

    2025年7月には、Novartisがinclisiranについて米国FDAによる適応拡大承認を発表し、高脂血症に対する第一選択の単剤療法として使用範囲が広がりました。inclisiranはPCSK9の産生に関係するRNAを標的として肝臓でのPCSK9発現を抑制し、LDL受容体を介したLDLコレステロールの血中からの除去を促進します。長期間作用するRNAベースの治療であるため、毎日の服薬ではなく間隔を空けた投与によって脂質管理を継続できることが特徴です。服薬忘れや長期治療の中断を減らせる可能性があり、治療継続性の改善という点でも注目されています。

    臨床開発段階別では、第III相が35％と最も大きな割合を占めています。第II相は27％、第I相は19％、Early Phase Iは9％、第IV相は10％です。第III相の割合が最大であることから、高脂血症のパイプラインには承認申請を見据えた後期開発候補が比較的多く存在し、新しい脂質低下薬が実用化に近づいていることが分かります。

    第II相も27％を占めており、新規作用機序を持つ候補薬について有効性、適切な投与量、安全性などを検証する中期開発が活発です。第I相とEarly Phase Iを合わせると28％となり、次世代の遺伝子編集やRNA治療など、より革新的な候補も継続的に臨床開発へ入っています。さらに第IV相が10％を占めることから、既承認薬について実臨床での心血管イベント抑制効果、長期安全性、服薬継続性などを検証する研究も進められています。

    薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、オリゴヌクレオチド治療などが主要カテゴリーとなっています。低分子薬では、コレステロールや中性脂肪の合成・代謝に関係する酵素や受容体を阻害する候補が開発されています。経口投与しやすく、既存薬との併用も容易であることから、引き続き重要な治療分野です。

    モノクローナル抗体では、PCSK9を標的とする治療が代表的です。PCSK9はLDL受容体の分解を促進するタンパク質であり、その働きを阻害すると肝細胞表面のLDL受容体が増加し、血液中からLDLコレステロールを効率的に除去できます。スタチンなどで十分なLDL低下が得られない患者や、心血管リスクが極めて高い患者で重要な治療選択肢となっています。

    オリゴヌクレオチド治療では、RNA干渉技術によって脂質代謝に関係する遺伝子の発現を抑える候補が増えています。PCSK9だけでなく、APOC3など中性脂肪代謝に深く関与する遺伝子も重要な標的です。APOC3を抑制することで中性脂肪を大幅に低下させ、混合型高脂血症や高トリグリセリド血症患者に残る心血管リスクを軽減することが期待されています。

    さらに、複数の脂質関連遺伝子を同時に抑制する次世代RNA干渉薬も登場しています。その一例としてARO-DIMER-PAが挙げられ、2つの遺伝子経路を同時に抑制することで、複数の動脈硬化性リポタンパク質を低下させることを目的としています。LDLコレステロールだけでなく、中性脂肪やその他の残余リスク因子も同時に管理することができれば、混合型高脂血症患者の心血管イベントをより強力に予防できる可能性があります。

    遺伝子治療・遺伝子編集も、高脂血症治療の中で特に革新的な領域です。従来の薬物療法では治療を継続する限り薬剤を投与し続ける必要がありますが、遺伝子編集では脂質代謝を悪化させる遺伝子を肝臓で長期間または恒久的に不活化することを目指します。これにより、一度または少数回の治療で持続的なLDLコレステロールや中性脂肪の低下を実現できる可能性があります。

    投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。スタチンや多くの低分子薬は経口投与される一方、モノクローナル抗体やRNA干渉薬は主に皮下注射で投与されます。長時間作用型の注射製剤では、毎日の服薬が不要となり、数か月に1回程度の投与で管理できる可能性があります。慢性的に治療が必要な高脂血症では、こうした投与回数の削減が治療継続性を高める重要な要素となります。

