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    プレスリリース
    2026年9月1日 16:30
    株式会社マーケットリサーチセンター

    脳性麻痺パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

    株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「脳性麻痺パイプライン分析2026、英文タイトル：Cerebral Palsy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

    ■主な掲載内容

    脳性麻痺は、小児期における最も一般的な運動障害の一つであり、発達過程にある脳の非進行性の損傷や異常によって引き起こされる、運動、姿勢、身体機能に影響を及ぼす永続的な神経障害の総称です。
    調査会社による脳性麻痺パイプライン分析では、世界各地域を対象とした人口ベース研究において、出生1,000人あたり、または小児1,000人あたり約1～4例近くの有病率が報告されており、世界的に継続する大きな医療負担が示されています。現在、脳性麻痺に対する根本的な治療法は確立されていないものの、運動機能改善、症状管理、生活の質向上を目的とした新たな治療法の研究開発が進められています。

    本レポートでは、臨床試験段階にある脳性麻痺治療薬について包括的な分析を行っています。100種類以上の開発中薬剤および50社以上の関連企業を対象として、各薬剤候補の臨床試験状況、作用機序、薬剤分類、開発フェーズ、投与経路、有効性、安全性評価、副作用情報などを詳細に評価しています。また、脳性麻痺治療における既存の治療方針との整合性や、今後の治療選択肢拡大につながる可能性についても分析しています。

    脳性麻痺は、胎児期、出生時、または乳幼児期に発生した脳の損傷や発達異常によって生じ、運動制御や姿勢維持、筋肉協調性に長期的な影響を与えます。症状は患者によって異なり、痙縮、ジスキネジア（不随意運動）、てんかん、関節変形、筋骨格系異常などを伴うことがあります。これらの症状は生涯にわたる介護やリハビリテーションを必要とする場合があり、患者本人だけでなく家族や医療システムにも大きな負担をもたらしています。

    現在の脳性麻痺治療は、症状緩和と機能維持を中心としており、薬物療法、理学療法、作業療法、補助器具の利用などを組み合わせて実施されています。特に筋緊張異常や運動障害への対応が重要であり、痙縮を軽減する薬剤や神経伝達を調整する治療法が用いられています。一方で、近年の研究開発では、単なる症状緩和だけでなく、神経経路や細胞機能に作用する新しい治療法への関心が高まっています。

    脳性麻痺治療パイプラインでは、運動障害、特にジスキネジアや不随意運動を標的とした薬剤開発が進められています。その一例として、Neurocrine Biosciencesが開発するバルベナジン（Valbenazine）が挙げられます。バルベナジンは小胞モノアミントランスポーター2（VMAT2）阻害薬であり、神経終末からのドーパミン放出を調整することで、不随意運動の制御を目指しています。2017年4月には運動障害治療薬として米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しており、現在は脳性麻痺に関連するジスキネジアへの応用可能性が臨床研究で評価されています。このような取り組みは、脳性麻痺患者に対する新たな症状管理手段の確立に向けた重要な進展となっています。

    脳性麻痺の疫学的背景として、本疾患は世界中で一定の発症率を持つ小児運動障害です。米国疾病予防管理センター（CDC）のデータによると、脳性麻痺は小児期における最も一般的な運動障害であり、近年の世界各地域の人口ベース研究では、出生1,000人あたり、または小児1,000人あたり約1～4例近くの有病率が報告されています。この継続的な発症負担は、長期的な医療支援や新規治療法への需要を生み出しています。こうした疫学情報は、症状を改善し、患者の身体機能や生活の質を向上させる治療法開発への投資を支える重要な要素となっています。

    本レポートでは、脳性麻痺治療薬候補を開発段階、薬剤クラス、投与経路などの観点から分類しています。開発段階別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、さらに前臨床・探索段階の候補薬を対象としています。臨床試験の分布では、第2相試験が43％を占め、最も大きな割合となっています。次いで第1相試験が29.5％を占めており、その他の開発段階が続きます。この構成は、脳性麻痺治療薬の研究が中期臨床開発を中心に進められており、有効性や安全性を確認する段階に多くの研究資源が投入されていることを示しています。

    薬剤クラス別では、小分子化合物、生物学的製剤、遺伝子治療が主要カテゴリーとして分析されています。小分子薬では神経伝達経路の調整、生物学的製剤では特定分子を標的とした治療、遺伝子治療では神経機能や細胞機能の改善を目的とした研究が進められています。これらの新しい治療アプローチは、従来の対症療法を補完し、より効果的で持続的な機能改善を実現する可能性があります。

