肥大型心筋症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「肥大型心筋症パイプライン分析2026、英文タイトル：Hypertrophic Cardiomyopathy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

肥大型心筋症（HCM）は、心筋、特に左心室の筋肉が異常に肥厚する遺伝性心疾患であり、心臓からの血流障害やさまざまな心血管合併症を引き起こす可能性があります。主に心筋サルコメアタンパク質をコードする遺伝子の変異によって発症し、心筋の肥厚によって心臓の収縮や拡張機能が低下することで、息切れ、運動耐容能低下、不整脈、場合によっては突然死につながることがあります。肥大型心筋症の世界的な有病率は約200～500人に1人と推定されています。本レポートでは、肥大型心筋症に対する治療薬パイプラインを分析し、心機能改善や症状軽減を目的とした新規薬剤、標的治療薬、先進的な治療アプローチの開発状況について評価しています。遺伝子検査技術の進歩、疾患認知度の向上、研究開発投資の増加により、今後肥大型心筋症治療製品市場は大きく成長すると期待されています。

本レポートでは、臨床試験段階にある肥大型心筋症治療薬について包括的な分析を実施し、開発中の薬剤に関する詳細情報を提供しています。分析対象には100種類以上のパイプライン薬剤と50社以上の関連企業が含まれており、各候補薬について臨床試験で公表された有効性、安全性評価、患者における副作用、肥大型心筋症治療ガイドラインとの整合性などを評価しています。また、各薬剤について薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の製品開発活動などを詳細に分析し、肥大型心筋症治療領域における研究開発動向や将来的な治療選択肢の可能性を明らかにしています。

肥大型心筋症は、心筋の異常な肥厚を特徴とする遺伝性心疾患であり、特に左心室の肥大によって心臓から血液を送り出す機能が障害されることがあります。心筋肥厚により左心室流出路が閉塞すると、閉塞性肥大型心筋症（oHCM）を発症し、血流制限や心臓への負担増加につながります。また、心筋構造の異常は不整脈の発生リスクを高め、重症例では突然心停止につながる可能性があります。疾患の根本的な原因には遺伝子変異が関与しており、近年では遺伝子解析技術の進歩によって患者ごとの病態理解や個別化治療への取り組みが進んでいます。

肥大型心筋症の治療では、症状管理と心機能維持を目的として、β遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、抗不整脈薬、心室中隔縮小治療などが用いられています。近年では、疾患の分子メカニズムを直接標的とする新しい治療法として心筋ミオシン阻害薬が注目されています。これらの薬剤は、過剰な心筋収縮を調節し、心機能や運動能力の改善を目指す治療法です。2023年4月には、Bristol Myers Squibbが開発したCAMZYOS（マバカムテン）が、欧州で症候性閉塞性肥大型心筋症に対する初の心筋ミオシン阻害薬として承認を支持するCHMP（欧州医薬品委員会）の肯定的意見を取得しました。これは、第3相臨床試験の成功に基づくものであり、肥大型心筋症治療における新たな治療選択肢として注目されています。

疫学面では、肥大型心筋症の発症頻度は地域によって異なります。2024年に公表されたレビューでは、米国における肥大型心筋症の発症率は2013年の10,000人あたり3.0人から、2019年には3.8人へ増加しました。一方、閉塞性肥大型心筋症の発症率は同期間に10,000人あたり2.1人から1.5人へ減少しています。また、英国では約500人に1人が肥大型心筋症の影響を受けていると報告されています。診断技術の向上や疾患認識の拡大により、これまで未診断であった患者の発見が進み、治療需要が高まっています。

治療薬パイプラインの評価では、開発段階、薬剤分類、投与経路の観点から肥大型心筋症治療候補薬を分析しています。開発段階では、第3相・第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の薬剤を対象としています。薬剤分類では、小分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチド、遺伝子治療、RNAベース治療などを対象として分析しています。また、投与経路については経口投与、非経口投与などに分類し、各候補薬の開発状況を比較評価しています。

臨床開発段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相および初期開発段階の治療候補薬について詳細な評価が行われています。EMR分析によると、肥大型心筋症治療薬パイプラインでは、第2相試験段階の候補薬が37.5％を占め、最も大きな割合となっています。これは、新規治療薬の有効性や安全性を検証する中期臨床研究が活発に進められていることを示しています。第3相試験段階は34.38％を占め、承認申請に近づく有望な候補薬が存在することを示しています。さらに、第1相および第4相試験段階はそれぞれ12.5％、初期第1相試験段階は3.13％となっており、幅広い開発段階で研究が進められています。