    臨床試験に関与する主要企業としては、Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.、Verve Therapeutics, Inc.、Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.、Beijing Suncadia Pharmaceuticals Co., Ltd.、CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd.、Fujian Shengdi Pharmaceutical Co., Ltd.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Merck Sharp & Dohme LLC、Regeneron Pharmaceuticals、AstraZeneca、Kowa Company, Ltd.、CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.などが挙げられています。大手製薬企業だけでなく、RNA医薬や遺伝子編集に特化した企業も参入しており、脂質低下治療の技術は急速に多様化しています。

    QLC7401は、Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.がRiboと共同で開発しているPCSK9標的型の低分子干渉RNA治療です。独自の肝臓標的送達技術を利用して皮下注射により投与され、肝細胞でPCSK9の発現を長期間抑えることでLDLコレステロールを低下させます。最適化された脂質低下療法を受けてもLDLコレステロールが十分に管理できない原発性高コレステロール血症または混合型高脂血症患者を対象として、第III相無作為化二重盲検プラセボ対照試験が進められています。

    QLC7401では、有効性、安全性、免疫原性などが評価されています。PCSK9の産生そのものを長期的に抑えるため、従来の抗体治療よりも投与間隔を長くできる可能性があります。慢性疾患である高脂血症では、投与頻度の少ない治療は服薬・治療継続性を改善する上で重要です。現在の試験は2028年3月に完了する予定です。

    IBI306は、Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.が開発している完全ヒト型IgG2モノクローナル抗体です。PCSK9とLDL受容体の結合を阻害することでLDL受容体の分解を防ぎ、血液中からLDLコレステロールを除去する能力を高めます。非家族性高コレステロール血症および混合型高脂血症患者を対象に、単剤療法としての有効性と安全性を評価する第III相試験が行われています。

    同試験は多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照で実施され、約198人が参加します。皮下注射による長時間作用型治療として評価され、12週間の治療期間における脂質低下効果が主要な検討対象となっています。試験完了は2027年2月の予定です。PCSK9阻害抗体は既に臨床的に確立された治療概念ですが、より長時間作用し、使いやすい製品の開発によって選択肢がさらに増える可能性があります。

    VERVE-201は、Verve Therapeutics, Inc.が開発している遺伝子塩基編集治療です。肝臓に存在するANGPTL3遺伝子を不活化することで、LDLコレステロールと中性脂肪を持続的に低下させることを目的としています。ANGPTL3は脂質代謝を制御する重要なタンパク質であり、その機能が失われた人ではLDLコレステロールや中性脂肪が低いことが知られているため、有力な治療標的とされています。

    VERVE-201は現在、治療抵抗性高脂血症患者を対象とする第Ib相の非盲検単回漸増投与試験で評価されています。安全性、忍容性、薬力学的作用に加え、LDLコレステロールと中性脂肪をどの程度低下させられるかが検討されています。肝臓への送達を目的としたGalNAc-LNPシステムを利用しており、標的臓器へ遺伝子編集システムを効率的に届けることを目指しています。試験完了は2027年12月の予定です。

    VERVE-201のような治療は、高脂血症治療の概念を大きく変える可能性があります。従来は毎日の経口薬または定期的な注射を生涯続けることが基本でしたが、遺伝子編集によって脂質を上昇させる遺伝子機能を一度の治療で長期間抑えられれば、治療負担を大幅に軽減できる可能性があります。一方、遺伝子編集は不可逆的な変化を引き起こす可能性があるため、標的外編集、長期安全性、免疫反応などを慎重に評価する必要があります。

    全体として、高脂血症の治療開発は、スタチンを中心とした毎日の薬物療法から、PCSK9を標的とするモノクローナル抗体、長時間作用型RNA干渉薬、APOC3などを標的とする核酸治療、さらには遺伝子編集による一回型治療へと大きく広がっています。単純にLDLコレステロールだけを低下させるのではなく、中性脂肪やその他の動脈硬化性リポタンパク質を同時に減少させ、残存する心血管リスクを包括的に抑制することが重要な開発目標となっています。

