骨髄増殖性腫瘍パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「骨髄増殖性腫瘍パイプライン分析2026、英文タイトル：Myeloproliferative Neoplasms Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

骨髄増殖性腫瘍は、造血幹細胞の遺伝子変異によって骨髄内で成熟血球が過剰に産生される、希少な慢性血液腫瘍群です。異常な血液細胞の増加により、血液粘度の上昇、血栓症リスクの増加、脾腫、貧血、全身症状などを引き起こす可能性があります。代表的な疾患には、原発性骨髄線維症、本態性血小板血症、真性多血症などが含まれます。

骨髄増殖性腫瘍は、造血幹細胞の制御に関与する遺伝子異常によって発症します。特にJAK2などのシグナル伝達経路に関わる遺伝子変異は、細胞増殖を過剰に促進し、正常な造血機能を乱す主要な要因とされています。疾患が進行すると骨髄線維化や急性白血病への移行につながる可能性があり、長期的な疾患管理と新規治療法の開発が求められています。

Cancer Therapy Advisorによると、骨髄増殖性腫瘍の主要な一疾患である原発性骨髄線維症の米国における年間発症率は、人口10万人当たり約0.3例と推定されています。診断時の年齢中央値は65～67歳であり、高齢者に多く発症する傾向があります。また、Nouf Abutheraaら（2023年）によると、英国では骨髄増殖性腫瘍全体の発症率は人口10万人当たり約8人とされています。診断技術の向上や疾患認識の高まりにより、患者の把握が進む一方で、疾患進行を抑制する新たな治療法への需要が高まっています。

本市場調査レポートでは、骨髄増殖性腫瘍治療薬の開発パイプラインについて包括的な分析を行っています。現在臨床試験段階にある骨髄増殖性腫瘍治療候補を対象として、100種類以上の開発中医薬品と50社以上の関連企業を評価しています。各治療候補について、臨床試験で公表された有効性、安全性評価、副作用情報、患者への影響、既存の骨髄増殖性腫瘍治療ガイドラインとの整合性などを分析し、今後の治療開発動向や市場成長の可能性を整理しています。

レポートでは、開発中の各治療薬について、薬剤分類、臨床試験内容、開発フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、製品開発状況などを詳細に評価しています。分析対象には、フェーズIII・フェーズIVの後期開発段階製品、フェーズIIの中期開発製品、フェーズIの初期開発製品、さらに前臨床および探索段階の候補薬が含まれています。

骨髄増殖性腫瘍の治療では、異常な血球産生の抑制、症状軽減、合併症予防を目的とした治療が行われています。主要な治療法として、JAK阻害薬、細胞減少療法、分子標的治療、輸血療法、造血幹細胞移植などがあります。

特にJAK阻害薬は、骨髄増殖性腫瘍における重要な治療領域となっています。JAKシグナル経路を抑制することで、異常な細胞増殖や炎症反応を制御し、脾腫や全身症状の改善を目指します。

2023年9月には、米国食品医薬品局がグラクソ・スミスクラインのモメロチニブを、貧血を伴う骨髄線維症患者向けの経口JAK1／JAK2阻害薬として承認しました。第III相臨床試験では、脾臓サイズの縮小、症状負担の軽減、輸血依存からの改善効果が確認され、骨髄増殖性腫瘍治療領域における新たな選択肢として注目されています。

骨髄増殖性腫瘍治療薬パイプラインでは、小分子医薬品、モノクローナル抗体、組換えタンパク質、ペプチド、ワクチンなど、多様な薬剤カテゴリーが分析対象となっています。近年では、疾患発症の分子メカニズムを標的とした治療法や、免疫細胞を利用した新規アプローチの研究が進んでいます。

臨床開発フェーズ別の分析では、フェーズII試験が骨髄増殖性腫瘍治療薬パイプラインにおいて最大の割合を占めています。EMR分析によると、フェーズIIは全臨床試験候補の54％を占めており、有効性評価や治療効果検証を目的とした開発活動が活発に進められています。フェーズIは34％を占め、新規作用機序を持つ治療候補の安全性評価や初期臨床研究が進行しています。フェーズIIIは10％を占め、承認取得に向けた後期開発候補が存在しています。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、組換えタンパク質、ペプチド、ワクチンが分析されています。特に近年では、免疫細胞を利用した標的治療が骨髄増殖性腫瘍領域における新たな治療戦略として注目されています。

代表的な候補としてCK0804があります。CK0804は同種T細胞制御性細胞療法であり、CXCR4／CXCL12経路を調節するとともに、IL-10を供給することで炎症反応を抑制することを目的としています。病原性単球の減少や疾患修飾効果が期待されており、JAK阻害療法を補完する非骨髄抑制型治療として開発が進められています。

