報道関係者各位
    プレスリリース
    2026年8月31日 12:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    原発性骨髄線維症パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「原発性骨髄線維症パイプライン分析2026、英文タイトル：Primary Myelofibrosis Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    原発性骨髄線維症は、骨髄の線維化、脾臓の腫大、進行性の血球減少を特徴とする希少な慢性骨髄増殖性腫瘍です。主に高齢者に発症し、世界的な有病率は10万人当たり約1～5例と推定されています。発症頻度は低いものの、貧血や疾患進行による症状悪化など、依然として大きな治療上の課題が存在しています。調査会社による原発性骨髄線維症パイプライン分析では、従来のJAK阻害療法を超える新たな治療アプローチの開発が進んでおり、分子標的治療や疾患修飾型治療薬が治療環境を変革する可能性が注目されています。

    原発性骨髄線維症パイプライン分析レポートでは、現在臨床試験が進行している原発性骨髄線維症治療薬について包括的な評価を行っています。開発中の治療薬に関する詳細情報をはじめ、各薬剤の臨床試験状況、薬剤分類、開発段階、投与経路、治療効果、安全性評価などを分析しています。また、100種類以上の開発中治療薬と50社以上の関連企業を対象として、原発性骨髄線維症治療薬パイプラインの競争環境や今後の開発動向を評価しています。

    本分析では、臨床試験で報告された有効性指標、安全性評価、副作用情報などを基に、現在の治療環境を詳細に調査しています。さらに、原発性骨髄線維症治療ガイドラインとの整合性についても評価し、患者の症状改善や長期的な治療成果向上に向けた新規治療法の可能性を検討しています。

    原発性骨髄線維症は、造血幹細胞に関連する遺伝子異常によって引き起こされる慢性血液疾患であり、骨髄内で異常な血液細胞の産生が進行します。病気の進行に伴って骨髄の線維化が進み、正常な血液細胞の産生能力が低下することで、貧血、血小板減少、感染症リスクの上昇、脾腫などの症状が発生します。また、一部の患者では急性白血病へ進行する可能性があり、長期的な疾患管理が重要となります。

    現在の原発性骨髄線維症治療では、JAK阻害薬であるルキソリチニブやフェドラチニブが主要な治療選択肢となっています。これらの薬剤は脾臓サイズの縮小や症状軽減に効果を示していますが、疾患そのものの進行抑制や貧血改善には限界があるため、新たな治療法の開発が求められています。

    2025年6月には、米国食品医薬品局（FDA）が中リスクまたは高リスクの骨髄線維症患者を対象としたヌビセルチブ（TP-3654）に対してファストトラック指定を付与しました。ヌビセルチブは経口PIM1キナーゼ阻害薬として開発されており、JAK経路とは異なる作用機序を持つ新規治療候補として注目されています。このような非JAK経路を標的とする治療薬の研究開発は、既存治療で十分な効果が得られない患者への新たな選択肢となる可能性があります。

    原発性骨髄線維症は、主に50歳以上の成人に発症する希少疾患であり、診断時の中央値年齢は約65歳です。男女ともに発症する可能性がありますが、患者数は限られており、疾患の正確な発症率には地域差があります。米国では年間発症率が10万人当たり約1.5例と報告されており、北欧地域では年間10万人当たり約0.5例とされています。小児での発症は非常にまれですが、発症する場合には乳幼児期に確認されることがあります。

    原発性骨髄線維症治療薬パイプラインでは、開発段階別、薬剤分類別、投与経路別に候補薬の分析が行われています。開発段階では、フェーズIIIおよびフェーズIVの後期開発品、フェーズIIの中期開発品、フェーズIの初期開発品、前臨床および探索段階の製品が対象となっています。薬剤分類では、オリゴヌクレオチド、ペプチド、低分子化合物などが評価されています。また、投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法が分析対象となっています。

    臨床試験の開発段階を見ると、フェーズII試験が大きな割合を占めています。EMR分析によると、フェーズIIは全臨床試験の50％を占め、続いてフェーズIが37％、フェーズIIIが10％となっています。この構成は、原発性骨髄線維症治療薬の開発が初期から中期段階に集中していることを示しており、新規作用機序を持つ薬剤候補の安全性評価や有効性検証が活発に進められていることを示しています。

    薬剤分類別では、オリゴヌクレオチド、ペプチド、低分子化合物を中心とした研究開発が進められています。各薬剤について、作用機序、臨床試験段階、有効性、安全性などを比較分析することで、今後の治療開発の方向性を把握できます。

    2023年9月には、米国FDAが中リスクまたは高リスクの骨髄線維症患者を対象としてモメロチニブ（Ojjaara）を承認しました。同薬は貧血を伴う骨髄線維症患者への治療選択肢として開発され、フェーズIII MOMENTUM試験において、症状改善、脾臓容積減少、輸血依存性の改善などが確認されました。

