薬剤抵抗性難治性てんかんパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「薬剤抵抗性難治性てんかんパイプライン分析2026、英文タイトル：Drug-Resistant Refractory Epilepsy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

薬剤抵抗性難治性てんかんは、適切に選択された2種類以上の抗てんかん薬を十分に使用しても発作が継続する重度の神経疾患です。てんかん患者の中でも治療反応性が低い患者群に該当し、発作による身体的リスクだけでなく、認知機能、精神状態、社会生活の質（QOL）にも大きな影響を及ぼします。Niels Pachecoらによる2024年の報告では、世界のてんかん患者のおよそ3分の1が薬剤抵抗性てんかんへ進行するとされており、依然として大きな医療上の未充足ニーズが存在しています。

調査会社による薬剤抵抗性難治性てんかんパイプライン分析では、現在開発が進められている治療薬や新規治療アプローチについて包括的な評価が行われています。本レポートでは、臨床試験段階にある薬剤抵抗性難治性てんかん治療薬を対象として、100種類以上の開発候補薬および50社以上の関連企業を分析しています。各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、作用機序、投与経路、開発状況などを詳細に評価し、臨床試験で得られた有効性や安全性データ、副作用情報、既存の治療ガイドラインとの適合性についても分析しています。

薬剤抵抗性難治性てんかんは、脳内神経回路の異常、遺伝子変異、脳構造異常、薬剤標的の変化など複数の要因によって発症すると考えられています。これらの異常により神経細胞の過剰興奮状態が維持され、繰り返し発作が発生します。通常の抗てんかん薬による治療で十分な効果が得られない場合、てんかん外科手術、神経刺激療法、ケトン食療法、新規作用機序を持つ薬剤などが治療選択肢となります。

近年の薬剤開発では、従来とは異なる分子標的を狙った治療法への関心が高まっています。特に、AMPA受容体調節薬、イオンチャネル制御薬、遺伝子治療、細胞治療などが注目されています。2025年9月には、Rapport Therapeuticsが開発するRAP-219について、第2a相試験において発作回数を約80％低減した結果を報告しました。RAP-219は、局所的な焦点性発作領域におけるTARPγ8制御型AMPA受容体活性を選択的に標的とする経口治療薬であり、新たな治療選択肢として期待されています。

疫学面では、薬剤抵抗性難治性てんかんは世界的に大きな患者負担を抱える疾患です。Elektaによると、てんかん患者は世界で約5,000万人に達するとされ、そのうち抗てんかん薬によって発作を制御できる患者は最大70％である一方、約30％が医学的難治性または薬剤抵抗性てんかんへ移行するとされています。Ignacio Laggerらによる2023年およびNiels Pachecoらによる2024年の報告でも、治療を継続しているにもかかわらず約3分の1の患者で発作が持続するとされています。また、Rosemarie Kobauらによる2023年の推計では、米国成人における活動性てんかんの有病率は約1.1％とされています。こうした背景から、既存薬では十分な効果が得られない患者を対象とした新規治療法の開発が活発化しています。

本レポートでは、薬剤抵抗性難治性てんかんの治療薬候補を複数の観点から分類しています。開発フェーズ別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。また、薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーに分類し、それぞれの研究開発状況を比較しています。投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法が分析対象となっています。

臨床試験フェーズ別では、第1相および第2相試験が大きな割合を占めています。EMR分析によると、第1相試験は薬剤抵抗性難治性てんかん臨床試験全体の30％を占め、初期段階での新規作用機序探索や安全性評価が活発に行われています。第2相試験も30％を占め、用量設定や有効性検証を目的とした開発が進められています。さらに、初期第1相試験は21％を占め、新しい治療技術の探索を支えています。第3相試験は15％で、規制承認に向けた後期検証が進んでいます。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなど幅広い分野で研究が進んでいます。特に、神経伝達経路を選択的に制御する受容体標的型治療が注目されています。例えば、ES-481はTARPγ8依存型AMPA受容体を選択的に阻害する薬剤として第2a相試験で評価されています。本薬剤は脳内の興奮性神経伝達を調整することで、発作頻度の低減を目指しており、安全性や忍容性にも配慮した開発が進められています。

