報道関係者各位
    プレスリリース
    2026年9月3日 11:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    肢帯型筋ジストロフィーパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「肢帯型筋ジストロフィーパイプライン分析2026、英文タイトル：Limb Girdle Muscular Dystrophy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は、肩や骨盤周囲の筋肉を中心に進行性の筋力低下を引き起こす、希少な遺伝性神経筋疾患です。患者では歩行能力の低下や日常生活動作への制限が生じることがあり、疾患の進行に伴って運動機能や生活の質に大きな影響を及ぼします。調査会社によると、LGMDの世界的な有病率は人口10万人あたり約1～9人と推定されており、非常に希少な疾患であることが示されています。本市場調査レポートでは、LGMD治療薬の開発パイプラインを分析しており、遺伝子治療、エクソンスキッピング療法、AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクターを利用した治療アプローチなど、特定の遺伝子異常を標的とした次世代治療法の開発状況を評価しています。現在は症状管理や支持療法が中心ですが、精密医療、診断技術の進歩、研究開発投資の拡大により、今後の治療選択肢の拡大と市場成長が期待されています。

    本レポートは、現在臨床試験段階にある四肢帯型筋ジストロフィー治療薬について包括的な分析を提供しています。開発中の100種類以上の候補薬および50社以上の関連企業を対象として、各治療薬の開発状況、臨床試験結果、有効性、安全性評価、副作用情報、治療ガイドラインとの適合性などを調査しています。また、薬剤ごとに薬剤分類、臨床試験段階、作用機序、投与経路、製品開発状況などを詳細に分析し、LGMD治療領域における競争環境や技術動向を明らかにしています。

    四肢帯型筋ジストロフィーは、肩、上腕、骨盤、太ももなどの近位筋を中心に進行性の筋萎縮と筋力低下を引き起こす遺伝性疾患です。疾患は複数の遺伝子変異によって発症し、例えばLGMD2I/R9ではFKRP遺伝子の異常により正常な筋機能が損なわれ、徐々に身体機能が低下します。病型によって症状の進行速度や重症度は異なりますが、筋力低下、歩行障害、運動能力低下などが主要な特徴となります。

    現在のLGMD治療では、根本的に疾患進行を停止または回復させる承認済み治療法は存在せず、理学療法、補助器具の使用、呼吸・心機能管理などの支持療法が中心となっています。そのため、疾患原因となる遺伝子異常を直接修正する治療法への期待が高まっています。2023年2月には、AskBioの欧州子会社BrainVectisが、LGMD2I/R9を対象とするAAVベース遺伝子治療薬AB-1003について欧州委員会から希少疾病用医薬品指定を取得しました。本治療法は、成人患者に対する単回静脈内投与によって安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としており、遺伝子治療による疾患修飾の可能性を示す重要な開発例となっています。

    疫学面では、LGMDは希少疾患でありながら、多様な遺伝子サブタイプを持つため、世界的に一定数の患者が存在します。Sarepta Therapeuticsによると、すべてのLGMD病型を合わせた世界的な有病率は人口10万人あたり約1.63人と推定されています。また、Matthew P. Wicklundらによる2025年の研究では、米国では約2万人がLGMDとともに生活していると推定され、多くの病型は超希少疾患に分類され、各病型の患者数は数百人から数千人程度に限られています。

    英国で実施された研究では、LGMD R1/R2A患者85人のうち2人で心房細動および左室機能障害が確認されており、LGMDが筋肉だけでなく心血管系にも影響を及ぼす可能性が示されています。これらの疫学的背景から、疾患進行を抑制し、筋機能や患者の生活の質を改善する有効な治療法の開発が強く求められています。

    本レポートでは、LGMD治療薬パイプラインを臨床試験段階別に分析しています。対象となる段階は、第3相・第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床・探索段階の候補薬です。また、薬剤分類では小分子薬、モノクローナル抗体、ペプチド、タンパク質、ワクチンなどを対象としており、それぞれの開発状況や作用機序を比較しています。投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類されています。

    臨床試験段階別では、第1相試験が全体の44％を占め、最も大きな割合となっています。次いで第2相試験が33％、第3相試験が22％を占めています。この構成は、LGMD治療薬開発が初期から中期段階に集中していることを示しており、新規治療技術の安全性確認や有効性評価が積極的に進められていることを反映しています。特に遺伝子治療や分子標的治療の進展により、将来的な治療選択肢の拡大が期待されています。

    薬剤クラス別では、小分子薬、モノクローナル抗体、ペプチド、タンパク質、ワクチンなど幅広い技術領域で研究開発が進んでいます。特に遺伝子標的治療が注目されており、BridgeBio Pharmaが開発する経口治療薬BBP-418は、LGMD2I/R9を対象とした第3相登録試験で評価されています。BBP-418はα-ジストログリカンの糖鎖修飾を回復させることで筋細胞の安定性向上を目指しており、バイオマーカー解析に基づく米国での迅速承認制度の対象となる可能性があります。