    第III相が最大の割合を占めていることから、パイプラインは比較的成熟しており、今後新しい治療が承認段階へ進む可能性が高まっています。同時に初期臨床段階では遺伝子編集などの革新的技術も進んでおり、短期的な製品拡大と長期的な治療概念の変革が並行して進んでいます。今後は、患者ごとの遺伝的背景、LDLコレステロール、中性脂肪、心血管リスク、既存治療への反応などを考慮して治療を選択する精密医療がさらに重要になり、より強力で持続的かつ患者負担の少ない脂質管理の実現が期待されます。

    ※目次構成

    01　序文
    1.1　はじめに
    1.2　調査の目的
    1.3　調査方法および前提条件
    02　エグゼクティブサマリー
    03　高脂血症の概要
    3.1　徴候および症状
    3.2　原因
    3.3　危険因子
    3.4　診断
    3.5　治療
    04　患者プロファイル：高脂血症
    4.1　患者プロファイルの概要
    4.2　患者心理および感情面への影響要因
    4.3　リスク評価および治療成功率
    05　高脂血症：疫学概要
    5.1　主要市場別の高脂血症発症率
    5.2　主要市場において治療を求める高脂血症患者
    06　高脂血症：市場動向
    6.1　市場促進要因および制約要因
    6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
    07　高脂血症：主要調査項目
    7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
    7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
    7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
    7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
    08　高脂血症：開発パイプライン評価
    8.1　治療種類別評価
    8.2　投与経路別評価
    8.3　薬剤分類別評価
    09　EMR開発パイプライン比較分析
    9.1　高脂血症パイプライン医薬品一覧
    9.1.1　企業別
    9.1.2　開発段階別
    9.1.3　適応症別
    9.1.4　試験状況別
    9.1.5　資金提供者種類別
    9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10　高脂血症開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
    10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
    10.1.1　試験種類
    10.1.2　被験者募集状況
    10.1.3　企業
    10.1.4　資金提供者種類
    10.2　製品別分析*
    10.2.1　医薬品：SHR-1918
    10.2.1.1　製品概要
    10.2.1.2　試験識別番号
    10.2.1.3　治験依頼者名
    10.2.1.4　試験種類
    10.2.1.5　薬剤分類
    10.2.1.6　適格基準
    10.2.1.7　試験記録日
    10.2.1.7.1　初回提出日
    10.2.1.7.2　初回公開日
    10.2.1.7.3　最終更新公開日
    10.2.1.7.4　最終確認日
    10.2.1.8　適応症
    10.2.1.9　試験デザイン
    10.2.1.10　被験者募集状況
    10.2.1.11　登録者数（推定）
    10.2.1.12　実施国
    10.2.1.13　最新結果
    10.2.2　医薬品：QLC7401
    10.2.3　医薬品：IBI306
    10.2.4　医薬品：SYH2053
    10.2.5　その他の医薬品
    11　高脂血症開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
    11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
    11.1.1　試験種類
    11.1.2　被験者募集状況
    11.1.3　企業
    11.1.4　資金提供者種類
    11.2　製品別分析*
    11.2.1　医薬品：HRS-7249
    11.2.1.1　製品概要
    11.2.1.2　試験識別番号
    11.2.1.3　治験依頼者名
    11.2.1.4　試験種類
    11.2.1.5　薬剤分類
    11.2.1.6　適格基準
    11.2.1.7　試験記録日
    11.2.1.7.1　初回提出日
    11.2.1.7.2　初回公開日
    11.2.1.7.3　最終更新公開日
    11.2.1.7.4　最終確認日
    11.2.1.8　適応症
    11.2.1.9　試験デザイン
    11.2.1.10　被験者募集状況
    11.2.1.11　登録者数（推定）
    11.2.1.12　実施国
    11.2.1.13　最新結果
    11.2.2　医薬品：ION775
    11.2.3　その他の医薬品
    12　高脂血症開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
    12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
    12.1.1　試験種類
    12.1.2　被験者募集状況
    12.1.3　企業
    12.1.4　資金提供者種類
    12.2　製品別分析*
    12.2.1　医薬品：VERVE-201
    12.2.1.1　製品概要
    12.2.1.2　試験識別番号
    12.2.1.3　治験依頼者名
    12.2.1.4　試験種類
    12.2.1.5　薬剤分類
    12.2.1.6　適格基準
    12.2.1.7　試験記録日