骨髄増殖性腫瘍治療薬の臨床試験には、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。主要企業として、AbbVie、Incyte Corporation、Eli Lilly and Company、Janssen Research & Development, LLC、BeiGene、Sumitomo Pharma America, Inc.、Hangzhou GluBio Pharmaceutical Co., Ltd.、GlaxoSmithKline、Bristol-Myers Squibb、Ajax Therapeutics, Inc.、Telios Pharma, Inc.などが挙げられます。

これらの企業は、JAK阻害薬、新規免疫療法、抗体医薬、分子標的薬などの開発を通じて、従来治療では十分な効果が得られない患者に対する新たな治療選択肢の創出を進めています。

主要な開発中治療薬候補として、IMGN632（ピベキマブ・スニリネ）が挙げられます。本薬剤はAbbVieが開発するCD123標的抗体薬物複合体であり、未治療または再発・難治性の芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍およびCD123陽性血液腫瘍を対象とした第I／II相臨床試験で評価されています。

IMGN632は、CD123を発現する悪性細胞に選択的に結合し、細胞傷害性ペイロードを直接送達することで腫瘍細胞の破壊を促進することを目的としています。静脈内投与による21日周期の治療で、安全性、忍容性、薬物動態、免疫原性、抗腫瘍効果が評価されています。試験は2018年1月に開始され、2026年12月の完了が予定されています。

また、INCA035784も注目される治療候補です。INCA035784はIncyte Corporationが開発するT細胞誘導型抗体であり、骨髄増殖性腫瘍において重要な変異型カルレティキュリン（mutCALR）を標的としています。

本薬剤は、悪性細胞表面の変異型カルレティキュリンを認識すると同時にT細胞を活性化し、免疫細胞による標的細胞破壊を誘導することを目的としています。第I相多施設共同試験では、約120人の患者を対象に安全性、忍容性、初期臨床効果が評価されています。投与量に応じたT細胞活性化と制御されたサイトカイン放出が確認されており、試験完了は2029年12月が予定されています。

さらに、JNJ-88549968も開発が進められている重要な治療候補です。本薬剤はJanssen Research & Development, LLCが開発するT細胞誘導型二重特異性抗体であり、カルレティキュリン変異を有する骨髄増殖性腫瘍患者を対象としています。

JNJ-88549968は、変異型カルレティキュリンを持つ腫瘍クローンを選択的に標的化し、T細胞を活性化することで免疫介在性の腫瘍細胞破壊を誘導することを目的としています。第I相臨床試験では、安全性、薬物動態、薬力学を評価するとともに、第II相推奨用量や最適な投与スケジュールの決定が進められています。

本薬剤は、本態性血小板血症や骨髄線維症患者に対する単独療法、また骨髄線維症患者ではルキソリチニブやモメロチニブとの併用療法として評価されています。試験完了は2027年12月が予定されています。

骨髄増殖性腫瘍治療薬市場は、高齢化による患者増加、疾患メカニズム解明の進展、分子標的治療技術の発展を背景に成長が期待されています。今後は、JAK阻害薬の改良、新規免疫療法、変異遺伝子を標的とする精密医療、細胞療法などの進歩により、疾患進行を抑制し患者の長期予後を改善する治療選択肢が拡大すると考えられます。特に、疾患の根本的な分子異常を標的とする治療法の発展が、骨髄増殖性腫瘍領域における重要な成長要因になると期待されています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　骨髄増殖性腫瘍の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：骨髄増殖性腫瘍
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　骨髄増殖性腫瘍：疫学概要
5.1　主要市場別の骨髄増殖性腫瘍発症率
5.2　主要市場において治療を求める骨髄増殖性腫瘍患者
06　骨髄増殖性腫瘍：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　骨髄増殖性腫瘍：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　骨髄増殖性腫瘍：医薬品開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR医薬品開発パイプライン比較分析
9.1　骨髄増殖性腫瘍パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　骨髄増殖性腫瘍医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：ACE-536
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　骨髄増殖性腫瘍医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：IMGN632
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：BGB-11417
11.2.3　医薬品：LY2784544
11.2.4　その他の医薬品
12　骨髄増殖性腫瘍医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品：INCA036978
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　医薬品：INCA035784
12.2.3　医薬品：JNJ-88549968
12.2.4　その他の医薬品
13　骨髄増殖性腫瘍医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　骨髄増殖性腫瘍：主要医薬品開発パイプライン企業
14.1　AbbVie
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　Incyte Corporation
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　Eli Lilly and Company
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　Janssen Research & Development, LLC
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　BeiGene
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Sumitomo Pharma America, Inc.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Hangzhou GluBio Pharmaceutical Co., Ltd.
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　GlaxoSmithKline
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Bristol-Myers Squibb
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Ajax Therapeutics, Inc.
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Telios Pharma, Inc.
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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