再発／難治性急性骨髄性白血病パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「再発／難治性急性骨髄性白血病パイプライン分析2026、英文タイトル：Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

再発・難治性急性骨髄性白血病は、寛解後に白血病細胞が再び増殖する状態、または2回の寛解導入療法を実施しても完全寛解に到達できない状態を指します。造血幹細胞移植は現在、唯一の根治を期待できる治療選択肢とされていますが、その他にも救援化学療法、FLT3阻害薬であるギルテリチニブ、IDH阻害薬であるイボシデニブやエナシデニブなどの分子標的治療が用いられています。再発・難治例では生存期間が数か月単位となることも多く、再発時に確認される遺伝子異常に基づいた個別化治療が重要となっています。本レポートでは、再発・難治性急性骨髄性白血病に対する治療薬パイプラインを分析し、新たな治療選択肢の開発状況を評価しています。

本レポートでは、現在臨床試験段階にある再発・難治性急性骨髄性白血病治療薬について包括的な分析を行い、開発中の薬剤に関する詳細情報を提供しています。分析対象には15種類以上のパイプライン薬剤と10社以上の関連企業が含まれており、各候補薬について、臨床試験で公表された有効性、安全性評価、患者に発生する副作用、再発・難治性急性骨髄性白血病の治療ガイドラインとの整合性などを評価しています。また、各薬剤の薬剤分類、臨床試験内容、試験段階、投与経路、開発中の治療活動などを詳細に分析し、治療困難な急性骨髄性白血病領域における研究開発動向を把握できる内容となっています。

再発・難治性急性骨髄性白血病は、白血病幹細胞が遺伝子異常を蓄積しながら進化することで治療抵抗性を獲得することによって発症します。TET2、IDH1/2などのエピジェネティック制御に関わる異常、FLT3-ITD、RAS、TP53などの二次的変異、FLT3やRAS/MAPK経路などのシグナル伝達異常が疾患進行や薬剤耐性に関与しています。白血病細胞は薬剤排出ポンプを利用して化学療法を回避し、骨髄内の保護的な微小環境を利用して生存します。また、再発時には初回診断時とは異なる遺伝子変異が発生することが多く、標的治療の選択を困難にしています。難治性症例では、自己複製能力を持つ白血病幹細胞が残存することで治療抵抗性が維持されます。

治療では、FLT3阻害薬であるギルテリチニブ、IDH阻害薬であるイボシデニブやエナシデニブなどの分子標的療法、FLAG療法やMEC療法などの救援化学療法、さらに唯一の根治可能性を持つ治療として同種造血幹細胞移植が主要な選択肢となっています。高齢者や身体状態が不良な患者では、アザシチジンやデシタビンにベネトクラクスを組み合わせた比較的低強度の治療法が用いられる場合があります。また、CLAG-M療法は他の救援療法と比較して高い寛解率を示しており、新規薬剤やアザシチジン・ベネトクラクスを含む三剤併用療法の臨床試験も、治療成績向上を目的として進められています。

疫学面では、再発・難治性急性骨髄性白血病は特に高齢患者で発生頻度が高く、60歳未満の患者における再発率は35～80％とされています。診断後1年以内に、最大57％の患者が死亡、再発、または初回治療抵抗性となる可能性があります。臨床コホートでは、再発・難治性急性骨髄性白血病患者の約62％が再発例、約38％が難治例とされており、現在も急性骨髄性白血病による死亡の主な原因は再発であることが示されています。

治療薬パイプラインの評価では、開発段階、薬剤分類、投与経路の観点から候補薬を分析しています。開発段階では、第3相・第4相に位置する後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の薬剤を対象としています。薬剤分類では、オリゴヌクレオチド、ペプチド、小分子化合物などを対象としており、投与経路については経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類して評価しています。

臨床開発段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相および初期開発段階の治療候補薬について詳細な評価を実施しています。EMR分析によると、再発・難治性急性骨髄性白血病のパイプラインでは、第1相試験段階の候補薬が全体の67％を占め最も多く、第2相試験段階の候補薬が27％、第3相試験段階の候補薬が6％となっています。このことから、現在の開発状況は初期から中期段階の研究が中心であり、新たな作用機序を持つ治療薬の探索が活発に進められていることが示されています。

薬剤分類別では、オリゴヌクレオチド、ペプチド、小分子化合物などの治療候補薬が分析対象となっています。本レポートでは、それぞれの薬剤について臨床試験段階ごとの比較分析を行い、再発・難治性急性骨髄性白血病に対する新規治療法の可能性を評価しています。特に、既存治療への抵抗性を克服することを目的として、遺伝子異常を標的とした薬剤や、新たな分子経路を制御する治療薬の研究開発が進められています。