    12.2.1.7.1　初回提出日
    12.2.1.7.2　初回公開日
    12.2.1.7.3　最終更新公開日
    12.2.1.7.4　最終確認日
    12.2.1.8　適応症
    12.2.1.9　試験デザイン
    12.2.1.10　被験者募集状況
    12.2.1.11　登録者数（推定）
    12.2.1.12　実施国
    12.2.2　その他の医薬品
    13　高脂血症開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
    13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
    13.1.1　試験種類
    13.1.2　被験者募集状況
    13.1.3　企業
    13.1.4　資金提供者種類
    13.2　製品別分析*
    13.2.1　医薬品1
    13.2.1.1　製品概要
    13.2.1.2　試験識別番号
    13.2.1.3　治験依頼者名
    13.2.1.4　試験種類
    13.2.1.5　薬剤分類
    13.2.1.6　適格基準
    13.2.1.7　試験記録日
    13.2.1.7.1　初回提出日
    13.2.1.7.2　初回公開日
    13.2.1.7.3　最終更新公開日
    13.2.1.7.4　最終確認日
    13.2.1.8　適応症
    13.2.1.9　試験デザイン
    13.2.1.10　被験者募集状況
    13.2.1.11　登録者数（推定）
    13.2.1.12　実施国
    13.2.2　その他の医薬品
    14　高脂血症：主要開発パイプライン企業
    14.1　Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.
    14.1.1　企業概要
    14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3　財務分析
    14.1.4　最近のニュースおよび動向
    14.2　Verve Therapeutics, Inc.
    14.2.1　企業概要
    14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3　財務分析
    14.2.4　最近のニュースおよび動向
    14.3　Innovent Biologics (Suzhou) Co. Ltd.
    14.3.1　企業概要
    14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3　財務分析
    14.3.4　最近のニュースおよび動向
    14.4　Beijing Suncadia Pharmaceuticals Co., Ltd.
    14.4.1　企業概要
    14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3　財務分析
    14.4.4　最近のニュースおよび動向
    14.5　CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd.
    14.5.1　企業概要
    14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3　財務分析
    14.5.4　最近のニュースおよび動向
    14.6　Fujian Shengdi Pharmaceutical Co., Ltd.
    14.6.1　企業概要
    14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3　財務分析
    14.6.4　最近のニュースおよび動向
    14.7　Ionis Pharmaceuticals, Inc.
    14.7.1　企業概要
    14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3　財務分析
    14.7.4　最近のニュースおよび動向
    14.8　Merck Sharp & Dohme LLC
    14.8.1　企業概要
    14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3　財務分析
    14.8.4　最近のニュースおよび動向
    14.9　Regeneron Pharmaceuticals
    14.9.1　企業概要
    14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3　財務分析
    14.9.4　最近のニュースおよび動向
    14.10　AstraZeneca
    14.10.1　企業概要
    14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.10.3　財務分析
    14.10.4　最近のニュースおよび動向
    14.11　Kowa Company, Ltd.
    14.11.1　企業概要
    14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.11.3　財務分析
    14.11.4　最近のニュースおよび動向
    14.12　CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd.
    14.12.1　企業概要
    14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.12.3　財務分析
    14.12.4　最近のニュースおよび動向
    15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
    16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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