自閉症治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「自閉症治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：Autism Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

自閉症（自閉スペクトラム症、ASD）は、社会的コミュニケーションや対人交流の困難、興味・行動・活動における柔軟性の低さや反復的・限定的なパターンを特徴とする神経発達障害です。米国疾病対策予防センター（CDC）の自閉症および発達障害モニタリング（ADDM）ネットワークによると、約36人に1人の子どもが自閉症スペクトラム症と診断されていると報告されています。また、世界保健機関（WHO）によると、世界では約100人に1人の子どもが自閉症の影響を受けているとされています。患者数の増加に伴い、有望な自閉症治療薬の開発促進や臨床試験の加速に対する注目が高まっており、自閉症関連団体による啓発活動や社会的認知の向上も、より高度な治療選択肢への需要拡大を後押ししています。

本レポートは、調査会社による「自閉症治療薬パイプライン分析レポート」であり、現在臨床試験段階にある自閉症治療薬について包括的な情報を提供しています。レポートでは、開発中の100種類以上のパイプライン薬剤および50社以上の関連企業を対象として分析を行っています。各薬剤について、臨床試験で公表された有効性および安全性評価結果、患者における有害事象、現在の自閉症治療ガイドラインとの適合性などを評価し、最適な治療提供に向けた薬剤開発状況を詳細に調査しています。また、各薬剤の薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、進行中の商品開発活動についても分析しています。

自閉症スペクトラム症は、社会的コミュニケーション能力や社会的相互作用に関する障害を伴う神経発達障害であり、患者によって症状や必要な支援の程度は異なります。一部の患者は自立した生活を送ることが可能ですが、生涯にわたる支援やケアを必要とする患者も存在します。現在の治療では、社会性、コミュニケーション能力、学習能力の向上を目的とした行動療法が広く利用されています。また、重度の易刺激性や攻撃的行動などの行動症状に対しては、米国食品医薬品局（FDA）承認薬であるリスペリドンやアリピプラゾールが使用されています。

近年では、従来の行動療法や症状管理を補完する新たな薬物療法の研究開発が進んでいます。製薬企業は、遺伝子治療、RNAを利用した治療法、カンナビジオール（CBD）、オキシトシン療法などの新規治療候補薬の開発に取り組んでいます。特に、自閉症の発症メカニズムや神経生物学的経路を標的とする治療法への関心が高まっており、革新的な薬剤開発技術の導入や治療ガイドラインへの適用強化により、患者の治療成績向上とパイプライン拡大が期待されています。

疫学面では、WHOによると世界では約100人に1人の子どもが自閉症の影響を受けています。一方、CDCのADDMネットワークでは、約36人に1人の子どもが自閉症スペクトラム症と確認されています。ただし、低・中所得国では自閉症の有病率に関する情報が十分に把握されていない地域もあります。自閉症は男子で女子より約4倍多く発生するとされており、民族、人種、社会経済的背景を問わず発症することが報告されています。

本レポートでは、自閉症治療薬候補について、臨床試験段階別、薬剤分類別、投与経路別に詳細な評価を行っています。臨床試験段階では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の製品を対象としています。薬剤分類では、低分子化合物、生物学的製剤、ペプチド、遺伝子・RNAベース治療、天然化合物およびカンナビノイドなどを分析対象としています。また、投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類し、それぞれの治療候補薬の開発状況を評価しています。

臨床試験段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相、および初期開発段階にある自閉症治療薬について、各段階での研究開発状況を詳細に調査しています。EMR分析によると、第2相臨床試験が自閉症関連臨床試験の中で最大の割合を占め、全体の50％を占めています。第1相試験は15％を占め、初期段階での新規治療候補の研究が進んでいることを示しています。また、第3相試験も15％を占め、実用化に向けた有望な後期開発が進行しています。第4相試験は5％を占め、市販後評価や長期的な安全性確認を担っています。さらに、初期探索段階は3％を占め、新たな治療技術の創出につながる可能性があります。

薬剤分類別分析では、低分子化合物、生物学的製剤、ペプチド、遺伝子・RNAベース治療、天然化合物およびカンナビノイドなどの治療モダリティを比較しています。特に、内因性カンナビノイド系を調節する治療法は、自閉症スペクトラム症に対する有望な薬剤分類として注目されています。例えば、Kingdom Therapeuticsが開発するKT-20610は、経口投与型の治療薬候補であり、内因性カンナビノイド系を調節することで腸脳相関に作用し、生理的バランスの回復や自閉症の中核症状改善を目指しています。また、吸収性を高め、副作用を低減する投与技術も活用されています。

競争環境分析では、自閉症治療薬の臨床試験に関与する主要企業と開発中薬剤について詳細に評価しています。対象企業には、Curemark、Aardvark Therapeutics, Inc.、MapLight Therapeutics、Intra-Cellular Therapies, Inc.、Astrogen, Inc.、ACADIA Pharmaceuticals Inc.、AbbVieなどが含まれています。これらの企業は、神経機能調節、遺伝子治療、RNA治療、生物学的製剤などの新しい技術を活用し、自閉症患者の症状改善や生活の質向上を目的とした治療薬開発を進めています。

主要な開発中薬剤として、Astrogen, Inc.が開発するAST-001が挙げられます。AST-001は、自閉症スペクトラム症の小児患者を対象として、有効性および安全性を評価する無作為化二重盲検多施設臨床試験が実施されています。本試験は第3相臨床開発段階にあり、約160人の参加者が予定されています。また、Curemarkが開発するCM-ATは、自閉症患者における便中キモトリプシン量に関連した治療効果を評価する第3相非盲検延長試験が進行中です。本試験には約405人の小児患者が登録され、2025年1月の完了が予定されています。これらの新規治療薬の開発は、現在の行動療法や症状管理中心の治療から、疾患メカニズムや個々の患者特性を考慮した、より高度で個別化された自閉症治療への移行を促進すると期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 自閉症の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 自閉症の種類
3.5 診断
3.6 治療
04 患者プロファイル：自閉症
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 自閉症：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の自閉症発症率
5.2 自閉症―主要市場における治療希望患者
06 自閉症：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 自閉症：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 自閉症：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 自閉症パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 自閉症医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：CM-AT
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：AST-001
10.2.3 医薬品：ピマバンセリン
10.2.4 その他の医薬品
11 自閉症医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：ARD-501
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：ML-004
11.2.3 その他の医薬品
12 自閉症医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：ルマテペロン
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 医薬品：カンナビジオール
12.2.3 その他の医薬品
13 自閉症医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 自閉症：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Curemark
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Aardvark Therapeutics, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 MapLight Therapeutics
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Intra-Cellular Therapies, Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Astrogen, Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 ACADIA Pharmaceuticals Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 AbbVie
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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