本レポートでは、再発・難治性急性骨髄性白血病治療薬の臨床試験に関与する主要企業として、AbbVie Inc.、Daiichi Sankyo、Actinium Pharmaceuticals、Celgene、Wugen, Inc.、New Epsilon Innovation Limited、Telios Pharma, Inc.、Foghorn Therapeutics Inc.、Newave Pharmaceutical Inc.などを取り上げています。各企業が開発する治療薬について、薬剤の特徴、臨床試験状況、開発段階などを分析し、同疾患領域における競争環境や今後の治療市場の方向性を評価しています。

代表的な開発薬として、AbbVieが開発するAzacitidineは、再発または難治性急性骨髄性白血病患者を対象とした第1相臨床試験で評価されています。この試験では、選択的BET阻害薬であるABBV-744との併用療法における安全性、忍容性、初期有効性を検証しています。既に複数の血液悪性腫瘍で承認されている低メチル化剤アザシチジンの適応拡大を目指し、治療選択肢が限られる抵抗性AML患者に対する新たな併用療法として研究が進められています。

また、Daiichi Sankyoが開発するQuizartinibは、急性骨髄性白血病で頻繁に認められるFLT3-ITD変異を標的とする選択的FLT3阻害薬です。過去の臨床試験では、再発または難治性急性骨髄性白血病患者において生存期間の改善効果が示され、有望な結果が報告されています。現在は第1相後期試験において、MDM2阻害薬であるMilademetanとの併用療法が評価されています。この併用療法は、FLT3経路の阻害とMDM2・p53経路への作用を同時に行うことで、治療抵抗性の克服や奏効率向上を目指しています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査手法および前提条件

02 エグゼクティブサマリー

03 再発・難治性急性骨髄性白血病の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療

04 患者プロファイル：再発・難治性急性骨髄性白血病
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率

05 再発・難治性急性骨髄性白血病：疫学の概要
5.1 主要市場別の再発・難治性急性骨髄性白血病発症率
5.2 主要市場において治療を求める再発・難治性急性骨髄性白血病患者

06 再発・難治性急性骨髄性白血病：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 SWOT分析（強み・弱み・機会・脅威分析）

07 再発・難治性急性骨髄性白血病：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.2 欧州の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.3 北米の臨床試験に大きく貢献する主要国
7.4 その他地域の臨床試験に大きく貢献する主要国

08 再発・難治性急性骨髄性白血病：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤クラス別評価

09 EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1 再発・難治性急性骨髄性白血病パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者の種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）

10 再発・難治性急性骨髄性白血病医薬品パイプライン－後期開発製品（第III相および第IV相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者の種類

10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：Iomab-B
10.2.1.1 製品説明
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤クラス
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験設計
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録患者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果

10.2.2 医薬品：ギルテリチニブ（Gilteritinib）
10.2.3 その他の医薬品

11 再発・難治性急性骨髄性白血病医薬品パイプライン－中期開発製品（第II相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者の種類

11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：GEN3014
11.2.1.1 製品説明
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤クラス
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験設計
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録患者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果

11.2.2 医薬品：アザシチジン（Azacitidine）
11.2.3 医薬品：キザルチニブ（Quizartinib）
11.2.4 その他の医薬品

12 再発・難治性急性骨髄性白血病医薬品パイプライン－初期開発製品（第I相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者の種類

12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：WU-NK-101
12.2.1.1 製品説明
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤クラス
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験設計
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録患者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.1.13 最新結果

12.2.2 医薬品：NEI-01
12.2.3 その他の医薬品

13 再発・難治性急性骨髄性白血病：主要医薬品パイプライン企業

13.1 AbbVie Inc.
13.1.1 企業概要
13.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.1.3 財務分析
13.1.4 最新ニュースおよび動向

13.2 Daiichi Sankyo
13.2.1 企業概要
13.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.2.3 財務分析
13.2.4 最新ニュースおよび動向

13.3 Actinium Pharmaceuticals
13.3.1 企業概要
13.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.3.3 財務分析
13.3.4 最新ニュースおよび動向

13.4 Celgene
13.4.1 企業概要
13.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.4.3 財務分析
13.4.4 最新ニュースおよび動向

13.5 Wugen, Inc.
13.5.1 企業概要
13.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.5.3 財務分析
13.5.4 最新ニュースおよび動向

13.6 New Epsilon Innovation Limited
13.6.1 企業概要
13.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.6.3 財務分析
13.6.4 最新ニュースおよび動向

13.7 Telios Pharma, Inc.
13.7.1 企業概要
13.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.7.3 財務分析
13.7.4 最新ニュースおよび動向

13.8 Foghorn Therapeutics Inc.
13.8.1 企業概要
13.8.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.8.3 財務分析
13.8.4 最新ニュースおよび動向

13.9 Newave Pharmaceutical Inc.
13.9.1 企業概要
13.9.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.9.3 財務分析
13.9.4 最新ニュースおよび動向

14 地域別医薬品承認の規制枠組み

15 開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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