    原発性骨髄線維症治療薬の開発には、Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.、Bristol-Myers Squibb、Ryvu Therapeutics SA、Ajax Therapeutics, Inc.、Cellenkos, Inc.、Incyte Corporation、Hangzhou GluBio Pharmaceutical Co., Ltd.、Karyopharm Therapeutics Inc.、Geron Corporation、AbbVieなどの企業が参入しています。これらの企業は、JAK阻害薬を補完する新規治療法や、疾患進行そのものを抑制する治療法の開発に取り組んでいます。

    AJ1-11095は、Ajax Therapeutics, Inc.が開発する新規JAK2阻害薬です。既存のJAK阻害薬とは異なり、不活性状態のJAK2キナーゼに選択的に結合するII型JAK2阻害薬として設計されています。異常なJAK2シグナル伝達を抑制することで、骨髄線維化の改善や変異アレル量の低下を目指しており、既存治療への耐性克服の可能性も検討されています。現在フェーズI臨床試験が進行しており、希少疾病用医薬品指定を取得しています。

    DISC-0974は、Disc Medicine, Inc.が開発するモノクローナル抗体であり、ヘモジュベリンを標的とする治療薬です。ヘモジュベリンを抑制することでヘプシジン産生を低下させ、体内で利用可能な鉄量を増加させることで、骨髄線維症患者に多く見られる貧血の改善を目指しています。フェーズIb/II試験では、安全性、忍容性、血液学的改善効果などが評価されています。

    INCB057643は、Incyte Corporationが開発する経口低分子BET阻害薬です。BETタンパク質を阻害することで、炎症反応や腫瘍細胞の生存に関与する遺伝子発現を制御し、骨髄線維症に関連する病態経路への作用が期待されています。単剤療法およびルキソリチニブとの併用療法として評価されており、再発または難治性の骨髄線維症患者に対する有効性や安全性が検討されています。

    原発性骨髄線維症の治療開発では、従来のJAK阻害療法に加えて、線維化抑制、貧血改善、免疫調節、エピジェネティック制御などを標的とした多様なアプローチが進められています。今後、疾患修飾効果を持つ新規治療薬が登場することで、患者の長期的な予後改善や治療選択肢の拡大が期待されています。