    脳性麻痺領域で研究開発を進める主要企業として、StemCyte Taiwan、UCB Biopharma、Ferrer Internacional、Neurocrine Biosciences、Amylyx Pharmaceuticals、AbbVie、Teva Pharmaceutical Industries、Novartis、Roche、Pfizerなどが挙げられます。これらの企業は、神経疾患治療、細胞療法、分子標的薬などの技術を活用し、脳性麻痺患者の症状改善や長期的な機能向上を目指した研究開発を進めています。

    主要な開発中薬剤候補として、ValbenazineはNeurocrine Biosciencesが開発する経口小分子治療薬です。現在、第3相臨床試験において、脳性麻痺に関連するジスキネジアへの有効性、安全性、忍容性が評価されています。本剤はVMAT2を選択的に阻害し、ドーパミン神経伝達を調整することで、不随意運動の軽減を目指しています。臨床試験ではプラセボとの比較により、運動症状の改善効果や安全性が検証されています。

    AMX0035は、Amylyx Pharmaceuticalsが開発する経口併用療法であり、神経変性疾患に関連する細胞ストレス経路を標的とする治療候補です。本剤は、神経細胞を保護し、疾患進行を抑制することを目的として開発されています。現在は進行性核上性麻痺（PSP）を対象とした第2/3相臨床試験が進められており、神経変性疾患全般に対する応用可能性が評価されています。

    UCB0107（bepranemab）は、UCB Biopharmaが開発するモノクローナル抗体治療候補です。本剤は、神経変性疾患に関与する異常タウタンパク質を標的としており、タウ凝集を抑制することで神経細胞の損傷進行を遅らせることを目的としています。現在、第1相臨床試験において安全性と長期投与時の忍容性が評価されています。

    総じて、脳性麻痺治療市場は、従来のリハビリテーションや症状緩和を中心とした治療から、神経経路を標的とした薬物療法、生物学的製剤、細胞・遺伝子技術を活用した新たな治療戦略へと発展しています。
    現時点では根本的な治療法の確立には至っていませんが、運動障害の改善や神経機能維持を目的とした研究開発が進展しており、今後は患者ごとの症状や病態に合わせた個別化治療の普及によって、脳性麻痺患者の生活の質向上と長期的な機能改善が期待されています。

