ルー・ゲーリッグ病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「ルー・ゲーリッグ病パイプライン分析2026、英文タイトル：Lou Gehrig’s Disease Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

筋萎縮性側索硬化症は、運動ニューロンが徐々に障害される希少かつ進行性の神経変性疾患で、世界的な有病率は人口10万人当たり約4～6人と推定されています。患者数自体は多くありませんが、筋力低下や運動機能の喪失が急速に進行し、最終的には呼吸や嚥下など生命維持に重要な機能にも影響を及ぼすため、臨床的な疾病負担は非常に大きい疾患です。根本的な治療選択肢が限られていることもあり、現在は病気の進行を遅らせ、運動機能をできるだけ長く維持し、生存期間や生活の質を改善する新規治療法の開発が重要な課題となっています。

調査会社による筋萎縮性側索硬化症のパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、各試験で公表された有効性や安全性、有害事象などの結果を分析し、既存の治療ガイドラインとの整合性を確認しながら、患者にとってより適切な治療につながる可能性が検討されています。

現在の研究開発は、遺伝的背景を標的とする治療や、バイオマーカーを活用した患者選択へと大きく進んでいます。特に、遺伝子治療、RNAを利用した治療、神経保護薬などが主要な開発分野となっています。筋萎縮性側索硬化症は病態の多様性が大きく、患者ごとに関連する遺伝子異常や病理学的機序が異なるため、単一の治療法ですべての患者を対象とするのではなく、病型や分子異常に応じて治療を最適化する精密医療型の開発が重視されています。

2023年4月には、米国FDAがSOD1遺伝子変異に関連する筋萎縮性側索硬化症を対象としてQalsodyを迅速承認しました。この治療はアンチセンス技術を利用して異常な遺伝子由来タンパク質の産生を抑制するもので、明確な遺伝的背景を持つ患者群に対して病因に直接介入する治療戦略として重要な意味を持ちます。この承認を契機として、特定の遺伝子やRNAを標的とした治療への関心が高まり、患者の遺伝子型に基づいて治療を選択する流れがさらに強まっています。

現在のパイプラインでは、TDP-43、C9orf72、神経炎症、ミトコンドリア障害、運動ニューロン保護など、複数の病態メカニズムを標的とする研究が進められています。TDP-43の異常蓄積は多くの患者で認められる代表的な病理所見であり、C9orf72の異常は遺伝性症例の一部で重要な要因です。また、慢性的な神経炎症や細胞内エネルギー産生を担うミトコンドリアの障害も、運動ニューロンの変性を促進する要素と考えられています。そのため、今後の治療では単一標的だけでなく、複数の病理機序に対して作用する戦略も重要になると考えられます。

疫学面では、米国疾病予防管理センターによると、米国には約35,000人の患者が存在し、毎年約5,000人が新たに診断されています。発症年齢は55～75歳が中心で、女性より男性でやや多くみられます。また、全症例の約5～10％は家族内で発症する遺伝性の症例です。米国の患者登録データでは、高齢化に伴って診断患者数が増加し、2030年までに国内患者数が36,000人を超える可能性が示されています。希少疾患でありながら、高齢化により患者数が徐々に増加することが予測されており、治療薬開発の必要性は今後も高い状態が続くと考えられます。

臨床開発段階別では、第II相が55.56％と最大の割合を占め、第III相が33.33％、第I相が11.11％となっています。第II相と第III相を合わせると全体の約9割に達しており、基礎研究や初期安全性評価だけでなく、患者における有効性検証や承認を見据えた後期開発が相当程度進んでいることが分かります。特に第II相が過半数を占めることは、さまざまな作用機序を持つ候補薬について、運動機能低下の速度、生存期間、呼吸機能、安全性などを本格的に評価する研究が活発に行われていることを示しています。

一方、第III相候補が約3分の1を占める点も重要です。筋萎縮性側索硬化症は患者数が少なく、病気の進行速度にも個人差が大きいため、大規模な臨床試験を設計すること自体が難しい疾患です。その中で第III相まで進んでいる候補が一定数存在することは、将来的な新薬承認につながる可能性を示しています。ただし、今後の成功には長期的な生存データの蓄積、信頼性の高いバイオマーカーの確立、早期診断、遺伝的に多様な少人数患者群に適した臨床試験デザインが必要となります。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療が主要カテゴリーとして分析されています。低分子医薬品では、神経炎症、酸化ストレス、細胞内ストレス、神経細胞の過剰興奮などを抑制する候補が開発されています。モノクローナル抗体では、神経変性や炎症に関わる特定の分子を選択的に標的とすることで、病気の進行を抑えることが期待されています。遺伝子治療では、特定の遺伝子異常を補正したり、病原性タンパク質の産生を抑えたりすることで、より根本的に病態へ介入することを目指しています。