    ※目次構成

    01　序文
    1.1　はじめに
    1.2　調査の目的
    1.3　調査方法および前提条件
    02　エグゼクティブサマリー
    03　原発性骨髄線維症の概要
    3.1　徴候および症状
    3.2　原因
    3.3　危険因子
    3.4　診断
    3.5　治療
    04　患者プロファイル：原発性骨髄線維症
    4.1　患者プロファイルの概要
    4.2　患者心理および感情面への影響要因
    4.3　リスク評価および治療成功率
    05　原発性骨髄線維症：疫学概要
    5.1　主要市場別の原発性骨髄線維症発症率
    5.2　主要市場において治療を求める原発性骨髄線維症患者
    06　原発性骨髄線維症：市場動向
    6.1　市場促進要因および制約要因
    6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
    07　原発性骨髄線維症：主要調査項目
    7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
    7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
    7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
    7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
    08　原発性骨髄線維症：医薬品開発パイプライン評価
    8.1　治療種類別評価
    8.2　投与経路別評価
    8.3　薬剤分類別評価
    09　EMR医薬品開発パイプライン比較分析
    9.1　原発性骨髄線維症パイプライン医薬品一覧
    9.1.1　企業別
    9.1.2　開発段階別
    9.1.3　適応症別
    9.1.4　試験状況別
    9.1.5　資金提供者種類別
    9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10　原発性骨髄線維症医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
    10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
    10.1.1　試験種類
    10.1.2　被験者募集状況
    10.1.3　企業
    10.1.4　資金提供者種類
    10.2　製品別分析*
    10.2.1　医薬品：ACE-536
    10.2.1.1　製品概要
    10.2.1.2　試験識別番号
    10.2.1.3　治験依頼者名
    10.2.1.4　試験種類
    10.2.1.5　薬剤分類
    10.2.1.6　適格基準
    10.2.1.7　試験記録日
    10.2.1.7.1　初回提出日
    10.2.1.7.2　初回公開日
    10.2.1.7.3　最終更新公開日
    10.2.1.7.4　最終確認日
    10.2.1.8　適応症
    10.2.1.9　試験デザイン
    10.2.1.10　被験者募集状況
    10.2.1.11　登録者数（推定）
    10.2.1.12　実施国
    10.2.1.13　最新結果
    10.2.2　その他の医薬品
    11　原発性骨髄線維症医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
    11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
    11.1.1　試験種類
    11.1.2　被験者募集状況
    11.1.3　企業
    11.1.4　資金提供者種類
    11.2　製品別分析*
    11.2.1　医薬品：BMS-986158＋ルキソリチニブ｜フェドラチニブ
    11.2.1.1　製品概要
    11.2.1.2　試験識別番号
    11.2.1.3　治験依頼者名
    11.2.1.4　試験種類
    11.2.1.5　薬剤分類
    11.2.1.6　適格基準
    11.2.1.7　試験記録日
    11.2.1.7.1　初回提出日
    11.2.1.7.2　初回公開日
    11.2.1.7.3　最終更新公開日
    11.2.1.7.4　最終確認日
    11.2.1.8　適応症
    11.2.1.9　試験デザイン
    11.2.1.10　被験者募集状況
    11.2.1.11　登録者数（推定）
    11.2.1.12　実施国
    11.2.1.13　最新結果
    11.2.2　医薬品：DISC-0974
    11.2.3　医薬品：RVU120
    11.2.4　その他の医薬品
    12　原発性骨髄線維症医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
    12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
    12.1.1　試験種類
    12.1.2　被験者募集状況
    12.1.3　企業
    12.1.4　資金提供者種類
    12.2　製品別分析*
    12.2.1　医薬品：AJ1-11095
    12.2.1.1　製品概要
    12.2.1.2　試験識別番号
    12.2.1.3　治験依頼者名
    12.2.1.4　試験種類
    12.2.1.5　薬剤分類
    12.2.1.6　適格基準
    12.2.1.7　試験記録日
    12.2.1.7.1　初回提出日
    12.2.1.7.2　初回公開日
    12.2.1.7.3　最終更新公開日
    12.2.1.7.4　最終確認日
    12.2.1.8　適応症
    12.2.1.9　試験デザイン
    12.2.1.10　被験者募集状況
    12.2.1.11　登録者数（推定）
    12.2.1.12　実施国
    12.2.2　医薬品：CK0804
    12.2.3　医薬品：INCB057643
    12.2.4　医薬品：GLB-001
    12.2.5　その他の医薬品
    13　原発性骨髄線維症医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
    13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
    13.1.1　試験種類
    13.1.2　被験者募集状況
    13.1.3　企業
    13.1.4　資金提供者種類
    13.2　製品別分析*
    13.2.1　医薬品1
    13.2.1.1　製品概要
    13.2.1.2　試験識別番号
    13.2.1.3　治験依頼者名
    13.2.1.4　試験種類
    13.2.1.5　薬剤分類
    13.2.1.6　適格基準
    13.2.1.7　試験記録日
    13.2.1.7.1　初回提出日
    13.2.1.7.2　初回公開日
    13.2.1.7.3　最終更新公開日
    13.2.1.7.4　最終確認日
    13.2.1.8　適応症
    13.2.1.9　試験デザイン
    13.2.1.10　被験者募集状況
    13.2.1.11　登録者数（推定）
    13.2.1.12　実施国
    13.2.2　その他の医薬品
    14　原発性骨髄線維症：主要医薬品開発パイプライン企業
    14.1　Chia Tai Tianqing Pharmaceutical Group Co., Ltd.
    14.1.1　企業概要
    14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3　財務分析
    14.1.4　最近のニュースおよび動向
    14.2　Bristol-Myers Squibb
    14.2.1　企業概要
    14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3　財務分析
    14.2.4　最近のニュースおよび動向
    14.3　Ryvu Therapeutics SA
    14.3.1　企業概要
    14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3　財務分析
    14.3.4　最近のニュースおよび動向
    14.4　Ajax Therapeutics, Inc.
    14.4.1　企業概要
    14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3　財務分析
    14.4.4　最近のニュースおよび動向
    14.5　Cellenkos, Inc.
    14.5.1　企業概要
    14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3　財務分析
    14.5.4　最近のニュースおよび動向
    14.6　Incyte Corporation
    14.6.1　企業概要
    14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3　財務分析
    14.6.4　最近のニュースおよび動向
    14.7　Hangzhou GluBio Pharmaceutical Co., Ltd.
    14.7.1　企業概要
    14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3　財務分析
    14.7.4　最近のニュースおよび動向
    14.8　Karyopharm Therapeutics Inc
    14.8.1　企業概要
    14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3　財務分析
    14.8.4　最近のニュースおよび動向
    14.9　Geron Corporation
    14.9.1　企業概要
    14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3　財務分析
    14.9.4　最近のニュースおよび動向
    14.10　AbbVie
    14.10.1　企業概要
    14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.10.3　財務分析
    14.10.4　最近のニュースおよび動向
    15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
    16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

    ■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
    https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

    ■株式会社マーケットリサーチセンターについて
    https://www.marketresearch.co.jp
    主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
    本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
    TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
    マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp