ATTRアミロイドーシスパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「ATTRアミロイドーシスパイプライン分析2026、英文タイトル：ATTR Amyloidosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、異常に折りたたまれたトランスサイレチン（TTR）タンパク質が臓器内にアミロイド沈着を形成することで発症する、進行性かつ生命を脅かす希少疾患です。主に心臓や神経系が影響を受け、心不全や末梢神経障害など重篤な合併症を引き起こします。ATTRには遺伝性と非遺伝性があり、特に野生型ATTRは高齢者で多く認められます。Orphanetによると、野生型ATTRの世界的な発症頻度は約5,800人に1人であり、剖検調査では高齢者の約25％で組織内にアミロイド沈着の証拠が確認されています。本レポートでは、ATTRアミロイドーシス治療薬の開発パイプラインを分析し、低分子医薬品、RNAを利用した治療法、モノクローナル抗体、遺伝子編集技術などの革新的な治療候補の開発状況を評価しています。研究資金の増加や規制当局による承認拡大により、今後の市場成長が期待されています。
　
本レポートは、現在臨床試験段階にあるATTRアミロイドーシス治療薬について包括的な分析を提供しており、100種類以上の開発中パイプライン医薬品および50社以上の関連企業を対象としています。各開発薬について、臨床試験で報告された有効性および安全性評価、副作用情報、患者への治療効果、既存のATTRアミロイドーシス治療ガイドラインとの整合性を分析し、最適な治療提供の可能性を評価しています。また、薬剤ごとの作用機序、薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、進行中の研究開発活動を詳細に調査し、ATTRアミロイドーシス治療市場における競争環境や将来的な成長機会を明らかにしています。
　
ATTRアミロイドーシスは、正常なTTRタンパク質が異常構造へ変化し、アミロイド線維として組織内に蓄積することで発症します。沈着したアミロイドは臓器機能を障害し、心筋症による心不全や神経障害などを引き起こします。現在の治療では、TTRタンパク質を安定化するTTR安定化薬、TTR産生を抑制する遺伝子サイレンシング療法、アミロイド沈着を標的とするモノクローナル抗体治療などが研究・開発されています。2025年3月には、米国食品医薬品局がAmvuttra（vutrisiran）をATTR心筋症（ATTR-CM）向けのTTR遺伝子サイレンシング療法として承認しました。本薬剤はTTR産生を低下させることで疾患進行を抑制し、心機能改善につながる新たな治療選択肢として注目されています。
　
疫学分析では、ATTRアミロイドーシスは希少疾患であるものの、高齢化や診断技術の進歩により認識される患者数が増加しています。野生型ATTRの世界的な発症頻度は約5,800人に1人と推定され、高齢者では心臓へのアミロイド沈着が一定割合で認められています。また、保存駆出率型心不全（HFpEF）患者の最大13％が野生型ATTR心筋症（ATTR-CM）を有する可能性があると報告されています。さらに、重度大動脈弁狭窄症患者の約16％でもATTR関連病変が確認されており、心疾患領域における診断・治療ニーズの高まりが示されています。
　
本レポートでは、ATTRアミロイドーシス治療薬候補を臨床開発段階別に分類し、第3相・第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の製品について詳細に評価しています。また、薬剤分類では、低分子医薬品、オリゴヌクレオチド、モノクローナル抗体、遺伝子治療などに分類し、それぞれの治療アプローチや開発状況を比較しています。さらに、投与経路についても経口投与、非経口投与、その他の方法に分け、各候補薬の臨床応用可能性や市場導入の見通しを分析しています。
　
臨床試験段階別の分析では、第3相試験の薬剤がATTRアミロイドーシス治療薬パイプライン全体の45.71％を占め、最も大きな割合となっています。第2相試験は22.86％を占め、有効性および安全性評価が進む重要な段階として位置付けられています。第1相試験は20％、初期第1相試験および第4相試験はそれぞれ5.71％となっています。後期臨床試験段階の開発品が多く存在することから、ATTRアミロイドーシス治療分野では実用化に向けた研究開発が進展しており、今後の承認取得や治療選択肢拡大が期待されています。
　
薬剤分類では、RNA治療や遺伝子編集技術に加えて、モノクローナル抗体療法が有望な新規治療領域として注目されています。特に、異常構造を持つTTR凝集体を直接標的とする抗体治療は、アミロイド形成過程そのものを抑制する可能性があります。例えば、NNC6019-0001はヒト化IgG1モノクローナル抗体として開発されており、病態進行に関与する異常なトランスサイレチン凝集体上の特定エピトープを標的とすることで、アミロイド形成の抑制や患者予後改善を目指しています。このような疾患修飾型治療法は、従来の症状管理中心の治療から、病態そのものへ介入する新たな治療戦略として期待されています。
　
競争環境分析では、ATTRアミロイドーシス治療薬の臨床試験に関与する主要企業および開発中製品を評価しています。対象企業には、Novo Nordisk A/S、AstraZeneca、Intellia Therapeutics、Alexion Pharmaceuticals, Inc.、Alnylam Pharmaceuticals、YolTech Therapeutics Co., Ltd.、Life Molecular Imaging GmbH、Eidos Therapeutics、Pfizer、Regeneron Pharmaceuticals、Attralus, Inc.などが含まれています。本レポートでは、各企業の研究開発活動、臨床試験状況、開発薬の作用機序や特徴を分析し、ATTRアミロイドーシス治療市場における競争構造や将来的な成長機会を評価しています。
　
主要な開発薬については、臨床試験段階、試験内容、薬剤分類、投与方法、患者募集状況などを含む詳細な分析を実施しています。NTLA-2001は、Intellia Therapeuticsが開発するCRISPR技術を利用した遺伝子編集治療薬であり、ATTR心筋症（ATTR-CM）患者を対象とした第3相MAGNITUDE試験で有効性と安全性が評価されています。本治療法はTTR遺伝子を不活化することで有害なTTRタンパク質産生を停止させることを目的としており、1回の投与で長期的な治療効果を提供する可能性があります。国際共同プラセボ対照試験として進められており、2028年4月の完了が予定されています。
