世界の血友病Aの市場規模、疾患概要、疫学予測：2026年調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「世界の血友病Aの市場規模、疾患概要、疫学予測、英文タイトル：Hemophilia A Market Size; Disease Overview; Epidemiology Forecast; Patient Pool Analysis」調査資料を発表しました。本資料には、市場規模、疾患概要、疫学予測、患者数分析（日本、米国、ヨーロッパ、インドなど）、治療上の課題・アンメットニーズなどの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

血友病A（Hemophilia A）は、血液凝固第VIII因子（Factor VIII：FVIII）の欠乏によって発症する遺伝性出血性疾患であり、血友病Bよりも約3～4倍多く発生する、最も一般的な血友病タイプです。本レポートでは、2019年～2025年を過去期間、2025年を基準年、2026年～2035年を予測期間として、血友病Aの疫学動向、患者数推移、有病率、疾患分類、治療状況、および主要8市場（米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本、インド）における患者人口の変化を包括的に分析しています。

血友病Aは、X染色体連鎖劣性遺伝形式をとる希少疾患であり、主に男性に発症します。女性は通常保因者となりますが、一部では発症するケースも報告されています。本疾患では、血液凝固に重要な役割を果たす第VIII因子が不足または欠如することで、血液が正常に凝固できなくなります。その結果、軽度の外傷や外科的処置、歯科治療後などに長時間の出血が続くほか、明らかな外傷がなくても自然出血が発生することがあります。

血友病Aの主な症状としては、皮下出血、あざができやすい状態、関節内出血、筋肉内出血などが挙げられます。特に重症例では、膝、足首、肘などの関節内で繰り返し出血が起こり、慢性的な関節障害や運動機能低下につながる可能性があります。また、頭蓋内出血など生命を脅かす重篤な出血リスクも存在します。

血友病Aは、第VIII因子活性レベルによって重症度が分類されます。一般的に、第VIII因子活性が著しく低下している重症型、中程度の低下を示す中等症型、比較的軽度の低下にとどまる軽症型に分類されます。重症血友病A患者では、自発的な筋肉内出血や関節内出血が頻繁に発生することが特徴です。

世界的な疫学データによると、血友病Aは全血友病症例の約85％を占める最も一般的なサブタイプです。近年のWHO支援による疫学分析では、血友病Aの有病率は男性10万人あたり約17.1例と推定されています。また、出生時発生率は男性出生10万人あたり約24.6例であり、地域や民族にかかわらず一定の発生頻度を示すことが報告されています。

Centers for Disease Control and Prevention（CDC）によると、血友病Aは血友病Bと比較して3～4倍多く発生します。これは血友病Aが最も主要なX染色体連鎖型遺伝性出血疾患であることを示しています。患者の大部分は男性ですが、確認されている症例の約5％は女性であり、これらの患者では軽症または非典型的な症状を示すことがあります。

世界全体では、血友病患者は110万人以上存在すると推定されていますが、その中には診断されていない患者も多く含まれています。近年では、診断技術の向上、疾患認知度の向上、治療アクセスの改善により、診断患者数が増加しています。また、治療技術の進歩によって患者の生存期間が延長し、既存患者人口が拡大していることも、血友病A患者数増加の要因となっています。

地域別の疫学状況では、診断体制、患者登録制度、医療アクセスの違いにより、報告される患者数には差があります。米国では、CDCによると男性10万人あたり約12人が血友病Aに罹患しており、年間約400人の新規患者が報告されています。一方、日本では全国調査により、凝固異常症患者8,751例が確認され、そのうち5,301例が血友病A患者であることが報告されています。米国では患者数の絶対的な負担が大きく、日本では全国的な患者登録制度による詳細な疾患管理が進められています。

血友病Aの疫学は、遺伝的要因だけでなく、医療制度、診断技術、患者登録システム、治療へのアクセス状況によっても影響を受けます。特に新興国や医療資源が限られた地域では、診断不足や治療アクセスの制限により、実際の患者数が過小評価されている可能性があります。

血友病Aの治療では、出血の制御と長期的な合併症予防が主要な目的となります。現在の標準治療は、第VIII因子補充療法です。これは不足しているFVIII製剤を静脈内投与することで血液凝固機能を補う治療法であり、出血時の治療だけでなく、定期的な予防投与（予防療法）としても広く利用されています。

予防的FVIII補充療法は、自然出血の発生を抑制し、関節障害などの長期的合併症を防ぐ上で重要な役割を果たしています。特に重症血友病A患者では、幼少期からの予防治療によって身体機能や生活の質の維持が期待されています。

軽症血友病A患者では、デスモプレシン（DDAVP）が治療選択肢となる場合があります。デスモプレシンは、体内に残存する第VIII因子の放出を促進することで、一時的に凝固能力を高める作用があります。また、近年では従来の因子補充療法に加えて、新規治療法の研究開発が進められています。

特に注目されている分野として遺伝子治療があります。遺伝子治療は、患者自身の細胞で第VIII因子産生を促進することにより、長期間にわたる治療効果を目指すアプローチです。また、凝固経路を調整する新規治療薬や、投与頻度を減らすことを目的とした長時間作用型製剤の開発も進められています。

2023年12月には、米国食品医薬品局（FDA）が、インヒビター（第VIII因子に対する抗体）を有する12歳以上の血友病患者における出血頻度低減を目的としてAlhemoを承認しました。このような新規治療法の登場により、血友病A治療の選択肢は拡大しています。

本レポートでは、血友病Aについて、疾患概要、症状、原因、危険因子、病態生理、診断方法、治療選択肢、重症度分類などを詳細に分析しています。また、米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国、日本、インドの8主要市場を対象に、患者人口、有病率、診断動向を評価しています。

さらに、本調査では血友病A患者における未充足医療ニーズ（Unmet Medical Needs）を明らかにし、治療アクセスの改善、診断率向上、新規治療技術の発展が今後の重要課題であることを示しています。今後は、診断技術の高度化、患者登録制度の拡充、生存率向上、新規治療法の普及により、血友病Aの診断患者数および治療需要は緩やかに増加すると予測されています。

※目次構成

序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
エグゼクティブサマリー
血友病Aの市場概要 ― 8主要市場
3.1 血友病Aの市場規模実績（2019～2025年）
3.2 血友病Aの市場規模予測（2026～2035年）
血友病Aの疫学概要 ― 8主要市場
4.1 血友病Aの疫学動向（2019～2025年）
4.2 血友病Aの疫学予測
疾患概要
5.1 徴候および症状
5.2 原因
5.3 リスク因子
5.4 ガイドラインおよび病期
5.5 病態生理
5.6 スクリーニングおよび診断
患者プロファイル
6.1 患者プロファイルの概要
6.2 患者心理および心理・感情面への影響因子
疫学動向および予測 ― 8主要市場
7.1 主な調査結果
7.2 前提条件およびその根拠
7.3 8主要市場における血友病Aの疫学動向（2019～2035年）
疫学動向および予測：米国
8.1 米国における血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：英国
9.1 英国における血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：ドイツ
10.1 ドイツにおける血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：フランス
11.1 フランスにおける血友病Aの疫学動向および予測
疫学動向および予測：イタリア
12.1 イタリアにおける血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：スペイン
13.1 スペインにおける血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：日本
14.1 日本における血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
疫学動向および予測：インド
15.1 インドにおける血友病Aの疫学動向および予測（2019～2035年）
ペイシェントジャーニー（患者の診療・治療プロセス）
治療上の課題およびアンメットニーズ
キー・オピニオン・リーダー（KOL）の見解

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