希少疾病用医薬品市場：治療領域別、製品タイプ別、投与経路別、患者タイプ別、支払主体別、流通チャネル別、エンドユーザー別―2026年～2032年の世界市場予測

株式会社グローバルインフォメーション（所在地：神奈川県川崎市、代表者：樋口 荘祐）は、市場調査レポート「希少疾病用医薬品市場：治療領域別、製品タイプ別、投与経路別、患者タイプ別、支払主体別、流通チャネル別、エンドユーザー別―2026年～2032年の世界市場予測」（360iResearch LLP）の販売を8月14日より開始しました。グローバルインフォメーションは360iResearch (360iリサーチ)の日本における正規代理店です。

【当レポートの詳細目次】
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希少疾病用医薬品市場は、2032年までにCAGR11.96％で4,213億2,000万米ドル規模に拡大すると予測されています。

希少疾患は、世界中で推定3億人、そのうち米国では約3,000万人が罹患しているとされ、これまでに7,000以上の希少疾患が特定されています。科学的な進歩にもかかわらず、広く引用されている公衆衛生上の推計によると、希少疾患の約95％には依然として承認された治療法が存在せず、オーファン薬の創薬および開発において根強いイノベーションのギャップが生じています。

こうした動きは、米国において患者数が20万人を下回る疾患に適用される「米国希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）」や、欧州連合（EU）において1万人あたり5人以下に発症する生命を脅かす疾患または慢性的に身体機能を損なう疾患を対象とする「希少疾病指定（Orphan Designation）」制度など、確立されたインセンティブ枠組みによって支えられています。これらの政策に加え、特定の管轄区域における規制上の独占権、税額控除や手数料の減免、迅速承認プロセス、そしてバイオマーカー科学の進展が相まって、希少疾病用医薬品は引き続き、世界の製薬業界において戦略的に重要な分野となっています。

本エグゼクティブサマリーは、検証済みのパブリックドメインおよび業界で認められた情報源に焦点を当てた、体系的な2次調査アプローチを用いて作成されています。主な情報源には、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）による規制上の定義やガイダンス、公衆衛生機関や患者支援団体による希少疾患の有病率に関する参考資料、ならびに各国の規制当局、保険償還機関、医療技術評価機関からの政策情報が含まれます。

科学的イノベーションが、規制上のインセンティブ、患者支援活動、そして希少疾患の負担に対する世界の認識の高まりと相まって、オーファン薬市場は今後も戦略的に重要な位置を占め続ける見込みです。承認された治療選択肢が限られている、あるいは存在しない疾患に対処するために、ゲノミクス、AIを活用した創薬、先進的治療法、および実世界データが組み合わさる分野において、最も大きな機会が生まれています。

希少疾病用医薬品市場の市場規模はどのように予測されていますか？
2025年に1,909億7,000万米ドル、2026年には2,134億5,000万米ドル、2032年までには4,213億2,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは11.96%です。

希少疾病用医薬品市場の拡大要因は何ですか？
政府、規制当局、バイオ医薬品開発企業、ヘルスケア制度、および患者団体が、未充足医療ニーズの高い希少疾患への対応に向けた取り組みを強化していることです。

希少疾患の患者数はどのくらいですか？
世界中で推定3億人、そのうち米国では約3,000万人が罹患しています。

希少疾病用医薬品に対する政策はどのようなものがありますか？
米国希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）や、欧州連合（EU）の希少疾病指定（Orphan Designation）制度などがあります。

希少疾病用医薬品の研究開発における最近の変化は何ですか？
従来の低分子化合物や酵素補充療法から、精密バイオロジクス、遺伝子治療、RNAベースの医薬品、および細胞療法へと移行しています。

希少疾病用医薬品の発見における人工知能の役割は何ですか？
標的の特定、表現型の照合、文献マイニング、タンパク質モデリング、および薬剤の転用を改善することで、希少疾病用医薬品の発見を加速させています。

北米における希少疾病用医薬品市場の特徴は何ですか？
米国食品医薬品局（FDA）の成熟した指定枠組み、充実した生物医学分野への資金提供、大学附属医療センター、臨床試験インフラ、確立された患者支援ネットワークに支えられています。

ASEAN市場の希少疾病用医薬品に関する状況はどうですか？
シンガポール、タイ、マレーシア、インドネシア、ベトナム、フィリピンでは、希少疾病政策の策定がそれぞれ異なる段階にあります。

希少疾病用医薬品市場における主要企業はどこですか？
AbbVie Inc、Alexion Pharmaceuticals Inc、Amgen Inc、Takeda Pharmaceutical Company Limitedなどです。

第1章 序文
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場概要
第5章 市場洞察
第6章 AIの累積的影響、2026年
第7章 希少疾病用医薬品市場：治療領域別
第8章 希少疾病用医薬品市場：製品タイプ別
第9章 希少疾病用医薬品市場：投与経路別
第10章 希少疾病用医薬品市場：患者タイプ別
第11章 希少疾病用医薬品市場：支払主体別
第12章 希少疾病用医薬品市場：流通チャネル別
第13章 希少疾病用医薬品市場：エンドユーザー別
第14章 希少疾病用医薬品市場：地域別
第15章 希少疾病用医薬品市場：グループ別
第16章 希少疾病用医薬品市場：国別
第17章 競合情勢
第18章 企業プロファイル

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