    LGMD治療薬の臨床開発には、Sarepta Therapeutics、AskBio、Atamyo Therapeutics、ML Bio Solutions、aTyr Pharma、Pfizer、Endo Pharmaceuticals、Vernalis、Celgeneなどの企業が参入しています。これらの企業は、遺伝子治療、タンパク質補充療法、分子標的治療などを通じて、疾患原因への直接的な介入を目指した研究開発を進めています。

    開発中の代表的な治療薬として、SRP-9003、AB-1003、ATA-100が挙げられます。

    SRP-9003（バドリジストロジン・ゼボパルボベク）は、Sarepta Therapeuticsが開発する全身投与型遺伝子治療薬であり、LGMD2E/R4患者を対象としています。第3相臨床試験では、歩行可能および歩行不能患者を対象に、安全性と有効性が評価されています。本治療法ではAAVrh74ベクターを用いて正常なβ-サルコグリカン（β-SG）遺伝子を筋肉細胞へ導入し、骨格筋、横隔膜、心筋でのタンパク質産生回復を目指しています。これにより筋機能改善や心肺合併症の軽減が期待されています。

    AB-1003は、AskBioが開発するAAVベースの遺伝子治療薬であり、LGMD2I/R9患者を対象としています。本薬剤は、筋細胞内でFKRP酵素活性を回復させることを目的としており、第1相臨床試験では成人患者に対する単回静脈内投与の安全性と忍容性が評価されています。正常なFKRP遺伝子を筋組織へ送達することで、筋機能改善や疾患進行抑制を目指しています。

    ATA-100は、Atamyo Therapeuticsが開発する静脈内投与型遺伝子治療薬であり、FKRP関連LGMD（LGMDR9）を対象としています。本薬剤はAAV9ベクターを利用して正常なFKRP遺伝子を導入し、タンパク質産生を回復させることで筋機能改善を目指しています。第1相非盲検用量漸増試験では、安全性、忍容性、薬力学、免疫反応が評価されています。また、ATA-100は米国および欧州で希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、希少小児疾患指定を取得しており、今後の開発進展が期待されています。

    四肢帯型筋ジストロフィー治療市場では、従来の支持療法から、遺伝子異常を直接標的とする疾患修飾型治療への転換が進んでいます。AAVベース遺伝子治療、エクソンスキッピング技術、精密医療アプローチの進歩により、これまで治療選択肢が限られていた患者に対して新たな可能性が生まれています。今後は、臨床試験の進展や規制承認の拡大により、LGMD患者向けの長期的かつ効果的な治療法の確立が期待されています。