薬剤分類別では、小分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチド、遺伝子治療、RNAベース治療など、多様な治療アプローチが研究されています。本レポートでは、各薬剤について臨床試験段階ごとの比較分析を実施し、肥大型心筋症に対する新たな治療戦略の可能性を評価しています。特に、心筋ミオシン阻害薬は新たな薬剤クラスとして注目されています。Cytokineticsが開発するアフィカムテンは、次世代型心筋ミオシン阻害薬として開発されており、閉塞性肥大型心筋症を対象に規制当局による審査が進められています。2024年12月には、米国食品医薬品局（FDA）が同薬剤の新薬承認申請を受理し、2025年9月26日を目標日として審査が進められています。

本レポートでは、肥大型心筋症治療薬の臨床試験に関与する主要企業として、Edgewise Therapeutics, Inc.、Bristol-Myers Squibb、Tenaya Therapeutics、Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.、Lexicon Pharmaceuticals、Corxel Pharmaceuticals、Cytokinetics、Novartis Pharmaceuticals、Gilead Sciences、Imbria Pharmaceuticals, Inc.などを取り上げています。各企業が開発する治療薬について、薬剤の特徴、臨床試験状況、開発段階などを分析し、肥大型心筋症治療分野における競争環境や市場成長の可能性を評価しています。また、新規開発薬プロファイルでは、各薬剤の商品概要、試験番号、研究デザイン、薬剤分類、投与方法、患者募集状況などを詳細に整理しています。

代表的な開発薬として、Tenaya Therapeuticsが開発するTN-201が挙げられます。TN-201は、MYBPC3遺伝子変異に関連する症候性肥大型心筋症を対象とした遺伝子治療薬であり、第1相／第2相臨床試験（MyPEAK-1）で安全性、忍容性、薬力学的効果が評価されています。本薬剤は、組換えAAV9ベクターを利用してミオシン結合タンパク質C遺伝子を患者細胞へ導入し、疾患の遺伝的原因そのものに作用することを目的としています。遺伝子レベルで病態を修正する新しい治療アプローチとして、将来的な治療選択肢となる可能性が期待されています。

また、Edgewise Therapeutics, Inc.が開発するEDG-7500は、第2相臨床試験で肥大型心筋症患者を対象に安全性、忍容性、薬物動態、薬力学的特性が評価されています。本薬剤は経口投与可能な選択的心筋サルコメア調節薬であり、閉塞性および非閉塞性肥大型心筋症患者における拡張機能障害を標的として、心機能改善を目指しています。EDG-7500を含む新規作用機序を持つ治療薬の開発により、従来治療では十分な効果が得られなかった患者に対して、より効果的で個別化された治療選択肢が提供されることが期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件

02 エグゼクティブサマリー

03 肥大型心筋症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療

04 患者プロファイル：肥大型心筋症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率

05 肥大型心筋症：疫学概要
5.1 主要市場別の肥大型心筋症発生状況
5.2 主要市場において治療を求める肥大型心筋症患者

06 肥大型心筋症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 SWOT分析（強み・弱み・機会・脅威分析）

07 肥大型心筋症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国

08 肥大型心筋症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価

09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 肥大型心筋症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）

10 肥大型心筋症パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類

10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：マバカムテン（Mavacamten）
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果

10.2.2 医薬品：ソタグリフロジン（Sotagliflozin）
10.2.3 その他の医薬品

11 肥大型心筋症パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類

11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：EDG-7500
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果

11.2.2 医薬品：HRS-1893
11.2.3 遺伝子治療：TN-201
11.2.4 その他の医薬品

12 肥大型心筋症パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類

12.2 製品別分析*
12.2.1 生物学的製剤：AAVrh.10hFXN
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国

12.2.2 その他の医薬品

13 肥大型心筋症パイプライン－前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床・探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者の種類

13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品説明
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤クラス
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験設計
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録患者数（推定）
13.2.1.12 実施国

13.2.2 その他の医薬品

14 肥大型心筋症：主要医薬品パイプライン企業

14.1 Edgewise Therapeutics, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向

14.2 Bristol-Myers Squibb
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向

14.3 Tenaya Therapeutics
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向

14.4 Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向

14.5 Lexicon Pharmaceuticals
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向

14.6 Corxel Pharmaceuticals
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向

14.7 Cytokinetics
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向

14.8 Novartis Pharmaceuticals
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向

14.9 Gilead Sciences
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向

14.10 Imbria Pharmaceuticals, Inc.
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向

15 地域別医薬品承認の規制枠組み

16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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