薬剤抵抗性難治性てんかんの臨床試験には、iQure Australia、Avance Clinical、Ajinomoto、NeuroPro Therapeutics、Biohaven Therapeutics、Neurona Therapeutics、Zogenix、Aadi Bioscience、SK Life Science、UCB Biopharma、Jazz Pharmaceuticalsなど、多数の企業や研究機関が参画しています。これらの企業は、従来型抗てんかん薬の改良だけでなく、遺伝子治療や細胞治療など次世代型アプローチの開発にも取り組んでいます。

代表的な開発中薬剤として、Rapamycin、NRTX-1001、iQ-007が挙げられます。

Rapamycinは、結節性硬化症複合体（TSC）に関連する薬剤抵抗性難治性てんかんを対象として、第3相臨床試験が実施されています。ポーランドのChildren’s Memorial Health InstituteがスポンサーとなるRaRE-TS試験では、無作為化二重盲検プラセボ対照試験により、安全性、忍容性、有効性が評価されています。RapamycinはmTOR阻害薬として知られ、TSC関連てんかんで異常化しているmTORシグナル経路を調節することで、発作抑制効果を発揮することが期待されています。

NRTX-1001は、Neurona Therapeuticsが開発する同種GABA作動性介在ニューロン細胞治療薬です。薬剤抵抗性てんかん患者を対象とした第1/2相試験では、単回脳内投与による安全性、忍容性、有効性が評価されています。本治療は、抑制性神経シグナルを回復させることで、過剰な神経興奮状態を抑制し、発作頻度の低減を目指しています。臨床試験では、持続的な発作減少、認知機能維持、QOL改善が示されており、FDAからRMAT指定を受け、第3相EPIC試験への展開が計画されています。

iQ-007は、iQure Australiaが開発する経口投与可能なファースト・イン・クラスの小分子医薬品です。薬剤抵抗性てんかんおよび焦点性発作を対象として、第1相試験が実施されています。本試験では、健康成人を対象に安全性、忍容性、薬物動態を評価しています。iQ-007はグルタミン酸トランスポーターEAAT2の活性を高めることで、過剰な興奮性神経伝達を抑制し、難治性発作の制御を目指しています。

薬剤抵抗性難治性てんかん治療市場は、既存治療では十分な効果が得られない患者の存在、新規作用機序を持つ薬剤への需要、精密医療技術や細胞・遺伝子治療技術の進歩を背景に、今後も成長が期待されています。特に、神経回路を標的とした治療、長期間効果が期待できる細胞治療、分子レベルで発作発生メカニズムを制御する治療法の発展により、難治性てんかん患者に対する新たな治療選択肢の拡大が期待されています。本レポートは、開発中の治療薬、主要企業、臨床試験状況、薬剤カテゴリーを包括的に分析し、薬剤抵抗性難治性てんかん治療分野における市場動向と将来的な成長機会を明らかにしています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　薬剤抵抗性難治性てんかんの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：薬剤抵抗性難治性てんかん
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　薬剤抵抗性難治性てんかん：疫学概要
5.1　主要市場別の薬剤抵抗性難治性てんかん発症率
5.2　薬剤抵抗性難治性てんかん－主要市場における治療希望患者
06　薬剤抵抗性難治性てんかん：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　薬剤抵抗性難治性てんかん：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　薬剤抵抗性難治性てんかん：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　薬剤抵抗性難治性てんかんパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　薬剤抵抗性難治性てんかん医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品：ラパマイシン
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　薬剤抵抗性難治性てんかん医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　遺伝子治療製品：レンチウイルス遺伝子治療
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：NRTX-1001
11.2.3　その他の医薬品
12　薬剤抵抗性難治性てんかん医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品：iQ-007
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　生物学的製剤：UX-GIP001
12.2.3　その他の医薬品
13　薬剤抵抗性難治性てんかん医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　薬剤抵抗性難治性てんかん：主要医薬品パイプライン企業
14.1　iQure Australia Pty Ltd.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Avance Clinical Pty Ltd.
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Ajinomoto Co., Inc.
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　NeuroPro Therapeutics, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　Biohaven Therapeutics Ltd.
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Neurona Therapeutics
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Zogenix, Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Aadi Bioscience, Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　PhytoTech Therapeutics, Ltd.
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
14.10　SK Life Science, Inc.
14.10.1　企業概要
14.10.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最新ニュースおよび動向
14.11　UCB Biopharma S.P.R.L.
14.11.1　企業概要
14.11.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最新ニュースおよび動向
14.12　Jazz Pharmaceuticals
14.12.1　企業概要
14.12.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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