    ※目次構成

    01　序文
    1.1　はじめに
    1.2　調査の目的
    1.3　調査方法および前提条件
    02　エグゼクティブサマリー
    03　脳性麻痺の概要
    3.1　徴候および症状
    3.2　原因
    3.3　危険因子
    3.4　診断
    3.5　治療
    04　患者プロファイル：脳性麻痺
    4.1　患者プロファイルの概要
    4.2　患者心理および感情面への影響要因
    4.3　リスク評価および治療成功率
    05　脳性麻痺：疫学概要
    5.1　主要市場別の脳性麻痺発症率
    5.2　主要市場において治療を求める脳性麻痺患者
    06　脳性麻痺：市場動向
    6.1　市場促進要因および制約要因
    6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
    07　脳性麻痺：主要調査項目
    7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
    7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
    7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
    7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
    08　脳性麻痺：医薬品開発パイプライン評価
    8.1　治療種類別評価
    8.2　投与経路別評価
    8.3　薬剤分類別評価
    09　EMR医薬品開発パイプライン比較分析
    9.1　脳性麻痺パイプライン医薬品一覧
    9.1.1　企業別
    9.1.2　開発段階別
    9.1.3　適応症別
    9.1.4　試験状況別
    9.1.5　資金提供者種類別
    9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
    10　脳性麻痺医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
    10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
    10.1.1　試験種類
    10.1.2　被験者募集状況
    10.1.3　企業
    10.1.4　資金提供者種類
    10.2　製品別分析
    10.2.1　医薬品：バルベナジン
    10.2.1.1　製品概要
    10.2.1.2　試験識別番号
    10.2.1.3　治験依頼者名
    10.2.1.4　試験種類
    10.2.1.5　薬剤分類
    10.2.1.6　適格基準
    10.2.1.7　試験記録日
    10.2.1.7.1　初回提出日
    10.2.1.7.2　初回公開日
    10.2.1.7.3　最終更新公開日
    10.2.1.7.4　最終確認日
    10.2.1.8　適応症
    10.2.1.9　試験デザイン
    10.2.1.10　被験者募集状況
    10.2.1.11　登録者数（推定）
    10.2.1.12　実施国
    10.2.1.13　最新結果
    10.2.2　AMX0035
    10.2.3　その他の医薬品
    11　脳性麻痺医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
    11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
    11.1.1　試験種類
    11.1.2　被験者募集状況
    11.1.3　企業
    11.1.4　資金提供者種類
    11.2　製品別分析
    11.2.1　医薬品：FNP-223
    11.2.1.1　製品概要
    11.2.1.2　試験識別番号
    11.2.1.3　治験依頼者名
    11.2.1.4　試験種類
    11.2.1.5　薬剤分類
    11.2.1.6　適格基準
    11.2.1.7　試験記録日
    11.2.1.7.1　初回提出日
    11.2.1.7.2　初回公開日
    11.2.1.7.3　最終更新公開日
    11.2.1.7.4　最終確認日
    11.2.1.8　適応症
    11.2.1.9　試験デザイン
    11.2.1.10　被験者募集状況
    11.2.1.11　登録者数（推定）
    11.2.1.12　実施国
    11.2.1.13　最新結果
    11.2.2　その他の医薬品
    12　脳性麻痺医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
    12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
    12.1.1　試験種類
    12.1.2　被験者募集状況
    12.1.3　企業
    12.1.4　資金提供者種類
    12.2　製品別分析
    12.2.1　医薬品：UCB0107（ベプラネマブ）
    12.2.1.1　製品概要
    12.2.1.2　試験識別番号
    12.2.1.3　治験依頼者名
    12.2.1.4　試験種類
    12.2.1.5　薬剤分類
    12.2.1.6　適格基準
    12.2.1.7　試験記録日
    12.2.1.7.1　初回提出日
    12.2.1.7.2　初回公開日
    12.2.1.7.3　最終更新公開日
    12.2.1.7.4　最終確認日
    12.2.1.8　適応症
    12.2.1.9　試験デザイン
    12.2.1.10　被験者募集状況
    12.2.1.11　登録者数（推定）
    12.2.1.12　実施国
    12.2.2　その他の医薬品
    13　脳性麻痺医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
    13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
    13.1.1　試験種類
    13.1.2　被験者募集状況
    13.1.3　企業
    13.1.4　資金提供者種類
    13.2　製品別分析
    13.2.1　医薬品1
    13.2.1.1　製品概要
    13.2.1.2　試験識別番号
    13.2.1.3　治験依頼者名
    13.2.1.4　試験種類
    13.2.1.5　薬剤分類
    13.2.1.6　適格基準
    13.2.1.7　試験記録日
    13.2.1.7.1　初回提出日
    13.2.1.7.2　初回公開日
    13.2.1.7.3　最終更新公開日
    13.2.1.7.4　最終確認日
    13.2.1.8　適応症
    13.2.1.9　試験デザイン
    13.2.1.10　被験者募集状況
    13.2.1.11　登録者数（推定）
    13.2.1.12　実施国
    13.2.2　その他の医薬品
    14　脳性麻痺：主要医薬品開発パイプライン企業
    14.1　StemCyte Taiwan Co., Ltd.
    14.1.1　企業概要
    14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.1.3　財務分析
    14.1.4　最近のニュースおよび動向
    14.2　UCB Biopharma SRL
    14.2.1　企業概要
    14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.2.3　財務分析
    14.2.4　最近のニュースおよび動向
    14.3　Ferrer Internacional S.A.
    14.3.1　企業概要
    14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.3.3　財務分析
    14.3.4　最近のニュースおよび動向
    14.4　Neurocrine Biosciences
    14.4.1　企業概要
    14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.4.3　財務分析
    14.4.4　最近のニュースおよび動向
    14.5　Amylyx Pharmaceuticals Inc.
    14.5.1　企業概要
    14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.5.3　財務分析
    14.5.4　最近のニュースおよび動向
    14.6　AbbVie Inc.
    14.6.1　企業概要
    14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.6.3　財務分析
    14.6.4　最近のニュースおよび動向
    14.7　Teva Pharmaceutical Industries
    14.7.1　企業概要
    14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.7.3　財務分析
    14.7.4　最近のニュースおよび動向
    14.8　Novartis
    14.8.1　企業概要
    14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.8.3　財務分析
    14.8.4　最近のニュースおよび動向
    14.9　Roche
    14.9.1　企業概要
    14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.9.3　財務分析
    14.9.4　最近のニュースおよび動向
    14.10　Pfizer Inc.
    14.10.1　企業概要
    14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
    14.10.3　財務分析
    14.10.4　最近のニュースおよび動向
    15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
    16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

    ■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
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    ■株式会社マーケットリサーチセンターについて
    https://www.marketresearch.co.jp
    主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
    本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
    TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
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