　
また、Alexionが開発するALXN2220は、ATTR心筋症患者を対象とした第3相DepleTTR-CM試験で評価されている研究開発中のモノクローナル抗体です。本薬剤はアミロイド沈着そのものを除去することを目的とした新規デプリート型抗体治療薬であり、死亡率や心血管イベントへの影響が検証されています。2024年9月には米国食品医薬品局から迅速承認対象指定を受けており、心機能改善や疾患進行抑制への可能性が期待されています。
　
さらに、YolTech Therapeutics Co., Ltd.が開発するYOLT-201は、第1相・第2相非盲検臨床試験で評価されている脂質ナノ粒子ベースのRNA治療薬です。本薬剤はTTR遺伝子を編集することで、ATTRアミロイドーシスの原因となる異常タンパク質産生を停止させることを目的としています。ATTR末梢神経障害（ATTR-PN）およびATTR心筋症患者を対象に、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学特性が評価されています。これら次世代治療薬の開発進展により、ATTRアミロイドーシス市場では、遺伝子レベルで疾患原因に介入する革新的な治療法の普及と、患者の生命予後改善につながる新たな治療選択肢の拡大が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 ATTRアミロイドーシスの概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：ATTRアミロイドーシス
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 ATTRアミロイドーシス：疫学スナップショット
5.1 主要市場別のATTRアミロイドーシス発症率
5.2 ATTRアミロイドーシス―主要市場における治療希望患者
06 ATTRアミロイドーシス：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 ATTRアミロイドーシス：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 ATTRアミロイドーシス：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 ATTRアミロイドーシスパイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 ATTRアミロイドーシス医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 生物学的製剤：NTLA-2001
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：ALXN2220
10.2.3 医薬品：ALXN2060
10.2.4 医薬品：アコラミジス
10.2.5 その他の医薬品
11 ATTRアミロイドーシス医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：NNC6019-0001
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：YOLT-201
11.2.3 その他の医薬品
12 ATTRアミロイドーシス医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：（18F）フルテメタモール
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 ATTRアミロイドーシス医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 ATTRアミロイドーシス：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Novo Nordisk A/S
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 AstraZeneca
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Intellia Therapeutics
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Alexion Pharmaceuticals, Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Alnylam Pharmaceuticals
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
14.6 YolTech Therapeutics Co., Ltd.
14.6.1 企業概要
14.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最新ニュースおよび動向
14.7 Life Molecular Imaging GmbH
14.7.1 企業概要
14.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最新ニュースおよび動向
14.8 Eidos Therapeutics
14.8.1 企業概要
14.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最新ニュースおよび動向
14.9 Pfizer
14.9.1 企業概要
14.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最新ニュースおよび動向
14.10 Regeneron Pharmaceuticals
14.10.1 企業概要
14.10.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最新ニュースおよび動向
14.11 Attralus, Inc.
14.11.1 企業概要
14.11.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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