    ※目次構成

    01　序文
    1.1　はじめに
    1.2　調査の目的
    1.3　調査方法および前提条件
    02　エグゼクティブサマリー
    03　肢帯型筋ジストロフィーの概要
    3.1　徴候および症状
    3.2　原因
    3.3　リスク要因
    3.4　診断
    3.5　治療
    04　患者プロファイル：肢帯型筋ジストロフィー
    4.1　患者プロファイルの概要
    4.2　患者心理および感情面への影響要因
    4.3　リスク評価および治療成功率
    05　肢帯型筋ジストロフィー：疫学概要
    5.1　主要市場別の肢帯型筋ジストロフィー発症率
    5.2　肢帯型筋ジストロフィー－主要市場における治療希望患者
    06　肢帯型筋ジストロフィー：市場動向
    6.1　市場促進要因および制約要因
    6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
    07　肢帯型筋ジストロフィー：主な掲載情報
    7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
    7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
    7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
    7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
    08　肢帯型筋ジストロフィー：医薬品パイプライン評価
    8.1　治療種類別評価
    8.2　投与経路別評価
    8.3　薬剤クラス別評価
    09　EMR医薬品パイプライン比較分析
    9.1　肢帯型筋ジストロフィーパイプライン医薬品一覧
    9.1.1　企業別
    9.1.2　開発段階別
    9.1.3　適応症別
    9.1.4　試験状況別
    9.1.5　資金提供者の種類別
    9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10　肢帯型筋ジストロフィー医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
    10.1　後期段階医薬品の比較分析
    10.1.1　試験種類
    10.1.2　被験者募集状況
    10.1.3　企業
    10.1.4　資金提供者の種類
    10.2　製品別分析
    10.2.1　生物学的製剤：SRP-9003
    10.2.1.1　製品概要
    10.2.1.2　試験識別番号
    10.2.1.3　治験依頼者名
    10.2.1.4　試験種類
    10.2.1.5　薬剤クラス
    10.2.1.6　適格基準
    10.2.1.7　試験記録日
    10.2.1.7.1　初回提出日
    10.2.1.7.2　初回掲載日
    10.2.1.7.3　最終更新掲載日
    10.2.1.7.4　最終確認日
    10.2.1.8　適応症
    10.2.1.9　試験デザイン
    10.2.1.10　被験者募集状況
    10.2.1.11　登録者数（推定）
    10.2.1.12　実施国
    10.2.1.13　最新結果
    10.2.2　医薬品：BBP-418（リビトール）
    10.2.3　その他の医薬品
    11　肢帯型筋ジストロフィー医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
    11.1　中期段階医薬品の比較分析
    11.1.1　試験種類
    11.1.2　被験者募集状況
    11.1.3　企業
    11.1.4　資金提供者の種類
    11.2　製品別分析
    11.2.1　遺伝子治療製品：AB-1003
    11.2.1.1　製品概要
    11.2.1.2　試験識別番号
    11.2.1.3　治験依頼者名
    11.2.1.4　試験種類
    11.2.1.5　薬剤クラス
    11.2.1.6　適格基準
    11.2.1.7　試験記録日
    11.2.1.7.1　初回提出日
    11.2.1.7.2　初回掲載日
    11.2.1.7.3　最終更新掲載日
    11.2.1.7.4　最終確認日
    11.2.1.8　適応症
    11.2.1.9　試験デザイン
    11.2.1.10　被験者募集状況
    11.2.1.11　登録者数（推定）
    11.2.1.12　実施国
    11.2.1.13　最新結果
    11.2.2　生物学的製剤：ATA-200
    11.2.3　その他の医薬品
    12　肢帯型筋ジストロフィー医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
    12.1　初期段階医薬品の比較分析
    12.1.1　試験種類
    12.1.2　被験者募集状況
    12.1.3　企業
    12.1.4　資金提供者の種類
    12.2　製品別分析
    12.2.1　生物学的製剤：ATA-100
    12.2.1.1　製品概要
    12.2.1.2　試験識別番号
    12.2.1.3　治験依頼者名
    12.2.1.4　試験種類
    12.2.1.5　薬剤クラス
    12.2.1.6　適格基準
    12.2.1.7　試験記録日
    12.2.1.7.1　初回提出日
    12.2.1.7.2　初回掲載日
    12.2.1.7.3　最終更新掲載日
    12.2.1.7.4　最終確認日
    12.2.1.8　適応症
    12.2.1.9　試験デザイン
    12.2.1.10　被験者募集状況
    12.2.1.11　登録者数（推定）
    12.2.1.12　実施国
    12.2.2　その他の医薬品
    13　肢帯型筋ジストロフィー医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
    13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
    13.1.1　試験種類
    13.1.2　被験者募集状況
    13.1.3　企業
    13.1.4　資金提供者の種類
    13.2　製品別分析
    13.2.1　医薬品1
    13.2.1.1　製品概要
    13.2.1.2　試験識別番号
    13.2.1.3　治験依頼者名
    13.2.1.4　試験種類
    13.2.1.5　薬剤クラス
    13.2.1.6　適格基準
    13.2.1.7　試験記録日
    13.2.1.7.1　初回提出日
    13.2.1.7.2　初回掲載日
    13.2.1.7.3　最終更新掲載日
    13.2.1.7.4　最終確認日
    13.2.1.8　適応症
    13.2.1.9　試験デザイン
    13.2.1.10　被験者募集状況
    13.2.1.11　登録者数（推定）
    13.2.1.12　実施国
    13.2.2　その他の医薬品
    14　肢帯型筋ジストロフィー：主要医薬品パイプライン企業
    14.1　Sarepta Therapeutics, Inc.
    14.1.1　企業概要
    14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3　財務分析
    14.1.4　最新ニュースおよび動向
    14.2　AskBio Inc.
    14.2.1　企業概要
    14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3　財務分析
    14.2.4　最新ニュースおよび動向
    14.3　Atamyo Therapeutics
    14.3.1　企業概要
    14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3　財務分析
    14.3.4　最新ニュースおよび動向
    14.4　ML Bio Solutions, Inc.
    14.4.1　企業概要
    14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3　財務分析
    14.4.4　最新ニュースおよび動向
    14.5　aTyr Pharma, Inc.
    14.5.1　企業概要
    14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3　財務分析
    14.5.4　最新ニュースおよび動向
    14.6　Pfizer
    14.6.1　企業概要
    14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3　財務分析
    14.6.4　最新ニュースおよび動向
    14.7　Endo Pharmaceuticals
    14.7.1　企業概要
    14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3　財務分析
    14.7.4　最新ニュースおよび動向
    14.8　Vernalis (R&D) Ltd.
    14.8.1　企業概要
    14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3　財務分析
    14.8.4　最新ニュースおよび動向
    14.9　Celgene
    14.9.1　企業概要
    14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3　財務分析
    14.9.4　最新ニュースおよび動向
    15　地域別医薬品承認の規制枠組み
    16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

    ■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
    https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

    ■株式会社マーケットリサーチセンターについて
    https://www.marketresearch.co.jp
    主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
    本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
    TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
    マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp