先天性高インスリン血症（CHI）治療薬パイプラインインサイト2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「先天性高インスリン血症（CHI）治療薬パイプラインインサイト2026、英文タイトル：Congenital Hyperinsulinism (CHI) Drug Pipeline Insight 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

先天性高インスリン血症（CHI）は、膵臓が過剰な量のインスリンを産生する遺伝性疾患であり、低血糖（血糖値低下）を引き起こす疾患です。一般人口における発症頻度は、生児出生約25,000～50,000人に1人と推定されています。一方、近親婚の割合が高い特定の集団では発症頻度が高く、生児出生約2,500人に1人まで上昇する場合があります。現在利用されている治療薬では、十分な血糖コントロールが得られない場合や重大な副作用が発生する場合があるため、インスリン活性を安全かつ効果的に制御し、先天性高インスリン血症に伴う合併症にも対応できる新規治療薬の開発が求められています。

本レポートは、調査会社による「先天性高インスリン血症（CHI）治療薬パイプライン分析レポート」であり、現在臨床試験段階にある先天性高インスリン血症治療薬について包括的な情報を提供しています。レポートでは、開発中の100種類以上のパイプライン薬剤および50社以上の関連企業を対象として分析を行っています。各治療候補薬について、臨床試験で公表された有効性および安全性評価結果、患者における有害事象などを基に評価し、先天性高インスリン血症治療薬の開発状況、薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、進行中の商品開発活動について詳細に調査しています。

先天性高インスリン血症は、新生児、乳児、小児における持続的な高インスリン状態または低血糖の最も一般的な原因の一つです。この疾患では、膵臓のβ細胞が過剰にインスリンを分泌することで血糖値が低下し、低血糖発作を繰り返します。頻繁な低血糖は、倦怠感、震え、哺乳困難、けいれんなどの症状を引き起こす可能性があり、適切な管理が行われない場合には神経学的な合併症につながる可能性があります。

現在の先天性高インスリン血症治療では、クロロチアジド、グルカゴン、ジアゾキシド、オクトレオチドなどの薬剤が使用されています。これらの治療法は一定の有効性を示しているものの、研究によると十分な効果が得られる患者は全体の約半数にとどまっています。薬物療法に反応しない患者では、外科的治療が選択肢となる場合があります。しかし、先天性高インスリン血症は遺伝的背景や症状の現れ方、治療反応性に大きな多様性があるため、近年では患者ごとの遺伝的特徴に対応した個別化医療への注目が高まっています。

本レポートでは、先天性高インスリン血症治療薬候補について、臨床試験段階別、薬剤分類別、投与経路別に詳細な評価を行っています。臨床試験段階では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の製品を対象としています。薬剤分類では、組換え融合タンパク質、低分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチド、ポリマー、遺伝子治療などを分析対象としており、それぞれの治療候補薬について臨床試験段階ごとの開発状況を比較評価しています。また、投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類し、各薬剤の特徴や開発状況を調査しています。

臨床試験段階別の分析では、第1相、第2相、第3相、第4相、および初期開発段階にある先天性高インスリン血症治療薬について、各段階での研究開発状況を詳細に評価しています。EMR分析によると、第2相臨床試験が先天性高インスリン血症関連臨床試験の中で大きな割合を占めており、多数の新規治療候補薬が有効性評価を目的とした中期開発段階にあります。また、薬剤分類別分析では、組換え融合タンパク質、低分子化合物、モノクローナル抗体、ペプチド、ポリマー、遺伝子治療などの治療モダリティを比較し、それぞれの作用機序や臨床開発状況を評価しています。

競争環境分析では、先天性高インスリン血症治療薬の臨床試験に関与する主要企業と開発中薬剤について詳細に評価しています。対象企業には、Hanmi Pharmaceutical Company Limited、Zealand Pharma、Rezolute, Inc.、Greenstone Biosciences, Inc.、Eli Lilly and Companyなどが含まれています。これらの企業は、インスリン分泌制御、血糖調節、遺伝子関連技術などを活用し、既存治療では十分な管理が困難な患者に対する新たな治療選択肢の開発を進めています。

主要な開発中薬剤として、dasiglucagonが挙げられます。本薬剤はZealand Pharmaが開発を進めており、先天性高インスリン血症患者を対象として、皮下注入による長期投与時の安全性を評価する多施設共同オープンラベル第3相臨床試験が実施されています。本試験では、先天性高インスリン血症を有する小児約44人が参加する予定であり、dasiglucagonの長期的な安全性評価が行われています。

また、Rezoluteが開発するRZ358は、先天性高インスリン血症治療を目的とした第3相臨床試験が進められています。本試験では、RZ358の安全性および有効性を評価しており、約56人の被験者が登録されています。試験完了は2026年9月が予定されています。これらの新規治療薬の開発は、既存治療で十分な血糖管理が困難な患者に対して、より安全で効果的な治療選択肢を提供し、低血糖による合併症リスクの低減や患者の生活の質向上に貢献すると期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 先天性高インスリン血症（CHI）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：先天性高インスリン血症（CHI）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 先天性高インスリン血症（CHI）：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の先天性高インスリン血症（CHI）発症率
5.2 先天性高インスリン血症（CHI）―主要市場における治療希望患者
06 先天性高インスリン血症（CHI）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 先天性高インスリン血症（CHI）：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 先天性高インスリン血症（CHI）：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 先天性高インスリン血症（CHI）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 先天性高インスリン血症（CHI）医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：ダシグルカゴン
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：RZ358
10.2.3 その他の医薬品
11 先天性高インスリン血症（CHI）医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：HM15136
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 その他の医薬品
12 先天性高インスリン血症（CHI）医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：フルオロドーパF 18
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 先天性高インスリン血症（CHI）医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 先天性高インスリン血症（CHI）：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Hanmi Pharmaceutical Company Limited
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Zealand Pharma
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Rezolute, Inc.
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Greenstone Biosciences, Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
14.5 Eli Lilly and Company
14.5.1 企業概要
14.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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