2026年6月には、Trace Neuroscienceが欧州でFUNCTION ALS試験を開始し、中国でもLAUNCH ALS試験における患者への投与を進めました。開発中のTRCN-1023は、UNC13Aタンパク質の機能回復を目的としたアンチセンス治療です。UNC13Aは神経細胞間の情報伝達に重要な役割を持つタンパク質であり、その機能異常が筋萎縮性側索硬化症の病態に関与すると考えられています。RNAレベルで異常を調節し、正常なタンパク質機能を回復させるアプローチは、遺伝子型や分子病態に応じた精密治療の代表的な方向性です。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。低分子治療薬では経口投与が可能な候補が多く、長期間の治療継続に適しているという利点があります。一方、モノクローナル抗体、アンチセンス治療、遺伝子治療では、静脈内投与、皮下投与、髄腔内投与などが必要となる場合があります。特に中枢神経系へ作用させる治療では、血液脳関門を越えて薬剤を標的部位に届けることが大きな課題となるため、投与経路や薬物送達技術の最適化も研究開発上の重要なテーマです。

臨床試験に関与する主要企業としては、Tiziana Life Sciences Ltd.、Celosia Therapeutics Pty Ltd.、PhenoNet, Inc.、Novotech (Australia) Pty Limited、Neurizon Therapeutics Limited、QurAlis Corporation、Clene Inc.、Trace Neuroscience, Inc.、Denali Therapeutics Inc.、Calico Life Sciences LLC、Apellis Pharmaceuticals, Inc.、Biohaven Ltd.などが挙げられています。大手企業だけでなく、神経変性疾患、遺伝子治療、RNA医薬、神経保護技術などを専門とするバイオテクノロジー企業が数多く参入しており、多様な作用機序による治療開発が進んでいます。

NUZ-001は、Neurizon Therapeutics Limitedが開発している低分子候補薬です。神経炎症や細胞ストレスを抑制することによって運動ニューロンを保護し、病気の進行を遅らせることを目的としています。神経と筋肉の機能を可能な限り長く維持し、患者の機能低下を抑えることが開発目標です。現在の臨床開発プログラムは2027年に完了する予定です。Neurizon Therapeuticsはオーストラリアのバイオテクノロジー企業で、神経変性疾患に対する疾患修飾治療の開発に注力しています。

AAV9を利用した遺伝子治療は、Trace Neuroscience, Inc.が開発している候補治療です。アデノ随伴ウイルス9型を運搬体として利用し、治療に必要な遺伝物質を運動ニューロンへ直接届けることで、神経変性を引き起こす根本的な分子異常に介入することを目的としています。従来の薬物療法では病気の進行を完全には止めることが難しいため、遺伝子レベルで原因に働きかける治療は大きな期待を集めています。臨床試験は2028年に完了する予定で、同社は重篤な神経変性疾患を対象とした精密遺伝子医薬の開発に重点を置いています。

Ranolazineは、本来は慢性狭心症治療薬として承認されている低分子薬ですが、PhenoNet, Inc.によって筋萎縮性側索硬化症への転用が検討されています。この薬剤はナトリウムチャネルの活動を安定させ、神経細胞の過剰な興奮を抑えることで、運動ニューロン機能の低下を遅らせる可能性が期待されています。既承認薬を別の疾患に応用するドラッグリポジショニングは、安全性や薬物動態に関する既存データを活用できるため、新薬を一から開発する場合より効率的に臨床開発を進められる可能性があります。現在の試験は2027年に完了する予定です。

全体として、筋萎縮性側索硬化症の治療開発は、従来の症状管理中心の治療から、遺伝子異常、RNA異常、タンパク質機能障害、神経炎症、ミトコンドリア障害、神経細胞の過剰興奮など、病気の根本的な機序へ直接介入する方向へ移行しています。特に遺伝子治療やアンチセンス治療は、明確な分子異常を持つ患者群に対して高い治療特異性を実現できる可能性があります。

一方で、この疾患は患者数が少なく、遺伝的背景や進行速度が大きく異なるため、臨床試験の実施には依然として課題があります。今後は早期診断技術の向上、病気の進行を正確に測定できるバイオマーカーの確立、長期間の生存データの収集、患者ごとの遺伝子型や病態に適した治療選択が重要になります。第II相と第III相に多数の候補が存在することから、今後は新しい疾患修飾治療が臨床現場へ導入され、病気の進行抑制、運動機能の維持、生存期間の延長を目指す治療体系がさらに発展していくことが期待されます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　筋萎縮性側索硬化症の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：筋萎縮性側索硬化症
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　筋萎縮性側索硬化症：疫学概要
5.1　主要市場別の筋萎縮性側索硬化症発症率
5.2　主要市場において治療を求める筋萎縮性側索硬化症患者
06　筋萎縮性側索硬化症：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　筋萎縮性側索硬化症：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　筋萎縮性側索硬化症：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　筋萎縮性側索硬化症パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　筋萎縮性側索硬化症開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：NUZ-001
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　筋萎縮性側索硬化症開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：ラノラジン
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　筋萎縮性側索硬化症開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品：AAV9遺伝子治療
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　筋萎縮性側索硬化症開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　筋萎縮性側索硬化症：主要開発パイプライン企業
14.1　Tiziana Life Sciences LTD
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Celosia Therapeutics Pty Ltd
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　PhenoNet, Inc.
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Novotech (Australia) Pty Limited
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　Neurizon Therapeutics Limited
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　QurAlis Corporation
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Clene Inc.
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Trace Neuroscience, Inc.
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Denali Therapeutics Inc.
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Calico Life Sciences LLC
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Apellis Pharmaceuticals, Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　Biohaven Ltd.
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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